Huntingtin-Absenkung
-

Was bedeutet COVID-19 für Familien mit Huntington-Krankheit und die Huntington-Forschung?
Neues von COVID-19: Was bedeutet es für Huntington-Familien, wie wirkt es sich auf die Huntington-Forschung aus und wie hat es die wissenschaftliche Arbeit verändert?
-

Entschlüsselung der Meldung von Wave zu ihrer Huntingtin-Verminderungs-Studie "PRECISION-HD2"
Wave Life Sciences meldet, dass ihr ASO-Medikament namens WVE-120102 die Menge an mutiertem Huntingtin im Nervenwasser reduziert hat. Doch Investoren zeigen sich enttäuscht.
-

Könnten molekulare Handschellen das Protein abbauen, dass die Huntington-Krankheit verursacht?
Forscher hatten auf der Suche nach Medikamenten überraschendes Glück: es gelang ihnen das mutierte Huntingtin-Eiweiß gezielt der zellulären Abfallentsorgung zuzuführen
Von Dr Tamara Maiuri -

Ein aufregendes neues Huntingtin-Verminderungskonzept
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
-

Details zur ersten klinischen Studie einer Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
Von Dr Anna Pfalzer -

Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
-

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 1
HDBuzz berichtet vom ersten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
Von Joel Stanton -

Huntington's Disease Society of America beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm – wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
Von Dr Leora Fox -

Auch Kinder erkranken an der Huntington-Krankheit
Endlich eine großangelegte Studie, die zeigt, wie die Jugend-Form der Huntington-Krankheit aussieht. Sie wird dabei helfen, herauszufinden, ob neue Medikamente auch bei Kindern funktionieren könnten.
-

Roche gibt Details ihrer "ausschlaggebenden" Huntingtin-Verminderungsstudie bekannt
Die GENERATION-HD1-Studie wird erproben ob das Medikament RG6042 – vormals Ionis-HTTRx – das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamt.