Huntingtin-Absenkung
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Kühnes Vorgehen: Erste Person in klinischer Phase-1-Studie von Alnylam Pharmaceuticals behandelt
Eine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Anschnallen: Die Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in der klinischen Phase-I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die HD-Community von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher erscheint und Anzeichen einer Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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Positive Nachrichten aus der SELECT-HD-Studie von Wave Life Sciences
Die Ergebnisse der klinischen Studie SELECT-HD sind da, mit ermutigenden Nachrichten für diese Allel-selektive Huntingtin-senkende Therapie
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Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente wirken auch auf CAG-Expansionen
In einer überraschenden Wendung verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion im HTT-Gen. Eine neue Studie, die für diese glückliche Entdeckung Zellen im Labor verwendete, identifizierte das Gen PMS1 als wichtigen Akteur bei der Verlangsamung von CAG-Expansionen.
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Stetige Fortschritte bei uniQure – vielversprechende Daten zum Jahresende
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
Von Dr Leora Fox -
Könnte das Anhalten von CAG-Expansionen eine neue Behandlung für HD sein?
Das Gen MSH3 erhält in der HD-Forschung in letzter Zeit viel Aufmerksamkeit. Neue Erkenntnisse deuten darauf hin, dass die Senkung von MSH3 die CAG-Repeat-Expansionen stoppen und einen neuen therapeutischen Weg eröffnen könnte.
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Neuigkeiten von PTC Therapeutics und uniQure zu ihren Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben über Neuigkeiten aus ihren jeweiligen klinischen Studien berichtet, in denen unterschiedliche Ansätze zur Senkung des Huntingtin-Spiegels getestet werden. Wir untersuchen die aus diesen beiden Studien präsentierten Daten und was dies für HD-Familienmitglieder bedeutet.
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Auf der Jagd nach Gleichgewicht: Wie das Huntingtin-Protein bei der Huntington-Krankheit kompensiert
Forscher untersuchen verschiedene Formen des HTT-Proteins. Sowohl erweitertes als auch nicht erweitertes HTT trägt zur Kommunikation der Gehirnzellen bei. Das Gehirn hat erstaunliche Fähigkeiten, krankheitsbedingte Veränderungen zu kompensieren.
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Roche Phase II GENERATION HD2 Studie läuft
Roche veröffentlichte Anfang 2023 einen Community-Brief, um mitzuteilen, dass ihre klinische Phase-II-Studie zur Untersuchung des Huntingtin-senkenden Medikaments Tominersen nun läuft. In diesem Artikel fassen wir die neuesten Nachrichten über dieses Huntingtin-senkende Medikament zusammen.