Huntingtin-Absenkung
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Was bedeutet COVID-19 für Huntington-Familien und die HD-Forschung?
COVID-19-Update: Was bedeutet es für HD-Familien, wie beeinflusst es die HD-Forschung und wie hat es die Arbeitsweise der Wissenschaft verändert?
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Analyse der Ankündigung von Waves PRECISION-HD2-Studie zur Huntingtin-Senkung
Wave Life Sciences gibt bekannt, dass sein Antisense-Medikament WVE-120102 das mutierte Huntingtin-Protein im Liquor gesenkt hat, doch Investoren scheinen enttäuscht zu sein. Ziemlich verwirrend – was wissen wir mit Sicherheit?
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Könnten molekulare Handschellen das Protein senken, das die Huntington-Krankheit verursacht?
Forscher hatten überraschend Glück bei der Suche nach Wirkstoffmolekülen, um mutiertes Huntingtin-Protein in eine zelluläre Müllentsorgungsmaschine zu befördern
Von Dr Tamara Maiuri -
Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und Fähigkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines „Single-Shot“-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
Von Dr Anna Pfalzer -
Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 1
HDBuzz berichtet vom ersten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
Von Joel Stanton -
Huntington's Disease Society of America beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm – wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
Von Dr Leora Fox -
Kinder bekommen manchmal auch die Huntington-Krankheit
Endlich eine große Studie, die zeigt, wie HD im Kindesalter aussieht. Das wird uns helfen herauszufinden, ob neue Medikamente auch bei Kindern wirken.
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Roche gibt Details zu seiner „entscheidenden“ Studie zur Senkung des Huntingtin-Wertes bekannt
In der GENERATION-HD1-Studie wird untersucht, ob RG6042 – ehemals Ionis-HTTRx – das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamt