Huntingtin-Absenkung
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Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente wirken auch auf CAG-Expansionen
In einer überraschenden Wendung verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion im HTT-Gen. Eine neue Studie, die für diese glückliche Entdeckung Zellen im Labor verwendete, identifizierte das Gen PMS1 als wichtigen Akteur bei der Verlangsamung von CAG-Expansionen.
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Stetige Fortschritte bei uniQure – vielversprechende Daten zum Jahresende
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
Von Dr Leora Fox -
Könnte das Anhalten von CAG-Expansionen eine neue Behandlung für HD sein?
Das Gen MSH3 erhält in der HD-Forschung in letzter Zeit viel Aufmerksamkeit. Neue Erkenntnisse deuten darauf hin, dass die Senkung von MSH3 die CAG-Repeat-Expansionen stoppen und einen neuen therapeutischen Weg eröffnen könnte.
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Neuigkeiten von PTC Therapeutics und uniQure zu ihren Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben über Neuigkeiten aus ihren jeweiligen klinischen Studien berichtet, in denen unterschiedliche Ansätze zur Senkung des Huntingtin-Spiegels getestet werden. Wir untersuchen die aus diesen beiden Studien präsentierten Daten und was dies für HD-Familienmitglieder bedeutet.
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Auf der Jagd nach Gleichgewicht: Wie das Huntingtin-Protein bei der Huntington-Krankheit kompensiert
Forscher untersuchen verschiedene Formen des HTT-Proteins. Sowohl erweitertes als auch nicht erweitertes HTT trägt zur Kommunikation der Gehirnzellen bei. Das Gehirn hat erstaunliche Fähigkeiten, krankheitsbedingte Veränderungen zu kompensieren.
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Roche Phase II GENERATION HD2 Studie läuft
Roche veröffentlichte Anfang 2023 einen Community-Brief, um mitzuteilen, dass ihre klinische Phase-II-Studie zur Untersuchung des Huntingtin-senkenden Medikaments Tominersen nun läuft. In diesem Artikel fassen wir die neuesten Nachrichten über dieses Huntingtin-senkende Medikament zusammen.
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uniQure erhält grünes Licht zur Wiederaufnahme der Tests mit der HD-Gentherapie
Nach einer 3-monatigen Unterbrechung der Aufnahme von Patienten aufgrund von Bedenken hinsichtlich Nebenwirkungen teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass ihre Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen getroffen wurden.
Von Dr Leora Fox -
Aktualisierung zur PTC Therapeutics PIVOT-HD Studie
Letzte Woche veröffentlichte PTC Therapeutics eine Erklärung, in der mitgeteilt wurde, dass die Rekrutierung von Teilnehmern für den US-amerikanischen Teil der PIVOT-HD-Studie pausiert wurde. In diesem Artikel werden wir genau darlegen, was bekannt ist und was diese Ankündigung bedeutet.
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Jüngste Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels geben Roche und Wave Auftrieb
Zwei Unternehmen, die Medikamente gegen Huntington entwickeln, haben Neues zu ihren Huntingtin-senkenden Therapien bekannt gegeben. Lesen Sie hier mehr dazu.
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Conference 2022 – Tag 1
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 1 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022