Huntingtin-Absenkung
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Ein Löffel Branaplam sorgt für niedrigere Huntingtin-Werte
Branaplam wurde ursprünglich gegen Spinale Muskelatrophie (SMA) entwickelt, aber ein neues Papier zeigt dessen potentielle Wirksamkeit gegen Huntington. Es kann einfach geschluckt werden. Die klinische Studie VIBRANT-HD hat bereits begonnen.
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Huntingtin im Scheinwerferlicht: Ein Instrument zur Messung der Huntingtin-Senkung in Echtzeit
Mit neuem bildgebenden Verfahren können Wissenschaftler nun direkt die Konzentration des toxischen Huntingtin-Proteins in Tiermodellen der Huntington-Krankheit messen und so feststellen, wie gut Huntingtin-senkende Therapien in ihren Gehirnen wirken
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
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Suche nach dem Silberstreif: Update von Roche GENERATION-HD1
In einer ersten Runde von Ergebnispräsentationen der angehaltenen Huntingtin-Verminderungsstudie mit dem Medikament Tominersen durch Roche gab es neues für die Huntington-Gemeinschaft.
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Neues vom EHDN-Meeting 2021
Letzen Monat nahm HDBuzz an der Online-Konferenz des European Huntington's Disease Network (EHDN) teil. Lesen Sie hier unsere Zusammenfassung der Neuigkeiten aus klinischen Studien..
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Aus erster Hand: Fragen an Roche zu GENERATION-HD1
Das Team von HDBuzz arrangierte ein virtuelles Treffen für ein detailliertes Gespräch mit Roche, um Fragen zu Tominersen und dem kürzlichen Abbruch der GENERATION-HD1-Studie beantwortet zu bekommen.
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Presseschau: Neuigkeiten zu Gentherapie und weiteren Ansätzen
Voyager meldet ein Umdenken in ihrer Forschung zur Huntington-Krankheit: Die Folgen sind die Absage der angekündigten klinischen Studie, aber auch die Aussicht auf eine weniger invasive Behandlung. Das und mehr aus der aktuellen Forschung hier.
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Liegt im Blutvolumen im Gehirn der Schlüssel zur früheren Überprüfbarkeit möglicher Behandlungen von Huntington?
Neue Studie der Johns Hopkins Universität beschreibt nicht-invasive Möglichkeit, Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu messen; Potentielle Wirksamkeitsüberprüfung von Behandlungen auch bevor Patienten Symptome zeigen.
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Überblick zu laufenden klinischen Studien
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie auf dem Weg und vielversprechende Daten in Tieren
Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
By Dr Leora Fox