Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.

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Sonderbeitrag

Sorry Leute, aber die PRIDE-HD-Studie zeigte NICHT, dass Pridopidin den Verlauf der Huntingon-Krankheit verlangsamt

Sorry Leute, aber die PRIDE-HD-Studie zeigte NICHT, dass Pridopidin den Verlauf der Huntingon-Krankheit verlangsamt

Dr Jeff Carroll am 3. Februar 2017

Eine kürzlich erschienene Pressemitteilung von Teva Pharmaceuticals versetzte die HK-Community in Begeisterung mit der Behauptung: "Pridopidine zeigt eine Verlangsamung der Progression der Huntington Krankheit in der PRIDE-HD Studie". Was ist Pridopidine und was können wir wirklich über die Progression der HK bei den behandelten Patienten sagen?

Neueste Nachrichten

Würden wir "ewe" es glauben? GM1, Schaf und Huntington-Krankheit

Würden wir "ewe" es glauben? GM1, Schaf und Huntington-Krankheit

Leora Fox am 19. Februar 2017

Man muss lange forschen um entscheiden zu können, ob eine neue Behandlung soweit ist bei Menschen getestet zu werden. Vor ein paar Jahren haben wir berichtet, dass das "Gehirnfett" sogenanntes GM1 bei der Huntington Erkrankung verringert ist und dass eine Ersatz-Therapie bei Mäusen erfolgreich war. Trotz der Gerüchte, die Sie vielleicht gehört haben, ist man noch nicht bereit diesen Ansatz in der Klinik zu testen. Aber wenn die präklinische Forschung weiterhin positiv verläuft, kann eine überraschende GM1-Quelle relevant werden: Die Gehirne von Schafen.

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Mr. Shawn Minnig am 5. Februar 2017

In den letzten Tagen gab es eine Menge an Nachrichten über das sogenannte Editieren von Genen als potentielle Behandlung von genetischen Krankheiten wie der Huntington-Krankheit. Diese Ansätze beinhalten u. a. die exotisch klingenden Werkzeuge wie Zinkfinger-Nukleasen und CRISPR/Cas9. Sie unterscheiden sich von den traditionellen Ansätzen zur Reduzierung des Einflusses der Zellmutation bei der Huntington-Krankheit. Was gibt es Neues in diesem sehr aufregenden Forschungsgebiet?

Huntingtin macht einen Ausflug: schädliche Proteine verbreiten sich in Hirnzellen

Huntingtin macht einen Ausflug: schädliche Proteine verbreiten sich in Hirnzellen

Leora Fox am 25. Januar 2017

Klumpen des mutierten Huntingtin Proteins in den Gehirnzellen sind ein Kennzeichen der HK, sie werden langsam größer und besetzen mit der Zeit immer mehr Gehirnzellen. Die aktuelle Forschung an Mäusen zeigt, dass sich die schädlichen Proteine unter den Neuronen fortbewegen können und so eine Kettenreaktion auslösen, die zu mehr erkrankten Zellen und der Entwicklung von Symptomen führt.

Den Blick weiten: Sicht auf nicht-motorische Symptome bei der Huntington-Krankheit

Den Blick weiten: Sicht auf nicht-motorische Symptome bei der Huntington-Krankheit

Melissa Christianson am 15. Januar 2017

Häufige Darstellungen der Huntington-Krankheit, die nur die Bewegungssymptome betonen, zeichnen ein unvollständiges Bild der realen Krankheit. Die Huntington-Krankheit verursacht sowohl motorische als auch nicht-motorische Symptome, die zusammen den gesamten Körper beeinflussen. Jetzt verwenden Wissenschaftler ein breiteren Blick, um diesen vollen Satz der Huntington-Symptome zu erforschen und um festzustellen, wie die Symptome bei der Krankheit in Beziehung stehen könnten.

Neue genetische Untersuchung der Huntington-Krankheit liefert wichtige Medikamentenziele

Neue genetische Untersuchung der Huntington-Krankheit liefert wichtige Medikamentenziele

Leora Fox am 15. Januar 2017

Es ist ein großes Rätsel, warum verschiedene Menschen mit der gleichen Huntington-Mutation manchmal Symptome in sehr unterschiedlichem Alter entwickeln. Im vergangenen Jahr gab uns eine riesige genetische Analyse einige interessante Hinweise, und jetzt konzentrieren sich die Forscher auf die vielversprechendsten Ergebnisse. Eine aktuelle Studie zeigt, dass kleine Veränderungen innerhalb der Gene, die die beschädigte DNA reparieren können, eine große Wirkung auf das Alter des Beginns der Huntington-Krankheit und verwandten Krankheiten haben können.

Schätzt die Ausnahmen - mit Ausreißern den Beginn und den Fortschritt der Huntington-Krankheit verstehen

Schätzt die Ausnahmen - mit Ausreißern den Beginn und den Fortschritt der Huntington-Krankheit verstehen

Mr. Shawn Minnig am 14. Januar 2017

Forscher wissen seit langem, dass Patienten mit einem größeren CAG-Wiederholungswert in ihrem Huntington-Gen dazu neigen, die Bewegungssymptome früher zu zeigen als diejenigen mit weniger CAG-Wiederholungen. Allerdings ist diese Beziehung nicht perfekt. Manchmal zeigen Huntington-Patienten Symptome zu einer ganz anderen Zeit als auf der Grundlage der Anzahl der CAG-Wiederholungen allein erwartet, was darauf hindeutet, dass möglicherweise andere genetische Faktoren oder Umweltfaktoren den Fortschritt der Huntington-Krankheit beschleunigen oder verlangsamen. Eine aktuelle Studie deutet darauf hin, dass der Vergleich von Patienten mit den „extremsten" motorischen Symptomen dazu beitragen könnte, genau zu entdecken, was diese Faktoren sind.

Ultra-seltene Mutationen unterstreichen die Bedeutung des Huntington-Gens bei der Entwicklung des Gehirns

Ultra-seltene Mutationen unterstreichen die Bedeutung des Huntington-Gens bei der Entwicklung des Gehirns

Megan Krench am 8. Januar 2017

Eine relativ neue Technologie namens Exom-Sequenzierung hat einige Familien mit neuartigen Mutationen in deren Huntington-Genen identifiziert. Diese sind anders als die Mutation, die die Huntington-Krankheit verursacht, aber erlauben es Forschern, die normale Rolle des Huntington-Gens besser zu verstehen.

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 3

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 3

Dr Jeff Carroll am 7. Januar 2017

Der dritte und letzte Tag der Huntington Disease Therapeutics Conference 2016 bringt Aktuelles über die Zell-Ersatz-Therapien einschließlich Stammzellen und neue Wege, den Fortschritt der Huntington-Krankheit zu bewerten und zu modellieren, um dabei zu helfen, sie zu verstehen und entscheidende klinische Studien durchzuführen.

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 2

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 2

Dr Jeff Carroll am 5. Januar 2017

Nach einem spannenden Tag voller Wissenschaft gestern, zeigte Tag 2 aktuelle Strategien, um die Zellen von dem schädlichen mutierten Huntingtin-Protein zu befreien sowie spannende Berichte über aktuelle und geplante klinische Studien.