SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren

SOM3355 ist eine experimentelle Therapie, die darauf abzielt, mehrere Symptome der Huntington-Krankheit (HD) zu behandeln, und hat kürzlich zwei wichtige regulatorische Meilensteine erreicht. Im September gab die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Unterstützung der Orphan-Arzneimittel-Bezeichnung für SOM3355 ab. Nach einem produktiven End-of-Phase-2-Meeting in den Vereinigten Staaten hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) nun zugestimmt, dass die von SOM Biotech vorgeschlagene Phase-3-Studie und die anschließende offene Verlängerungsstudie die Grundlage für einen zukünftigen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments bilden könnten.

Für die HD-Gemeinschaft unterstreichen diese Entwicklungen eine wachsende Anstrengung, unser therapeutisches Instrumentarium zu erweitern, insbesondere für die breite und sich verändernde Palette von Symptomen, die Menschen im Verlauf der Krankheit erleben.

Warum diese Entscheidungen wichtig sind

HD beeinträchtigt Bewegung, Denken, Stimmung und Verhalten, und diese Symptome ändern sich im Laufe der Zeit, wenn die Krankheit fortschreitet. Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien, die das Fortschreiten der Symptome verlangsamen oder aufhalten können. Es sind jedoch mehrere Medikamente zur Behandlung bestimmter Symptome zugelassen, die aber oft nur einen Aspekt der HD gleichzeitig behandeln.

Zum Beispiel VMAT2-Hemmer und Medikamente, die darauf abzielen, Bewegungssymptome für Menschen mit HD zu verbessern. Obwohl für viele wirksam, behandeln diese Medikamente andere Herausforderungen wie Reizbarkeit, Angstzustände, Unruhe oder Schlafstörungen nicht. Aus diesem Grund nehmen Menschen mit HD oft mehrere Medikamente gleichzeitig ein. Dies kann das Risiko von Nebenwirkungen und Wechselwirkungen zwischen Medikamenten erhöhen und komplexe Behandlungspläne schaffen, die schwer einzuhalten sind.

Ein Motivator für Unternehmen wie SOM Biotech ist, dass dieser Flickenteppich-Ansatz einen Bedarf an zusätzlichen therapeutischen Werkzeugen schafft, einschließlich Optionen, die Behandlungen für mehrere Symptome vereinfachen könnten, während mögliche Nebenwirkungen und die Komplexität des Jonglierens mit mehreren Verschreibungen reduziert werden.

Was wissen wir über SOM3355?

SOM3355 ist ein Medikament, von dem angenommen wird, dass es viele Dinge gleichzeitig tut. Es ist nicht nur ein Betablocker, sondern kann auch als VMAT1- und VMAT2-Hemmer wirken. VMAT-Proteine helfen, Neurotransmitter-Moleküle wie Dopamin in kleine Bläschen in Gehirnzellen zu verpacken. Indem Medikamente wie SOM3355 beide dieser Systeme ansprechen, können sie die überaktiven motorischen Schaltkreise beeinflussen, die an den Bewegungssymptomen der HD beteiligt sind, und gleichzeitig möglicherweise eine breitere Symptomunterstützung bieten, wie zum Beispiel bei Angstzuständen und anderen stimmungsbasierten Symptomen.

SOM Biotech berichtet, dass SOM3355 positive Signale sowohl in Proof-of-Concept- als auch in Phase-2b-Studien bei HD zeigte. Details aus diesen Studien wurden jedoch noch nicht vollständig veröffentlicht oder von Fachkollegen begutachtet. Dennoch waren die Ergebnisse ermutigend genug für sowohl die EMA als auch die FDA, die nächsten Schritte zu genehmigen.

Zwei Behörden, eine Richtung: auf dem Weg zu Phase 3

Die Entscheidung der EMA, die Orphan-Arzneimittel-Bezeichnung zu unterstützen, signalisiert, dass SOM3355 einen „signifikanten Nutzen“ bieten könnte, eine spezifische Anforderung gemäß EU-Vorschriften. Dies garantiert keine Wirksamkeit; es spiegelt lediglich die Einschätzung der Regulierungsbehörden wider, dass weitere Studien gerechtfertigt sind.

Unterdessen bestätigte das End-of-Phase-2-Meeting der FDA die Einigung über das Design der entscheidenden Phase-3-Studie. Die geplante Studie, die voraussichtlich Ende 2026 beginnen wird, wird Personen mit leichter bis schwerer HD einschließen. Die Teilnehmer erhalten entweder 600 mg SOM3355 täglich oder ein Placebo für 12 Wochen. Danach können sie an einer neunmonatigen offenen Verlängerungsstudie teilnehmen, in der alle Teilnehmer die Möglichkeit erhalten, das Medikament zu erhalten. Diese Verlängerung wird dazu beitragen, längerfristige Sicherheitsdaten zu sammeln und zu untersuchen, ob sich im Laufe der Zeit nachhaltige Vorteile ergeben.

Die Orphan-Arzneimittel-Bezeichnung der EMA und die Abstimmung mit der FDA zum Design der Phase-3-Studie bedeuten nicht, dass die Wirksamkeit von SOM3355 bewiesen ist. Sie deuten jedoch darauf hin, dass die Regulierungsbehörden eine Begründung und einen Weg für die weitere Entwicklung sehen und dass frühe klinische Daten den nächsten Schritt rechtfertigen. Die Führung von SOM Biotech bemerkte, dass die Abstimmung mit beiden Behörden das Vertrauen stärkt, dass SOM3355 auf einem klaren, standardisierten regulatorischen Weg vorangebracht wird.

Wie könnte SOM3355 in die HD-Behandlungslandschaft passen?

Dieses Update zu SOM3355 stellt einen weiteren Versuch dar, unser Instrumentarium zur Behandlung von HD-Symptomen zu erweitern. Für viele Menschen mit HD reicht die alleinige Behandlung der Chorea nicht aus. Verhaltensänderungen, Schlafstörungen, Stimmungsschwankungen und kognitive Herausforderungen haben oft einen größeren Einfluss auf Unabhängigkeit und Wohlbefinden.

Ein Medikament, das mehrere dieser Probleme gleichzeitig angehen kann, während die Nebenwirkungen beherrschbar bleiben, wäre eine wertvolle Ergänzung. Ob SOM3355 diese Rolle erfüllen kann, wird von den bevorstehenden Phase-3-Daten abhängen.

Da Individuen unterschiedlich auf Medikamente ansprechen können, bedeuten mehr Behandlungen eine größere Chance, eine gute persönliche Passung für jede Person mit HD zu finden.

Ausblick

SOM3355 ist immer noch ein Prüfmedikament, und nur eine Phase-3-Studie kann feststellen, ob es sicher und wirksam genug ist, um eine Zulassung zu beantragen. Aber die gemeinsame Dynamik von EMA und FDA spiegelt ein gemeinsames Interesse an der Erweiterung der Symptommanagement-Optionen für HD wider, ein Ziel, das seit langem von Familien und Klinikern gleichermaßen geäußert wird.

Während weitere experimentelle Behandlungen die Pipeline durchlaufen, trägt jeder Schritt vorwärts zur kollektiven Dynamik bei. Und ob sie letztendlich erfolgreich sind oder scheitern, jeder Kandidat erweitert unser Verständnis der HD-Behandlung. Die Entscheidung für SOM3355 markiert einen weiteren Schritt in Richtung einer Zukunft, in der Familien mehr und bessere Optionen zur Behandlung der HD-Symptome haben.

Zusammenfassung:

• SOM3355, ein Multi-Target-Medikamentenkandidat zur Behandlung von HD-Symptomen, erhielt eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel und die Zustimmung der FDA zu seinem Phase-3-Plan.
• Frühe Studien zeigten ermutigende Signale, und obwohl noch keine vollständigen Daten veröffentlicht wurden, sind sich die Regulierungsbehörden einig, dass die Beweise das weitere Vorgehen rechtfertigen.
• Eine globale Phase-3-Studie ist für 2026 geplant, wobei 600 mg täglich im Vergleich zu Placebo über 12 Wochen getestet werden, gefolgt von einer 9-monatigen offenen Verlängerungsstudie.
• Bei Erfolg könnte SOM3355 eine breitere Symptomlinderung bieten als aktuelle Single-Target-Behandlungen, was die Versorgung von Menschen mit HD potenziell vereinfachen könnte.

Erfahren Sie mehr:

Pressemitteilung: SOM Biotech sichert klaren Registrierungsweg für SOM3355 bei Huntington-Krankheit nach FDA End-of-Phase-2-Meeting

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