Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.

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Artikel zum Thema Gen-Stummschaltung

Gemeinsam Bäume pflanzen: Die Konferenz der Huntington's Disease Society of America 2016

Gemeinsam Bäume pflanzen: Die Konferenz der Huntington's Disease Society of America 2016

Dr Jeff Carroll am 12. September 2016

Fast tausend HK Familienmitglieder kamen nach Baltimore, Maryland, zur jährlichen Konferenz der Huntingon’s Disease Society of America (HDSA). Über Patienten und Familien Konferenzen schreiben wir normalerweise keine Berichte, aber die diesjährige Konferenz hatte eine besondere Atmosphäre, die uns verpflichtet ein kurzes Update darüber zu verfassen.

Die Kraft von Viren zur Behandlung der Huntington-Krankheit nutzen

Die Kraft von Viren zur Behandlung der Huntington-Krankheit nutzen

Leora Fox am 10. April 2016

Neue Therapien für Krankheiten wie die Huntington-Krankheit (HK) sind auf dem Weg, aber es kann eine extrem große Herausforderung sein, die Medikamente auch in die Gehirnzellen hineinzubekommen. Eine Gruppe von Wissenschaftlern hat einige harmlose Viren verändert und getestet, die effizient und viel besser als natürlich vorkommende Viren, eine "Gen-Stummschaltung (gene silencing)" in das Gehirn von Mäusen einschleusen können. Zusätzlich können diese Viren per einfacher Injektion in die Blutbahn angewendet werden, so dass sich ein großes Potential für die Forschung an der Genstummschaltung und darüber hinaus bietet.

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Dr Jeff Carroll am 21. Oktober 2015

Heute erreichte uns die Nachricht, dass den ersten Huntington Patienten erfolgreich das Gene Silencing, sprich die Genstummschaltungs-Medikamente, verabreicht wurden, die das HK-Gen im Visier haben. Diese mutigen Freiwilligen sind die ersten HK-Patienten, die je mit Medikamenten behandelt worden sind, die entwickelt mit dem Ziel wurden, die Ursache der Huntington-Krankheit an seiner Wurzel anzugehen, ein Behandlungsansatz mit riesigem Potenzial. Warum sind diese Nachrichten so aufregend?

Ein neues Tool zum Messen von Erfolgen in klinischen Huntington-Studien

Ein neues Tool zum Messen von Erfolgen in klinischen Huntington-Studien

Megan Krench am 9. September 2015

Wenn Patienten an klinischen Studien teilnehmen, sollte man anhand einer gewissen Art von Aussage bestimmen können, ob die neue Behandlung gewirkt hat. Es ist wichtig, zwei Schlüsselpunkte zu wissen: Was ist zu messen und wie. Im Falle von der HK haben diese Hindernisse Wissenschaftler und Ärzte seit Jahren bekümmert. Die neueste Forschung hat einen neuen cleveren Ansatz, um beide Herausforderungen in einer neuen Weise zu überwinden. Diese Ergebnisse könnten ein wertvolles Instrument bieten, um neue HK-Therapeutika in klinischen Studien untersuchen.

Messung des schädlichen Huntingtin-Proteins im Badewasser des Gehirns

Messung des schädlichen Huntingtin-Proteins im Badewasser des Gehirns

Dr Michael Orth am 19. Mai 2015

Aufregende Technologien wie die Gen-Stummschaltung werden für die Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt. Wie können wir wissen, ob sie funktionieren – mal abgesehen vom Abwarten des Erkrankungsfortschritts? Das ist eine große Hürde für die Huntington-Forscher gewesen, aber jetzt haben wir eine sehr empfindliche Methode, um die Zunahme des schädlichen Huntingtin-Proteins in den Nervensystemen der Huntington-Patienten zu messen.

Huntington-Therapie-Konferenz 2015: Tag 2

Huntington-Therapie-Konferenz 2015: Tag 2

Michaela Grein am 2. März 2015

Unser zweiter Bericht von der jährlichen Huntington-Therapie-Konferenz.

Ankündigung einer klinischen Studie der Huntington-Krankheit: Huntingtin-Absenkungs-Medikament betritt in 2015 die Phase-I-Studie

Ankündigung einer klinischen Studie der Huntington-Krankheit: Huntingtin-Absenkungs-Medikament betritt in 2015 die Phase-I-Studie

Leora Fox am 26. November 2014

Eine neue klinische Studie, die gerade für das Jahr 2015 angekündigt wurde, zielt darauf ab, eine Therapie names Antisense-Oligonukleotide (ASO) zur "Huntingtin-Absenkung" zu testen, die das mutierte Huntingtin direkt angreift. Wir sind extrem aufgeregt - es ist die allererste menschliche Huntington-Studie, um die Huntington-Krankheit an der Wurzel des Problems zu bekämpfen, und hat große Versprechen in Tiermodellen gezeigt. Was ist das Neue?

HK Therapie-Konferenz 2013 Updates: Tag 2

HK Therapie-Konferenz 2013 Updates: Tag 2

Dr Ed Wild am 27. April 2014

Der zweite tägliche Bericht von der Huntington Therapie-Konferenz in Venedig, Italien. Sie können an @HDBuzzFeed twittern, ein Kommentar auf Facebook schreiben oder HDBuzz.net benützten, um uns Fragen, Kommentare oder Rückfragen zu schicken

Interview: Alice und Nancy Wexler

Interview: Alice und Nancy Wexler

Dr Ed Wild am 8. Februar 2014

Die Hereditary Disease Foundation (übersetzt: Stiftung für Erbkrankheit) oder HDF ist ein wichtiger Akteur in der Welt der Huntington-Forschung. Bei der kürzlichen, jedes zweite Jahr stattfindenden wissenschaftlichen Tagung der HDF in Cambridge, Massachusetts – „The Milton Wexler Celebration of Life and Creativity" - traf HDBuzz Nancy und Alice Wexler, die bemerkenswerten Schwestern im Herzen der Arbeit der HDF.