Gentherapie
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Unterbrechungen erwünscht
CRISPR-basierter Ansatz namens „Base Editing“ wird untersucht, um potenzielle Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln. Bearbeitung eines einzelnen Buchstabens im genetischen Code könnte eine Verzögerung des Ausbruchs bewirken.
By Dr Chris Kay -
Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher zu sein scheint und Hinweise für eine Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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CRISPR-basierte Medikamente: ein großer Schritt für die Menschheit
Casgevy ist das erste zugelassene CRISPR-basierte Medikament, das die Sichelzellenanämie nahezu heilen kann, und ebnet den Weg für ähnliche Medikamente gegen andere Krankheiten. Kommt als nächstes die Huntington-Krankheit?
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Stetige Fortschritte bei uniQure – vielversprechende Daten zum Jahresende
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
By Dr Leora Fox -
Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.
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UniQure erhält grünes Licht für die Wiederaufnahme der Tests der Huntington-Gentherapie
Nach einer dreimonatigen Unterbrechung der Rekrutierung aufgrund von Bedenken teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass die Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen eingeführt wurden.
By Dr Leora Fox -
Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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Neues von uniQure über die Gentherapie für die Huntington-Krankheit
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für die HK durch. In einer Pressemitteilung wurde über die erste Gruppe von 10 Personen berichtet, die sich einer Operation unterzogen haben, um dieses Medikament zu erhalten. Was bedeutet das?
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Presseschau: Neuigkeiten zu Gentherapie und weiteren Ansätzen
Voyager meldet ein Umdenken in ihrer Forschung zur Huntington-Krankheit: Die Folgen sind die Absage der angekündigten klinischen Studie, aber auch die Aussicht auf eine weniger invasive Behandlung. Das und mehr aus der aktuellen Forschung hier.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?