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Neuigkeiten aus der HuntingtonforschungIn einfacher SpracheVon Wissenschaftlern geschriebenFür die HK Gemeinschaft weltweit. |
Die meisten Huntington Forscher sind ziemlich aufgeregt über die Idee des "Silencing" des Huntington-Gens, um die Produktion des schädlichen Huntingtin-Proteins zu reduzieren. Die zwei Herausforderungen - Sicherheit und Beförderung - sind jetzt näher an eine Lösung herangerückt durch die gemeinschaftliche Arbeit von akademischen und industriellen Forschern.
Biologen sind sehr aufgeregt über ein Protein namens SIRT1 - es zu aktivieren, scheint das Leben zu verlängern. Könnte die Aktivierung dieses bemerkenswerten Proteins der Huntington Krankheit entgegen wirken? Neue Experimente an Mäusen deuten an, dass SIRT1-Aktivierung ein gutes Ziel für Huntington Medikamente sein könnte - aber andere Forscher denken das Gegenteil.
Gibt es Zusammenhänge zwischen dem Immunsystem des Körpers und dem Fortschreiten der Huntington Krankheit? Neuer Beweis legt nahe, dass die Korrektur der Veränderungen im Immunsystem spürbare Auswirkung auf die Gehirnaspekte der Huntington Krankheit haben könnte.
Melatonin, ein Hormon, das von der Zirbeldrüse im Gehirn produziert wird, wird in Tablettenform zur Behandlung von Schlafstörungen verwendet. Neue Forschungen weisen darauf hin, dass es den Verlauf der Huntington-Krankheit (HK) verlangsamt, bisher jedoch nur im Mausmodell - eine gute Nachricht, aber es bedeutet nicht, dass jeder Betroffene es gleich einnehmen sollte.
Ein Weg wie das Huntington Gen Schaden verursacht ist die Störung der Steuerung vieler anderer Gene. HDAC Inhibitoren sind Medikamente, die darauf abzielen dies zu verhindern. Wissenschaftler arbeiten daran sie in Studien an Menschen einzubringen. Die Welt der HDACs hat einen wichtigen Anhaltspunkt auf der Suche nach Biomarkern erbracht, der dabei behilflich ist, über Biomarker neue Medikamente zu entwickeln.
Die meisten Huntington Forscher sind sich einig, daß Huntington Gen Silencing eine der vielversprechendsten Behandlungen in der sogenannten pipeline ist. Wir wissen aber noch nicht, ob es sicher ist, das Gen einfach abzuschalten. Gerade hat eine kanadische Gruppe gezeigt, daß Allel-spezifisches Silencing - nur die mutierte Kopie des Gens wird blockiert, das gesunde Gen arbeitet unverändert - bei HK Mäusen funktioniert und sicher ist.
Prana Biotech hat eine Phase 2 klinische Studie an Huntington Patienten in Australien und in den USA angekündigt. Es folgt, was wir bis jetzt über die Studie, die Firma, das Medikament und die Freundschaft zwischen Kupfer und dem mutierten Huntingtin Protein wissen.
Die Hitzeschock-Antwort ist eine Abwehrstrategie, welche Proteinen hilft, in Stresssituationen die richtige Form zu behalten. Britische Forscher haben gezeigt, dass die Aktivierung der Hitzeschock-Antwort gut für HK-Mäuse ist - aber der Nutzen ist nicht von Dauer, weil dieser durch andere Effekte der HK-Mutation untergraben wird. Jetzt arbeitet man daran diesen Effekt dauerhaft zu machen.
Das mutierte Huntingtin-Protein verursacht die Huntingtonkrankheit, aber nicht alle Formen des mutierten Proteins sind gleich toxisch. Die Lokalisierung des mutierten Proteins innerhalb der Zelle hat großen Einfluss darauf, wie gut die Zelle damit zurecht kommt. Neue Einsichten helfen dabei die Signale zu verstehen, welche das mutierte Huntingtin in Zellen umherleiten, und geben Hinweise darauf, wie man dessen Toxizität herabsetzen kann.
