klinische Studie
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Auf der Überholspur: uniQure und die FDA sind gemeinsam auf dem Weg zur beschleunigten Zulassung
In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.
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Zwischenbericht von Vico Therapeutics über ihr CAG-zielgerichtetes Medikament VO659
Vico Therapeutics hat vorläufige Daten zu ihrem Medikament VO659 vorgelegt, das auf die CAG-Expansion abzielt, die mehrere genetische Krankheiten verursacht, darunter #Huntingtonsdisease und #spinocerebellarataxia
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Kühnes Vorgehen: Erste Person in klinischer Phase-1-Studie von Alnylam Pharmaceuticals behandelt
Eine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.
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Der Staub hat sich gelegt: Sages Dalzanemdor wird nicht für kognitive Beeinträchtigungen weiterentwickelt
Veränderungen im Denken, Lernen und Gedächtnis gehören zu den belastendsten und wirkungsvollsten Auswirkungen der Huntington-Krankheit. Sage Therapeutics entwickelte ihr Medikament Dalzanemdor zur Behandlung dieser Symptome, aber leider wird dieses Programm eingestellt.
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Markteinführung von Huntington-Medikamenten: Die Rolle der Regulierungsbehörden
Es ist keine leichte Aufgabe, Medikamente vom Labortisch in die Apothekenregale zu bringen. In diesem Artikel gehen wir auf die Rolle der behördlichen Aufsicht bei klinischen Studien und der Zulassung von Medikamenten gegen Huntington ein.
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Hoffnung vs. Hype: Auf der Suche nach der Wahrheit in den jüngsten Prilenia-Schlagzeilen
Obwohl Pridopidin vier negative Studien für HD erlitten hat, ist die Botschaft von Prilenia weiterhin positiv. Was ist Hoffnung und was ist Hype in dieser sechzehnjährigen Suche nach der behördlichen Zulassung?
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Anschnallen: Die Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in der klinischen Phase-I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die HD-Community von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher erscheint und Anzeichen einer Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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Positive Nachrichten aus der SELECT-HD-Studie von Wave Life Sciences
Die Ergebnisse der klinischen Studie SELECT-HD sind da, mit ermutigenden Nachrichten für diese Allel-selektive Huntingtin-senkende Therapie
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Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.