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Ein Streusel guter Nachrichten für die Behandlung der Chorea in der Huntington-Krankheit
Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.
4. Mai 2024
Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen
Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.
21. Mai 2024
Der VIP-Bereich Gehirn und wie man hineinkommt
Neue Arbeiten zweier Gruppen verbessern die Modellierung der Blut-Hirn-Schranke und könnten die Verfügbarkeit von Wirkstoffen im Gehirn verbessern. Ein Grundbaustein für Huntington-Forschung und Medikamentenentwicklung.
10. Juni 2024
Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
21. Juni 2024
Gute Neuigkeiten von der Studie "SELECT-HD" von Wave Life Sciences
Die Ergebnisse der klinischen Studie "SELECT-HD" liegen vor und bringen ermutigende Neuigkeiten für diese allelselektive, Huntingtin-senkende Therapie.
26. Juni 2024
Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher zu sein scheint und Hinweise für eine Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
11. Juli 2024
Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.
12. Juli 2024
Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 1
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 1 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024
10. August 2024
Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 2
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 2 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024
10. August 2024
Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 4
Lesen Sie unsere Live-Tweet-Zusammenstellung aus klinischen Studien und wissenschaftlicher Forschung zur Huntington-Krankheit vom 4. Tag des HDF Milton Wexler Biennial Symposiums 2024 #HD2024.
15. August 2024
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