Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.

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Artikel zum Thema Medikamentenentwicklung

Wie man Nachrichten über eine klinische Studie NICHT schreiben sollte

Wie man Nachrichten über eine klinische Studie NICHT schreiben sollte

Dr Jeff Carroll am 18. Juli 2016

Ein kürzlich erschienener Artikel in der britischen Zeitung Daily Telegraph begeisterte Huntington-Familien. Der Titel "Erstes Medikament, das die Huntington-Krankheit heilt, für Studie in Menschen zugelassen" klingt in der Tat aufregend. Aber was passiert eigentlich wirklich? HDBuzz ist hier um uns helfen, Hoffnung von Hype in der Huntingtin-Stummschaltungs-Welt zu trennen.

Ein wiederverwendetes Medikament ermöglicht uns neue Einblicke in die Huntington-Krankheit

Ein wiederverwendetes Medikament ermöglicht uns neue Einblicke in die Huntington-Krankheit

Leora Fox am 3. April 2016

Wissenschaftler haben eine Verbindung zwischen der Huntington-Krankheit (HK) und einem Energie-regulierenden Protein namens PPAR-delta gefunden. Die Aktivierung von PPAR-delta schützte zwar die HK-Zellen und Mäuse mit der HK, aber wir werden wohl noch einige Forschungsarbeiten und Tests durchführen müssen, bevor es klinisch gegen die HK verwendet werden kann.

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Dr Jeff Carroll am 21. Oktober 2015

Heute erreichte uns die Nachricht, dass den ersten Huntington Patienten erfolgreich das Gene Silencing, sprich die Genstummschaltungs-Medikamente, verabreicht wurden, die das HK-Gen im Visier haben. Diese mutigen Freiwilligen sind die ersten HK-Patienten, die je mit Medikamenten behandelt worden sind, die entwickelt mit dem Ziel wurden, die Ursache der Huntington-Krankheit an seiner Wurzel anzugehen, ein Behandlungsansatz mit riesigem Potenzial. Warum sind diese Nachrichten so aufregend?

Ein neues Tool zum Messen von Erfolgen in klinischen Huntington-Studien

Ein neues Tool zum Messen von Erfolgen in klinischen Huntington-Studien

Megan Krench am 9. September 2015

Wenn Patienten an klinischen Studien teilnehmen, sollte man anhand einer gewissen Art von Aussage bestimmen können, ob die neue Behandlung gewirkt hat. Es ist wichtig, zwei Schlüsselpunkte zu wissen: Was ist zu messen und wie. Im Falle von der HK haben diese Hindernisse Wissenschaftler und Ärzte seit Jahren bekümmert. Die neueste Forschung hat einen neuen cleveren Ansatz, um beide Herausforderungen in einer neuen Weise zu überwinden. Diese Ergebnisse könnten ein wertvolles Instrument bieten, um neue HK-Therapeutika in klinischen Studien untersuchen.

Huntington-Therapie-Konferenz 2015: Tag 1

Huntington-Therapie-Konferenz 2015: Tag 1

Dr Ed Wild am 2. März 2015

Der erste Sonderbericht von der jährlichen Huntington-Therapie-Konferenz in Palm Springs - dem größten Treffen der Huntington-Wissenschaftler, die sich auf die Entwicklung von Behandlungen konzentrieren, um die Huntington-Krankheit zu verhindern oder zu verlangsamen.

Huntington-Therapie-Konferenz 2015: Tag 2

Huntington-Therapie-Konferenz 2015: Tag 2

Michaela Grein am 2. März 2015

Unser zweiter Bericht von der jährlichen Huntington-Therapie-Konferenz.

Medikament verbessert die Huntington-Symptome bei Mäusen - und deren Nachkommen

Medikament verbessert die Huntington-Symptome bei Mäusen - und deren Nachkommen

Melissa Christianson am 12. Februar 2015

Bei der Huntington-Krankheit ist eines der vielen Probleme, das aus der Krankheitsmutation entsteht, dass die DNA falsch gefaltet wird. Eine neue Studie an Mäusen enthüllt, dass ein Medikament, das die Art der DNA-Faltung verändert, vorteilhafte Effekte bei der Huntington-Krankheit haben kann – selbst für die unbehandelten Nachkommen der behandelten Individuen. Diese Entdeckung könnte beeinflussen, wie wir über die Medikamenten-Therapien der Huntington-Krankheit denken.

mTORC1 das Zünglein an der Waage bei Huntington-Mäusen

mTORC1 das Zünglein an der Waage bei Huntington-Mäusen

Joseph Ochaba am 29. Januar 2015

Was passiert, wenn man ein defektes Teil in einer Maschine hat? Man repariert es! Eine neue Studie zeigt, dass die Erhöhung der Aktivität eines kritischen Stücks der Maschine namens „mTORC1“ in einem Mausmodell der Huntington-Krankheit zu einer Verbesserung der motorischen Probleme und der Anomalien im Gehirn führt, die mit der Krankheit assoziiert werden. Diese vor kurzem veröffentlichten Ergebnisse könnten Wissenschaftlern ein neues Ziel für die Therapie-Entwicklung bei der Huntington-Krankheit bieten.

Ankündigung einer klinischen Studie der Huntington-Krankheit: Huntingtin-Absenkungs-Medikament betritt in 2015 die Phase-I-Studie

Ankündigung einer klinischen Studie der Huntington-Krankheit: Huntingtin-Absenkungs-Medikament betritt in 2015 die Phase-I-Studie

Leora Fox am 26. November 2014

Eine neue klinische Studie, die gerade für das Jahr 2015 angekündigt wurde, zielt darauf ab, eine Therapie names Antisense-Oligonukleotide (ASO) zur "Huntingtin-Absenkung" zu testen, die das mutierte Huntingtin direkt angreift. Wir sind extrem aufgeregt - es ist die allererste menschliche Huntington-Studie, um die Huntington-Krankheit an der Wurzel des Problems zu bekämpfen, und hat große Versprechen in Tiermodellen gezeigt. Was ist das Neue?