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Artikel zum Thema krankheitsmodifizierend

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Dr Jeff Carroll am 21. Oktober 2015

Heute erreichte uns die Nachricht, dass den ersten Huntington Patienten erfolgreich das Gene Silencing, sprich die Genstummschaltungs-Medikamente, verabreicht wurden, die das HK-Gen im Visier haben. Diese mutigen Freiwilligen sind die ersten HK-Patienten, die je mit Medikamenten behandelt worden sind, die entwickelt mit dem Ziel wurden, die Ursache der Huntington-Krankheit an seiner Wurzel anzugehen, ein Behandlungsansatz mit riesigem Potenzial. Warum sind diese Nachrichten so aufregend?

Messung des schädlichen Huntingtin-Proteins im Badewasser des Gehirns

Messung des schädlichen Huntingtin-Proteins im Badewasser des Gehirns

Dr Michael Orth am 19. Mai 2015

Aufregende Technologien wie die Gen-Stummschaltung werden für die Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt. Wie können wir wissen, ob sie funktionieren – mal abgesehen vom Abwarten des Erkrankungsfortschritts? Das ist eine große Hürde für die Huntington-Forscher gewesen, aber jetzt haben wir eine sehr empfindliche Methode, um die Zunahme des schädlichen Huntingtin-Proteins in den Nervensystemen der Huntington-Patienten zu messen.

Könnte die HK durch einen Mangel an Aminosäuren verursacht werden?

Könnte die HK durch einen Mangel an Aminosäuren verursacht werden?

Dr Jeff Carroll am 30. Juni 2014

Alle Proteine in unserem Körper sind aus kleinen chemischen Bauklötzchen, Aminosäuren genannt, aufgebaut. Das Internet war kürzlich ganz aufgeregt über eine neu entdeckte Verbindung zwischen einer dieser Aminosäuren, Cystein und der Huntington Erkrankung. Ist es wahr, wie einige Überschriften vermuten lassen, "Degeneration des Gehirns in der Huntington Erkrankung wird durch einen Mangel an Aminosäuren verursacht"?

Kann eine hohe Dosis Kreatin „den Beginn der Huntington-Krankheit verlangsamen"?

Kann eine hohe Dosis Kreatin „den Beginn der Huntington-Krankheit verlangsamen"?

Dr Jeff Carroll am 13. Februar 2014

Die Ergebnisse einer neuen Studie namens PRECREST, die untersucht, ob das Nahrungsergänzungsmittel Kreatin das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamen kann, wurden soeben veröffentlicht. Auf eine einzigartige Weise studierte diese die Auswirkungen einer hohen Dosis der Kreatin-Ergänzung bei Menschen, die die Huntington-Mutation tragen, aber ohne klare Krankheitssymptome sind.

Prana Biotech veröffentlicht Daten aus Huntington Tiermodell für PBT2

Prana Biotech veröffentlicht Daten aus Huntington Tiermodell für PBT2

Dr Jeff Carroll am 24. Februar 2013

Die Huntington Study Group und Prana Biotechnology führen derzeit eine klinische Studie durch - Reach2HD - um festzustellen, ob das Medikament PBT2 bei Huntington Patienten wirksam ist. Jetzt haben sie die präklinischen Daten hinter der Studie veröffentlicht, die zeigen, dass das Medikament in zwei Tiermodellen der Huntington Krankheit wirksam ist.

ASO Gen-Stummschaltung reicht weiter, hält länger

ASO Gen-Stummschaltung reicht weiter, hält länger

Dr Nayana Lahiri am 22. Juni 2012

Sogenannte Anti-Sense-Oligonukleotide Medikamente oder ASOs sind eine Möglichkeit, das Gen zum Schweigen zu bringen, das die Huntington-Krankheit verursacht. Eine neue Publikation in der Fachzeitschrift Neuron lässt vermuten, dass die ASO Gen-Stummschaltung weiter in das Gehirn hinein reicht als andere Methoden, länger hält und sicher ist.

Umleiten des Huntingtin-Proteins in Zellen

Umleiten des Huntingtin-Proteins in Zellen

Dr Jeff Carroll am 2. April 2012

Das mutierte Huntingtin-Protein verursacht die Huntingtonkrankheit, aber nicht alle Formen des mutierten Proteins sind gleich toxisch. Die Lokalisierung des mutierten Proteins innerhalb der Zelle hat großen Einfluss darauf, wie gut die Zelle damit zurecht kommt. Neue Einsichten helfen dabei die Signale zu verstehen, welche das mutierte Huntingtin in Zellen umherleiten, und geben Hinweise darauf, wie man dessen Toxizität herabsetzen kann.

Doppelter Erfolg für Huntingtin RNAi Gen-Silencing

Doppelter Erfolg für Huntingtin RNAi Gen-Silencing

Dr Ed Wild am 8. März 2012

Die meisten Huntington Forscher sind ziemlich aufgeregt über die Idee des "Silencing" des Huntington-Gens, um die Produktion des schädlichen Huntingtin-Proteins zu reduzieren. Die zwei Herausforderungen - Sicherheit und Beförderung - sind jetzt näher an eine Lösung herangerückt durch die gemeinschaftliche Arbeit von akademischen und industriellen Forschern.

Protein faltendes Medikament hilft HK-Mäusen… für eine Weile

Protein faltendes Medikament hilft HK-Mäusen… für eine Weile

Dr Ed Wild am 27. Februar 2012

Die Hitzeschock-Antwort ist eine Abwehrstrategie, welche Proteinen hilft, in Stresssituationen die richtige Form zu behalten. Britische Forscher haben gezeigt, dass die Aktivierung der Hitzeschock-Antwort gut für HK-Mäuse ist - aber der Nutzen ist nicht von Dauer, weil dieser durch andere Effekte der HK-Mutation untergraben wird. Jetzt arbeitet man daran diesen Effekt dauerhaft zu machen.