Huntingtin-Absenkung
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Auf der Jagd nach Gleichgewicht: Wie das Huntingtin-Protein bei der Huntington-Krankheit kompensiert
Forscher untersuchen verschiedene Formen des HTT-Proteins. Sowohl erweitertes als auch nicht erweitertes HTT trägt zur Kommunikation der Gehirnzellen bei. Das Gehirn hat erstaunliche Fähigkeiten, krankheitsbedingte Veränderungen zu kompensieren.
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Roche Phase II GENERATION HD2 Studie läuft
Roche veröffentlichte Anfang 2023 einen Community-Brief, um mitzuteilen, dass ihre klinische Phase-II-Studie zur Untersuchung des Huntingtin-senkenden Medikaments Tominersen nun läuft. In diesem Artikel fassen wir die neuesten Nachrichten über dieses Huntingtin-senkende Medikament zusammen.
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uniQure erhält grünes Licht zur Wiederaufnahme der Tests mit der HD-Gentherapie
Nach einer 3-monatigen Unterbrechung der Aufnahme von Patienten aufgrund von Bedenken hinsichtlich Nebenwirkungen teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass ihre Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen getroffen wurden.
Von Dr Leora Fox -
Aktualisierung zur PTC Therapeutics PIVOT-HD Studie
Letzte Woche veröffentlichte PTC Therapeutics eine Erklärung, in der mitgeteilt wurde, dass die Rekrutierung von Teilnehmern für den US-amerikanischen Teil der PIVOT-HD-Studie pausiert wurde. In diesem Artikel werden wir genau darlegen, was bekannt ist und was diese Ankündigung bedeutet.
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Jüngste Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels geben Roche und Wave Auftrieb
Zwei Unternehmen, die Medikamente gegen Huntington entwickeln, haben Neues zu ihren Huntingtin-senkenden Therapien bekannt gegeben. Lesen Sie hier mehr dazu.
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Conference 2022 – Tag 1
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 1 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022
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Traurige Nachricht von Novartis: Dosierung in der VIBRANT-HD-Studie mit Branaplam ausgesetzt
HDBuzz teilt mit Bedauern mit, dass die VIBRANT-HD-Studie mit dem oralen Huntingtin-senkenden Medikament Branaplam aus Gründen der Sicherheit der Teilnehmer vorübergehend ausgesetzt wurde.
Von Dr Leora Fox -
Ein Löffel Branaplam hilft, das Huntingtin zu senken
Branaplam wurde ursprünglich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt, aber eine neue Veröffentlichung zeigt, wie es vielversprechend für die Behandlung von Huntington sein könnte. Dieses orale Medikament senkt das Huntingtin-Protein und wird nun in einer Studie namens VIBRANT-HD getestet.
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Ein Schlaglicht auf Huntingtin: Ein Werkzeug zur Echtzeitmessung der Huntingtin-Senkung
Ein neues Bildgebungswerkzeug ermöglicht es Wissenschaftlern nun, die Spiegel des toxischen Huntingtin-Proteins in Tiermodellen der Huntington-Krankheit direkt zu messen, wodurch wir sehen können, wie gut Huntingtin-senkende Therapien in ihren Gehirnen wirken.
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?