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Therapiekonferenz zur Huntington-Krankheit 2026 â Tag 1
Neueste Nachrichten
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles Ă€ndern?
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Einen Lichtblick finden: Ein Update zu den Daten der Roche GENERATION-HD1 Studie
Die ersten Ergebnisse der von Roche durchgefĂŒhrten, gestoppten Tominersen-Huntingtin-senkenden Studie GENERATION-HD1 wurden diese Woche mit der HD-Community geteilt. HDBuzz erklĂ€rt, was sie herausgefunden haben und wie es weitergeht.
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KINECT-HD-Studie zeigt, dass Valbenazin unwillkĂŒrliche Bewegungen bei der Huntington-Krankheit verbessert
Als dringend benötigte gute Nachricht fĂŒr die Huntington-Community zeigte die KINECT-HD-Studie von Neurocrine Bioscience, dass die Behandlung mit Valbenazin die unwillkĂŒrlichen Bewegungen, die als Chorea bezeichnet werden, signifikant reduzierte
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âSehenâ des toxischen Huntingtin-Proteins bei Menschen mit HD
Neue Werkzeuge ermöglichen es uns, âKlumpenâ des toxischen Huntingtin-Proteins zu âsehenâ, die sich im Laufe der Zeit im Gehirn von Menschen mit Chorea Huntington bilden. Die Verfolgung dieser Klumpen könnte uns helfen, besser zu verstehen, wie die Huntington-Krankheit fortschreitet oder wie Behandlungen die Huntington-Krankheit verlangsamen oder aufhalten könnten.
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Neues vom EHDN-Meeting 2021
Letzen Monat nahm HDBuzz an der Online-Konferenz des European Huntington's Disease Network (EHDN) teil. Lesen Sie hier unsere Zusammenfassung der Neuigkeiten aus klinischen Studien..
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Aus erster Hand: Fragen an Roche zu GENERATION-HD1
Das Team von HDBuzz arrangierte ein virtuelles Treffen fĂŒr ein detailliertes GesprĂ€ch mit Roche, um Fragen zu Tominersen und dem kĂŒrzlichen Abbruch der GENERATION-HD1-Studie beantwortet zu bekommen.
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Ein weiteres Werkzeug im Werkzeugkasten: Die Entwicklung eines molekularen âDimmschaltersâ bringt die Genbearbeitung voran
Ein neues System wurde entwickelt, das es Forschenden ermöglicht, die Genexpression mit oralen Medikamenten fein abzustimmen â eine Arbeit, die ein leistungsstarkes Werkzeug fĂŒr die Genbearbeitung darstellt.
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten fĂŒhren, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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HĂ€lt das Blut den SchlĂŒssel dazu, Behandlungen bei HD-Patienten frĂŒher zu testen?
Eine neue Studie von Forschern der Johns Hopkins beschreibt eine nicht-invasive Methode, um das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verfolgen. Dies könnte eingesetzt werden, bevor Patienten ĂŒberhaupt Symptome zeigen, um Behandlungen in frĂŒhen Krankheitsstadien zu testen.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial fĂŒr Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frĂŒhe Studie eines Medikamentes gegen FamiliĂ€re Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das fĂŒr eine Genbearbeitung bei Huntington?