klinische Studie
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Neuigkeiten von PTC Therapeutics und uniQure zu ihren Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben über Neuigkeiten aus ihren jeweiligen klinischen Studien berichtet, in denen unterschiedliche Ansätze zur Senkung des Huntingtin-Spiegels getestet werden. Wir untersuchen die aus diesen beiden Studien präsentierten Daten und was dies für HD-Familienmitglieder bedeutet.
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PROOF-HD-Studie zu Pridopidin endet mit negativem Ergebnis
Die Phase-3-Studie verfehlte ihren primären Endpunkt, die Verlangsamung des Funktionsverlusts bei der Huntington-Krankheit.
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Roche Phase II GENERATION HD2 Studie läuft
Roche veröffentlichte Anfang 2023 einen Community-Brief, um mitzuteilen, dass ihre klinische Phase-II-Studie zur Untersuchung des Huntingtin-senkenden Medikaments Tominersen nun läuft. In diesem Artikel fassen wir die neuesten Nachrichten über dieses Huntingtin-senkende Medikament zusammen.
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Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie
Novartis hat bekannt gegeben, dass sie die Entwicklung des Medikaments Branaplam zur Behandlung der Huntington-Krankheit einstellen werden. Hier ein Überblick über diese neuesten Nachrichten und ihre Auswirkungen auf die Huntington-Gemeinschaft.
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uniQure erhält grünes Licht zur Wiederaufnahme der Tests mit der HD-Gentherapie
Nach einer 3-monatigen Unterbrechung der Aufnahme von Patienten aufgrund von Bedenken hinsichtlich Nebenwirkungen teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass ihre Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen getroffen wurden.
Von Dr Leora Fox -
Aktualisierung zur PTC Therapeutics PIVOT-HD Studie
Letzte Woche veröffentlichte PTC Therapeutics eine Erklärung, in der mitgeteilt wurde, dass die Rekrutierung von Teilnehmern für den US-amerikanischen Teil der PIVOT-HD-Studie pausiert wurde. In diesem Artikel werden wir genau darlegen, was bekannt ist und was diese Ankündigung bedeutet.
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Jüngste Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels geben Roche und Wave Auftrieb
Zwei Unternehmen, die Medikamente gegen Huntington entwickeln, haben Neues zu ihren Huntingtin-senkenden Therapien bekannt gegeben. Lesen Sie hier mehr dazu.
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Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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Traurige Nachricht von Novartis: Dosierung in der VIBRANT-HD-Studie mit Branaplam ausgesetzt
HDBuzz teilt mit Bedauern mit, dass die VIBRANT-HD-Studie mit dem oralen Huntingtin-senkenden Medikament Branaplam aus Gründen der Sicherheit der Teilnehmer vorübergehend ausgesetzt wurde.
Von Dr Leora Fox -
Neuigkeiten von uniQure über ihre Gentherapie für die Huntington-Krankheit
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für HD durch. Eine aktuelle Pressemitteilung enthielt ein 1-Jahres-Update zur ersten Gruppe von 10 Personen, die sich einer Operation unterzogen, um dieses experimentelle Medikament zu erhalten. Sprechen wir mehr darüber, was das bedeutet.