Gentherapie
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Unterbrechungen sind erwünscht
6 Min. Lesezeit
Ein CRISPR-basierter Ansatz namens „Basen-Editierung“ wird untersucht, um eine neue potenzielle Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln. Das Editieren eines einzelnen Buchstabens im genetischen Code mit Basen-Editierung könnte der Schlüssel zur Verzögerung der HD-Symptome sein, möglicherweise um ein Jahrzehnt.
Von Dr Chris Kay -
Anschnallen: Die Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in der klinischen Phase-I/II-Studie zu verlangsamen
11 Min. Lesezeit
Weitere gute Nachrichten für die HD-Community von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher erscheint und Anzeichen einer Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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CRISPR-basierte Medikamente: ein riesiger Sprung für die Menschheit
10 Min. Lesezeit
Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, das den Zulassungsprozess durchlaufen hat, die Sichelzellenanämie so gut wie heilt und den Weg für ähnliche Medikamente ebnet, die auf andere Krankheiten abzielen. Ist die Huntington-Krankheit die nächste?
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Stetige Fortschritte bei uniQure – vielversprechende Daten zum Jahresende
7 Min. Lesezeit
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
Von Dr Leora Fox -
Neuigkeiten von PTC Therapeutics und uniQure zu ihren Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
11 Min. Lesezeit
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben über Neuigkeiten aus ihren jeweiligen klinischen Studien berichtet, in denen unterschiedliche Ansätze zur Senkung des Huntingtin-Spiegels getestet werden. Wir untersuchen die aus diesen beiden Studien präsentierten Daten und was dies für HD-Familienmitglieder bedeutet.
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uniQure erhält grünes Licht zur Wiederaufnahme der Tests mit der HD-Gentherapie
4 Min. Lesezeit
Nach einer 3-monatigen Unterbrechung der Aufnahme von Patienten aufgrund von Bedenken hinsichtlich Nebenwirkungen teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass ihre Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen getroffen wurden.
Von Dr Leora Fox -
Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
8 Min. Lesezeit
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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Neuigkeiten von uniQure über ihre Gentherapie für die Huntington-Krankheit
10 Min. Lesezeit
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für HD durch. Eine aktuelle Pressemitteilung enthielt ein 1-Jahres-Update zur ersten Gruppe von 10 Personen, die sich einer Operation unterzogen, um dieses experimentelle Medikament zu erhalten. Sprechen wir mehr darüber, was das bedeutet.
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
10 Min. Lesezeit
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
5 Min. Lesezeit
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?