Eine mit Spannung erwartete wissenschaftliche Arbeit stellt aktuelle Theorien in der Huntington-Forschung in Frage und deckt auf, wie außer Kontrolle geratene CAG-Wiederholungen die Zellidentität in bestimmten Arten von Gehirnzellen erodieren.
Forscher stellten bei jungen HK-Genträgern frühzeitige Veränderungen (Gehirnscans, Biomarker) fest, 20 Jahre bevor Symptome voraussichtlich auftreten. Dies könnte zur Entwicklung von Medikamenten beitragen, um die HK früher im Leben zu behandeln.
Die Zellersatztherapie macht bei anderen Krankheiten große Fortschritte. Aber was ist mit der Huntington-Krankheit?
Apathie bei Huntington ist nicht nur ein Mangel an Motivation - es ist eine Veränderung der Art, wie das Gehirn Entscheidungen abwägt. Eine neue Studie zeigt gezielte Behandlungen auf, die Motivation und Lebensqualität zurückbringen könnten.
Zu Beginn des Jahres 2025 blicken wir auf alle Neuigkeiten und Fortschritte in der Huntington-Forschung der letzten 12 Monaten zurück.
Stolz geben wir AJ Keefe als HDBuzz-Preisträger 2024 bekannt! Zellen sind eine Choreografie molekularer Tänzer. Zu wissen, wer sich mit wem gut bewegt und wie sich das bei einer Krankheit ändert, könnte helfen, Medikamente gegen die HK zu entwickeln.
In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.
Vico Therapeutics hat vorläufige Daten zu ihrem Medikament VO659 vorgelegt, das auf die CAG-Expansion abzielt, die mehrere genetische Krankheiten verursacht, darunter #Huntingtonsdisease und #spinocerebellarataxia
Eine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.