Huntingtin-Absenkung
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
Von Dr Leora Fox -
Enttäuschende Ergebnisse der PRECISION-HD1- und 2-Studien von Wave
Wave Life Sciences teilte die enttäuschende Nachricht mit, dass ihre beiden ASOs in Phase-1/2-Studien mit HD-Patienten das mutierte Huntingtin nicht erfolgreich senken konnten.
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Traurige Nachrichten von Roche und Ionis – ASO-Studie frühzeitig gestoppt
Enttäuschende Nachrichten von Roche und Ionis; die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Senkung mit Tominersen wurde frühzeitig gestoppt
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GPR52: Ein neuer Weg der Huntingtin-Reduzierung
Chinesisches Forscherteam entwickelt eine neue Methode für die indirekte Huntingtin-Verminderung durch die Ansteuerung des Eiweißes GPR52. Die Moleküle, die sie synthetisierten, konnten Zellkulturen und Huntington-Mäuse vor Schäden schützen.
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Medikament zur Behandlung einer neurologischen Krankheit soll nun auch an Huntington-Patienten getestet werden
Noch während der Entwicklung eines Medikamentes namens Branaplam gegen SMA, entdeckt die Firma Novartis, dass es möglicherweise auch Huntington-Patienten helfen könnte
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Huntington’s Disease Therapeutics Conference 2020 – Tag 3
HDBuzz berichtet vom 3. Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
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Was bedeutet COVID-19 für Huntington-Familien und die HD-Forschung?
COVID-19-Update: Was bedeutet es für HD-Familien, wie beeinflusst es die HD-Forschung und wie hat es die Arbeitsweise der Wissenschaft verändert?
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Analyse der Ankündigung von Waves PRECISION-HD2-Studie zur Huntingtin-Senkung
Wave Life Sciences gibt bekannt, dass sein Antisense-Medikament WVE-120102 das mutierte Huntingtin-Protein im Liquor gesenkt hat, doch Investoren scheinen enttäuscht zu sein. Ziemlich verwirrend – was wissen wir mit Sicherheit?
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Könnten molekulare Handschellen das Protein senken, das die Huntington-Krankheit verursacht?
Forscher hatten überraschend Glück bei der Suche nach Wirkstoffmolekülen, um mutiertes Huntingtin-Protein in eine zelluläre Müllentsorgungsmaschine zu befördern
Von Dr Tamara Maiuri -
Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.