Gentherapie
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig über den Zulassungsweg für AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin für die HK-Community ein.
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Der erste Dominostein fällt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender Studie
In einem aktuellen Bericht von uniQure heißt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen.
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Der Funke ist übergesprungen: Erster Huntington-Patient wird in der neuen Gentherapie-Studie von Roche behandelt
Spark und Roche haben in einem gemeinsamen Brief bekannt gegeben, dass der erste Patient in einer neuen Gentherapie-Studie zur Huntington-Krankheit behandelt wurde.
Von Dr Leora Fox -
Mit Volldampf voraus: uniQure ist auf Kurs und hofft auf eine beschleunigte Zulassung eines Medikaments gegen die Huntington-Krankheit
uniQure hat sich mit der US FDA über die nächsten Schritte abgestimmt, um eine beschleunigte Zulassung von AMT-130 zu erreichen. Wenn die Daten weiterhin positiv sind, wird das Unternehmen auf dem besten Weg sein, die erste Huntington-Gentherapie auf den Markt zu bringen.
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Unterbrechungen sind erwünscht
Ein CRISPR-basierter Ansatz namens „Basen-Editierung“ wird untersucht, um eine neue potenzielle Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln. Das Editieren eines einzelnen Buchstabens im genetischen Code mit Basen-Editierung könnte der Schlüssel zur Verzögerung der HD-Symptome sein, möglicherweise um ein Jahrzehnt.
Von Dr Chris Kay -
Anschnallen: Die Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in der klinischen Phase-I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die HD-Community von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher erscheint und Anzeichen einer Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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CRISPR-basierte Medikamente: ein riesiger Sprung für die Menschheit
Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, das den Zulassungsprozess durchlaufen hat, die Sichelzellenanämie so gut wie heilt und den Weg für ähnliche Medikamente ebnet, die auf andere Krankheiten abzielen. Ist die Huntington-Krankheit die nächste?
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Stetige Fortschritte bei uniQure – vielversprechende Daten zum Jahresende
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
Von Dr Leora Fox -
Neuigkeiten von PTC Therapeutics und uniQure zu ihren Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben über Neuigkeiten aus ihren jeweiligen klinischen Studien berichtet, in denen unterschiedliche Ansätze zur Senkung des Huntingtin-Spiegels getestet werden. Wir untersuchen die aus diesen beiden Studien präsentierten Daten und was dies für HD-Familienmitglieder bedeutet.
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uniQure erhält grünes Licht zur Wiederaufnahme der Tests mit der HD-Gentherapie
Nach einer 3-monatigen Unterbrechung der Aufnahme von Patienten aufgrund von Bedenken hinsichtlich Nebenwirkungen teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass ihre Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen getroffen wurden.
Von Dr Leora Fox