Mehrere kürzlich durchgeführte Studien zur Gen-Schere CRISPR wecken Bedenken bezüglich der Tauglichkeit der Technologie für die Heilung von genetisch bedingten Krankheiten wie der Huntington-Krankheit
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.
In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager
Das gesunde Huntingtin bei Erwachsenen zu reduzieren, könnte die Funktion des Gehirns beeinträchtigen
Arbeit mit Gen-Bearbeitungs-Techniken (Zinkfinger, CRISPR) bringt diese näher zur Anwendung bei klinischen HK-Studien
In den Nachrichten waren Geschichten über CRISPR, einer neuen, "atemberaubenden" DNA-Bearbeitung. Hype oder Hoffnung?
Erfolg bei HK Zellen und Mäusen für Zinkfinger Wirkstoffe, die die Produktion des schädlichen Proteins verringern
Forscher kombinieren Gentherapie und Stammzellen bei Korrektur einer genetischer Lebererkrankung - Übertragbar auf HD