krankheitsmodifizierend
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Conference 2022 – Tag 1
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 1 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022
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Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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GENERATION-HD1 ASO-Studie von Roche und Ionis abgebrochen
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
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UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen – und macht wichtige Fortschritte
Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Eiweiß, das die Huntington-Krankheit verursacht
In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager
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Wurde ein "Wundermittel" gegen Demenz entdeckt? (Achtung Fehlmeldung)
Medienberichte von einem Wundermittel bei neurodegenerativen Krankheiten wie Huntington werden überbewertet
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Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit
Arbeit mit Gen-Bearbeitungs-Techniken (Zinkfinger, CRISPR) bringt diese näher zur Anwendung bei klinischen HK-Studien
Von Mr. Shawn Minnig -
Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!
Wichtige Meldung: Die ersten HK Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt
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Messung des schädlichen Huntingtin-Proteins im Badewasser des Gehirns
Woher wissen wir, ob HD-Absenkungs-Behandlungen funktionieren? Fortschritte in Entdeckung des mutierten Huntingtin.