Medikamentenentwicklung
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Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
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SURVEYOR öffnet die Tür für Medikamente, die die Kognition behandeln
Sage Therapeutics gab die Ergebnisse von SURVEYOR bekannt, einer Studie, die kognitive Veränderungen bei Menschen mit HD untersuchte und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor testete. Die Studie war klein, erreichte aber wichtige Ziele, und weitere Studien sind in Arbeit.
Von Dr Leora Fox -
Ein paar gute Nachrichten zur Behandlung von HD-Chorea
Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.
Von Dr Leora Fox -
Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 2
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 1
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 1 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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CRISPR-basierte Medikamente: ein riesiger Sprung für die Menschheit
Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, das den Zulassungsprozess durchlaufen hat, die Sichelzellenanämie so gut wie heilt und den Weg für ähnliche Medikamente ebnet, die auf andere Krankheiten abzielen. Ist die Huntington-Krankheit die nächste?
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Gedruckt: Ergebnisse der GENERATION HD1-Studie veröffentlicht
Daten aus GENERATION HD1, der klinischen Phase-3-Studie, die das Huntingtin-senkende Medikament Tominersen testet, wurden gerade in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Die Studie endete schon vor einiger Zeit, warum ist dies also ein wichtiger Meilenstein, und was kommt als Nächstes?
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Über Huntingtin-Verminderung hinaus: andere Ansätze zur Behandlung von Huntington
Die Huntington-Pipeline ist reichhaltig und vielfältig. Wir wollen über einige unkonventionelle Ansätze für die Entwicklung von Medikamenten gegen Huntington berichten, die keine Huntingtin-Senkung beinhalten.
Von Kelly Andrew -
FDA genehmigt Medikament zur Behandlung von Bewegungsstörungen bei Huntington-Krankheit
Die FDA hat Valbenazin, auch bekannt als INGREZZA, als Behandlung für die Bewegungsstörungen bei der Huntington-Krankheit zugelassen.
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Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie
Novartis hat bekannt gegeben, dass sie die Entwicklung des Medikaments Branaplam zur Behandlung der Huntington-Krankheit einstellen werden. Hier ein Überblick über diese neuesten Nachrichten und ihre Auswirkungen auf die Huntington-Gemeinschaft.