Gentherapie
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
7 Min. Lesezeit
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
Von Dr Leora Fox -
Zur Vorsicht bei der Verwendung der Gen-Editing-Technologie CRISPR wird geraten
5 Min. Lesezeit
Eine aktuelle Reihe von Studien zur Gen-Editing-Methode CRISPR hat Bedenken hinsichtlich der Eignung dieser Technologie zur Behandlung von genetischen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit geweckt.
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
8 Min. Lesezeit
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Die Huntington-Krankheit geht viral, während UniQure im Wettlauf um die Gentherapie die Nase vorn hat
9 Min. Lesezeit
Die FDA erteilt dem Huntingtin-senkenden Gentherapie-Wirkstoff AMT-130 den Status eines „neuen Prüfpräparats“ und ebnet damit den Weg für klinische Studien am Menschen mit Patienten mit der Huntington-Krankheit
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Protein, das die Huntington-Krankheit verursacht
11 Min. Lesezeit
In diesem Herbst gibt es aufregende Ankündigungen von einer Reihe von Unternehmen, die sich auf neuartige Huntingtin-senkende Technologien konzentrieren, darunter Wave, PTC und Voyager
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Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen
7 Min. Lesezeit
Das gesunde Huntingtin bei Erwachsenen zu reduzieren, könnte die Funktion des Gehirns beeinträchtigen
Von Dr Leora Fox -
Wichtige Fortschritte bei Next-Generation-Tools zur Genomeditierung für die Huntington-Krankheit
13 Min. Lesezeit
Die Arbeit mit Genomeditierungstechniken (Zinkfinger und CRISPR) bringt diese Werkzeuge dem Einsatz in klinischen HD-Studien näher
Von Mr. Shawn Minnig -
Könnte ein neuer, „atemberaubender“ Durchbruch bei der Behandlung der Huntington-Krankheit helfen?
8 Min. Lesezeit
Die Nachrichten waren in letzter Zeit voll von Berichten über CRISPR, eine neue, „atemberaubende“ DNA-Editierungstechnologie. Hype oder Hoffnung?
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Huntington-Krankheit den Stinkefinger zeigen? Zwei Teams berichten über Erfolge für Zinkfinger-Medikamente in Zellen und Mäusen
9 Min. Lesezeit
Erfolg in Huntington-Krankheitszellen und -mäusen für Zinkfinger-Medikamente, die die Produktion des schädlichen Proteins reduzieren
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Zehn goldene Regeln für das Lesen einer wissenschaftlichen Nachricht
8 Min. Lesezeit
Vermeide den Hype: HDBuzz präsentiert zehn „goldene Regeln“ für das Lesen eines Nachrichtenartikels oder einer Pressemitteilung über die Huntington-Krankheit