Am 4. Dezember 2025 gab uniQure bekannt, dass sie die endgültigen Protokolle ihres Treffens mit der FDA vom 29. Oktober vor dem Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) bezüglich AMT-130 erhalten haben. Die Protokolle bestätigen, was Anfang November berichtet wurde: Die FDA ist derzeit der Ansicht, dass die Phase-I/II-Daten wahrscheinlich nicht die primären Beweise liefern werden, die für die Einreichung eines BLA-Antrags zu diesem Zeitpunkt erforderlich sind.

Obwohl die jüngste Pressemitteilung keine neuen Informationen über das hinaus enthält, was wir bereits wussten, stellt sie doch einen wichtigen Verfahrensschritt dar. uniQure verfügt nun über das offizielle schriftliche Protokoll des FDA-Treffens, das für die weitere Vorgehensweise von entscheidender Bedeutung sein wird.

Was als Nächstes geschieht

UniQure hat erklärt, dass sie das Feedback der FDA sorgfältig auswerten und dringend ein Folgetreffen mit der Behörde im ersten Quartal 2026 beantragen wollen. Dieses Treffen wird von entscheidender Bedeutung sein, um genau zu verstehen, welche zusätzlichen Beweise oder Analysen die FDA benötigt.

Matt Kapusta, CEO von uniQure, betonte das Engagement des Unternehmens: „Wir setzen uns für die Zusammenarbeit mit der FDA ein, um AMT-130 so schnell wie möglich zu den Patienten und ihren Familien zu bringen. Die Unterstützung, die wir in den letzten Wochen von der Huntington-Community erhalten haben, einschließlich Patienten, Familien, Betreuer, Kliniker und Fürsprecher, unterstreicht die Dringlichkeit des ungedeckten Bedarfs bei der Huntington-Krankheit.“

Die Community reagiert

Die HD-Community hat angesichts der Kehrtwende der FDA von nur 5 Monaten zuvor, als sie erklärte, dass die Daten aus den laufenden Studien für eine beschleunigte Zulassung ausreichen würden, nicht geschwiegen.

Als Reaktion auf diesen schwierigen Moment haben sich die wichtigsten HD-Interessenvertretungsorganisationen zusammengetan, um eine Erklärung der Einheit (siehe Abschnitt „Mehr Infos“ unten) abzugeben. Help4HD, HDReach, die Huntington’s Disease Society of America, die Huntington’s Disease Foundation und die Huntington’s Disease Youth Organization haben sich verpflichtet, partnerschaftlich zusammenzuarbeiten, um die Stimmen der von HD Betroffenen zu vertreten, insbesondere bei der Kommunikation mit Aufsichtsbehörden wie der FDA. Diese Zusammenarbeit wird sich auf umfassendere, gemeinsame Prioritäten konzentrieren, die die vielen therapeutischen Ansätze betreffen, die derzeit für HD entwickelt werden, um sicherzustellen, dass die gelebten Erfahrungen von Familien in regulatorischen Diskussionen gehört und vertreten werden.

Mehrere Change.org-Petitionen, in denen die FDA aufgefordert wird, ihren beschleunigten Zulassungsweg für AMT-130 aufrechtzuerhalten, haben erheblich an Dynamik gewonnen, wobei Zehntausende von Unterschriften von Familien, Betreuern und Fürsprechern innerhalb weniger Wochen gesammelt wurden – 41.805 zum Zeitpunkt der Erstellung dieses Artikels. Diese Petitionen und ihre starke Unterstützung unterstreichen den dringenden ungedeckten Bedarf bei HD und die verheerenden Auswirkungen, die die regulatorische Unsicherheit auf Familien hat, die endlich Hoffnung am Horizont sahen.

Wenn Sie diese Petitionen noch nicht unterzeichnet haben und Ihre Stimme hinzufügen möchten, finden Sie sie hier:

• Bring Hoffnung für Huntington-Familien: Fordern Sie die FDA auf, die beschleunigte Zulassung aufrechtzuerhalten
• Beschleunigen Sie die Zulassung von bahnbrechenden Medikamenten für die Huntington-Krankheit – uniQure AMT-130

Die Daten bleiben aussagekräftig

Es ist wichtig, sich daran zu erinnern, dass die Position der FDA nichts an den klinischen Daten selbst ändert. AMT-130 scheint immer noch eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 75 % zu zeigen im Vergleich zu passenden Kontrollen, dem stärksten Beweis, den wir je für eine krankheitsmodifizierende Therapie bei HD gesehen haben. Die Behandlung zeigt weiterhin ein überschaubares Sicherheitsprofil, wobei seit Dezember 2022 keine neuen arzneimittelbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet wurden.

Blick über die US-Grenzen hinaus

Während der US-amerikanische Zulassungsweg auf ein unerwartetes Hindernis gestoßen ist, schreitet AMT-130 in anderen Teilen der Welt weiter voran. UniQure hat erklärt, dass sie die Gespräche mit den Aufsichtsbehörden in der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich vorantreiben.

Wenn AMT-130 in diesen Regionen zugelassen wird, würde dies Menschen mit HD weltweit zugute kommen, da klinische Daten aus jeder Aufsichtsgerichtsbarkeit die Evidenzbasis stärken und letztendlich die Zulassung anderswo unterstützen könnten.

Warum das wichtig ist

Das Hin und Her mit den Aufsichtsbehörden war emotional anstrengend für die HD-Community, und wir teilen Ihre Frustration. Dies ist jedoch nicht das Ende des Weges für AMT-130. Wie wir bereits gesagt haben, stellt dies einen „Speicherpunkt“ in der HD-Medikamentenentwicklung dar, einen Ort, an dem es solide Beweise gibt, auf denen wir aufbauen, von denen wir lernen und die wir vorantreiben können. Die Daten, die zeigen, dass die HTT-Senkung den Krankheitsverlauf zu verlangsamen scheint, bleiben eine bahnbrechende Leistung, unabhängig von den regulatorischen Zeitplänen.

UniQure hat sein Engagement für die Durchführung von AMT-130 in diesem Prozess zum Ausdruck gebracht. Das Unternehmen verfügt über die offiziellen Protokolle der Sitzung, bereitet sich auf dringende Folgediskussionen vor und prüft mehrere regulatorische Wege. Obwohl der Zeitplan weniger sicher ist als erhofft, bleibt das Ziel, der HD-Community eine wirksame krankheitsmodifizierende Therapie zukommen zu lassen, fest im Blick, und es ist klar, dass die HD-Community bereit ist, aufzustehen und dafür zu kämpfen, dass dies eher früher als später geschieht.

Wir werden die Entwicklungen weiterhin aufmerksam verfolgen und die HD-Community informieren, sobald neue Informationen vorliegen.

Zusammenfassung

• UniQure erhielt das offizielle FDA-Protokoll des Treffens vom 29. Oktober, das bestätigt, dass die Phase-I/II-Daten derzeit wahrscheinlich keine BLA-Einreichung unterstützen werden
• Das Unternehmen plant, im ersten Quartal 2026 ein dringendes Folgetreffen mit der FDA zu beantragen, um den weiteren Weg zu bestimmen
• Große HD-Interessenvertretungsorganisationen gaben eine Erklärung der Einheit heraus, in der sie vorschlagen, die Bemühungen mit den Aufsichtsbehörden zu koordinieren
• Community-Petitionen sammelten über 41.805 Unterschriften, in denen die FDA aufgefordert wird, den beschleunigten Zulassungsweg aufrechtzuerhalten
• Die klinischen Daten bleiben unverändert: AMT-130 scheint den Krankheitsverlauf um 75 % zu verlangsamen, mit einem starken Sicherheitsprofil
• UniQure treibt die regulatorischen Gespräche in der EU und im Vereinigten Königreich als parallele Wege voran
• Dies stellt eine regulatorische Verzögerung dar, nicht das Ende der Entwicklung von AMT-130

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