krankheitsmodifizierend
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Conference 2022 – Tag 1
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 1 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022
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Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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GENERATION-HD1 ASO-Studie von Roche und Ionis abgebrochen
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
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Die Huntington-Krankheit geht viral, während UniQure im Wettlauf um die Gentherapie die Nase vorn hat
Die FDA erteilt dem Huntingtin-senkenden Gentherapie-Wirkstoff AMT-130 den Status eines „neuen Prüfpräparats“ und ebnet damit den Weg für klinische Studien am Menschen mit Patienten mit der Huntington-Krankheit
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Protein, das die Huntington-Krankheit verursacht
In diesem Herbst gibt es aufregende Ankündigungen von einer Reihe von Unternehmen, die sich auf neuartige Huntingtin-senkende Technologien konzentrieren, darunter Wave, PTC und Voyager
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Wurde ein "Wundermittel" gegen Demenz entdeckt? (Achtung Fehlmeldung)
Medienberichte von einem Wundermittel bei neurodegenerativen Krankheiten wie Huntington werden überbewertet
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Wichtige Fortschritte bei Next-Generation-Tools zur Genomeditierung für die Huntington-Krankheit
Die Arbeit mit Genomeditierungstechniken (Zinkfinger und CRISPR) bringt diese Werkzeuge dem Einsatz in klinischen HD-Studien näher
Von Mr. Shawn Minnig -
Abflug: Erste Menschen mit Gen-Silencing-Medikamenten gegen HD behandelt!
Wichtige Ankündigung: Erste HD-Patienten mit Gen-Silencing-Medikamenten behandelt
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Messung des schädlichen Huntingtin-Proteins im „Badewasser“ des Gehirns
Woher wissen wir, ob HD-senkende Behandlungen wirken? Neue Fortschritte bei der Erkennung von mutiertem Huntingtin.