uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
Die Daten der klinischen Phase-3-Studie GENERATION HD1, in der der Huntingtin-senkende Wirkstoff Tominersen getestet wurde, wurden nun in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Warum ist dies ein wichtiger Meilenstein?
Viele Krankheiten werden durch sich wiederholende DNA-Sequenzen verursacht. Das Verständnis der Regulierung dieser, könnte der Schlüssel für die Entwicklung von Therapeutika gegen Huntington sein. Ein Team aus Toronto hat mehr dazu herausgefunden.
Die Huntington-Pipeline ist reichhaltig und vielfältig. Wir wollen über einige unkonventionelle Ansätze für die Entwicklung von Medikamenten gegen Huntington berichten, die keine Huntingtin-Senkung beinhalten.
Forscher untersuchten anhand von Pflanzen, wie das Huntington-Protein daran gehindert werden kann, schädliche Klumpen zu bilden
Dem Gen MSH3 wird zurzeit in der Huntington-Forschung viel Aufmerksamkeit geschenkt. Nach neuen Erkenntnissen könnte eine Senkung des MSH3-Gens die Ausbreitung der CAG-Wiederholungen stoppen, was einen neuen therapeutischen Weg eröffnen würde.
Tag 1 von Oz Buzz: die nächtlichen Nachrichten, Interviews und Präsentationen vom Huntington-Weltkongress 2011
Eine neue Studie von Forschern der Thomas Jefferson University geht der Frage nach, wie genetische Modifikatoren der Huntington-Krankheit im Detail funktionieren.
Die FDA hat Valbenazin, auch bekannt als INGREZZA, zur Behandlung der Bewegungssymptome der Huntington-Krankheit zugelassen
Das Ersetzen von Huntington betroffener Zellen im Gehirn könnte eine Behandlungsstrategie sein. Neuere Arbeiten zeigen, dass Glia, die in Mäusegehirne injiziert werden, erkrankte Zellen verdrängen, allerdings aus einem überraschenden Grund.
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.