Pridopidin stößt auf Hindernisse: EMA lehnt die Zulassung für die Behandlung der Huntington-Krankheit ab

Am 25. Juli 2025 haben wir erfahren, dass der Antrag von Prilenia bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Pridopidin nicht zur Zulassung angenommen wurde. Obwohl dies angesichts der bisherigen Daten zu diesem Medikament in klinischen Studien vielleicht nicht überraschend ist, ist es dennoch eine große Enttäuschung für die HK-Gemeinschaft. Was bedeutet dies also für die Zukunft von Pridopidin? Lassen Sie uns diskutieren.

Was ist Pridopidin?

Pridopidin (früher Huntexil genannt) ist ein experimentelles, oral einzunehmendes Medikament, das hauptsächlich für die Huntington-Krankheit (HK) und jetzt auch für ALS entwickelt wird. Ursprünglich wurde angenommen, dass es die Dopamin-Signalisierung beeinflusst, in der Hoffnung, die Bewegungssymptome von Menschen mit der Huntington-Krankheit zu verbessern.

Weitere wissenschaftliche Forschungen ergaben jedoch, dass seine Wirkungen offenbar durch die Aktivierung des Sigma-1-Rezeptors (S1R) vermittelt werden, einem Protein, das in Nervenzellen vorkommt und dabei hilft, zellulären Stress zu bewältigen, um eine gesunde Zellfunktion aufrechtzuerhalten.

Klinische Studien zu Pridopidin

Mehrere Studien, darunter HART, MermaiHD und PRIDE-HD, ergaben, dass Pridopidin zwar sicher und gut verträglich war, aber die primären motorischen Endpunkte nicht erreichte. Post-hoc-Analysen, d. h. die Untersuchung von Daten nach Abschluss der Studie, ergaben jedoch, dass bei einigen Patienten mit Huntington-Krankheit eine Verbesserung der Gesamtfunktionsfähigkeit (TFC) möglich war. Die TFC-Werte messen, wie gut Menschen Aufgaben wie die Verwaltung ihres Haushalts und ihrer Finanzen, die Fähigkeit zu arbeiten, Auto zu fahren, zu kochen und andere alltägliche Aktivitäten bewältigen können.

Pridopidin wirkt über die Aktivierung des Sigma-1-Rezeptors (S1R), einem Protein, das in Nervenzellen vorkommt und dabei hilft, zellulären Stress zu bewältigen, um eine gesunde Zellfunktion aufrechtzuerhalten.

Diese Möglichkeit eines Nutzens bei TFC führte dazu, dass sich die Phase-3-Studie PROOF-HD auf die Funktion und nicht auf die motorischen Symptome konzentrierte. Post-hoc-Analysen, wie diese, die auf TFC hinwiesen, reichen in der Regel nicht für die Zulassung eines Medikaments aus, können aber einen Einblick in eine Untergruppe von Menschen oder eine Dosierung geben, bei der das Medikament möglicherweise wirkt.

Während PROOF-HD also die vorgegebenen primären Endpunkte in der Gesamtpopulation nicht erreichte, zeigten explorative Subgruppenanalysen (insbesondere unter Ausschluss von Teilnehmern, die dopaminverändernde Medikamente einnahmen), dass es möglicherweise einige positive Signale in Bezug auf Funktion, Kognition und motorische Messwerte gab, auch wenn diese Ergebnisse nicht schlüssig sind.

Beantragung zur EMA Vermarktung

Auf der Grundlage dieser potenziell günstigen Daten bei einer Untergruppe von Menschen mit der Huntington-Krankheit, die nicht auf bestimmte Medikamente ansprechen, beantragte Prilienia im September 2024 die Marktzulassung bei der EMA.

Für diesen Antrag musste ein umfangreiches Informationsdossier zusammengestellt werden, das alle bisherigen Daten zu Pridopidin enthielt. Wenn der Antrag genehmigt würde, hätte Prilenia das Recht, Pridopidin in Europa für die Behandlung der HK zu verkaufen. Würde der Antrag abgelehnt, müsste Prilenia noch mal von vorne anfangen.

Nachdem Prilenia seinen Antrag bei der EMA eingereicht hatte, gab das Unternehmen eine Partnerschaft mit Ferrer, einem spanischen Pharmaunternehmen, bekannt. Ziel dieser Partnerschaft war die weitere Entwicklung und Vermarktung von Pridopidin.

Wo stehen wir also?

Juli 2025 Update

In ihrem jüngsten Update teilten Prilenia und Ferrer mit, dass die EMA den Antrag auf Marktzulassung von Pridopidin für die HK abgelehnt hat. Das bedeutet, dass Pridopidin in Europa nicht für die Behandlung der HK verkauft wird.

Trotz der Enttäuschung, die viele in der HK-Gemeinschaft zweifellos empfinden werden, betonten Prilenia und Ferrer ihr anhaltendes Engagement, Pridopidin für die HK- und ALS-Gemeinschaft voranzubringen. In ihrer Erklärung erklärten sie, dass sie in naher Zukunft eine „potenziell zulassungsfähige globale HK-Studie“ starten wollen.

Es hat also den Anschein, dass Prilenia und Ferrer zwar einen Rückschlag erlitten haben, aber nicht vorhaben, die Entwicklung von Pridopidin zur Behandlung der HK einzustellen. Wie Sie müssen auch wir abwarten, bis wir von diesen Unternehmen mehr über ihre konkreten Pläne erfahren.

Blick nach vorn

Das Ausbleiben eines Fortschritts für jedes HK-Medikament ist eine große Enttäuschung. Die Daten zu Pridopidin deuteten jedoch darauf hin, dass dies das wahrscheinliche Ergebnis sein würde, zumindest im Moment. Wir haben zwar unser Bestes getan, um die Erwartungen in der Gemeinschaft zu dämpfen, aber wir verstehen, dass viele Huntington-Familien immer noch an der Hoffnung festhielten. Diese Hoffnung ist nie unangebracht; sie treibt die gesamte Forschung voran.

Bei HDBuzz ist es unsere Aufgabe, nicht nur die Aufregung zu teilen, sondern auch die Realitäten auf der Grundlage der besten verfügbaren Wissenschaft. Wir nehmen die Verantwortung, Ihre vertrauenswürdige Quelle zu sein, nicht auf die leichte Schulter und werden Ihnen auch weiterhin die klarsten und objektivsten Informationen liefern, die möglich sind – kein Hype, keine falsche Hoffnung, nur echte Wissenschaft.

Trotz Rückschlägen wie diesem war das Jahr 2025 bereits ein bemerkenswertes Jahr für die Huntington-Forschung. So gab es positive Neuigkeiten von uniQure und PTC Therapeutics, eine fortschreitende Studie von Skyhawk Therapeutics und die ersten Verabreichungen von Dosen in Phase-1-Studien von Spark Therapeutics und Alnylam. Und es werden noch mehr Neuigkeiten erwartet!

Vielversprechende Studien, innovative Ansätze und neue Erkenntnisse zeichnen sich am Horizont ab, die alle von Ihnen, der HK-Community, vorangetrieben werden. Geben Sie also die Hoffnung nicht auf, denn der Weg zum Fortschritt ist selten gerade, aber er geht weiter. Und wir werden hier sein, um ihn mit Ihnen zu gehen, bei jedem Schritt auf dem Weg.

In Kürze

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat den Antrag von Prilenia auf Zulassung von Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HK) in Europa abgelehnt.

Obwohl Pridopidin sicher und gut verträglich ist, wurden die primären Endpunkte in mehreren Studien, einschließlich der Phase-3-Studie PROOF-HD, nicht erreicht, obwohl einige explorative Untergruppendaten bescheidene Signale zeigten.

Trotz des Rückschlags setzen Prilenia und Ferrer weiterhin auf die Entwicklung von Pridopidin.

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Original-Pressemitteilung (freier Zugang).