Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 4 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 3 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
HDBuzz teilt mit Bedauern mit, dass die VIBRANT-HD-Studie mit dem oralen Huntingtin-senkenden Medikament Branaplam aus Gründen der Sicherheit der Teilnehmer vorübergehend ausgesetzt wurde.
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für die HK durch. In einer Pressemitteilung wurde über die erste Gruppe von 10 Personen berichtet, die sich einer Operation unterzogen haben, um dieses Medikament zu erhalten. Was bedeutet das?
Wissenschaftler von IBM und CHDI haben Datensätze aus Beobachtungsstudien zur HK mit KI analysiert, um den Krankheitsfortschritt zu modellieren. Sie hoffen, dass ihre Ergebnisse dazu beitragen werden, die Planung klinischer Studien zu verbessern.
Neues aus der Forschung von Tag 1 der Huntington's Disease Therapeutics Conference 2022 #HDTC2022
Forscher haben die Klassifizierung des Fortschritts der HK aktualisiert. Die Verfolgung des Krankheitsverlaufs in 4 Stadien wird klinische Studien und die Datenauswertung einfacher und schneller machen und den Weg für präsymptomatische Studien ebnen.
Mit neuem bildgebenden Verfahren können Wissenschaftler nun direkt die Konzentration des toxischen Huntingtin-Proteins in Tiermodellen der Huntington-Krankheit messen und so feststellen, wie gut Huntingtin-senkende Therapien in ihren Gehirnen wirken