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Navigieren im genetischen Strom: Wie winzige Varianten den Verlauf der Huntington-Krankheit verÀndern könnten
Latest News
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Wie viele sind zu viele? Erforschung der toxischen CAG-Schwelle im Gehirn der Huntington-Krankheit
In einer neuen Arbeit haben Londoner Forscher anhand von MÀusen die Anzahl der CAG-Wiederholungen eingegrenzt, die erforderlich sind, um Hungtinton-Symptome auszulösen. Ihre Arbeit weist auf weniger als 185 CAGs als Schwellenwert hin.
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Weinen Sie sich die Augen aus: Nachweis von Huntingtin in TrÀnen
Schneidet da jemand Zwiebeln? Expandiertes Huntingtin kann jetzt in TrÀnen nachgewiesen werden und hilft Wissenschaftlern, das Fortschreiten der Krankheit zu verfolgen.
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Der Schnitt des Regisseurs: Wie CAG-Wiederholungen den Schnitt von genetischen Botschaften verÀndern
Wissenschaftler in Massachusetts sorgen fĂŒr VerstĂ€ndnis, wie sich wiederholende Sequenzen in der DNA die Bildung und Bearbeitung genetischer BotenmolekĂŒle in den Zellen stören können, und wie dies zur Produktion schĂ€dlicher Proteine fĂŒhren könnte.
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Verstehen von Expansionen auf der Ebene der einzelnen Zelle
Wissenschaftler haben die CAG-Erweiterungen in Gehirnen von Menschen mit Huntington untersucht, um festzustellen, welche Zellen davon betroffen sind
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 3
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 3 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 2
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 1
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 1 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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CRISPR-basierte Medikamente: ein groĂer Schritt fĂŒr die Menschheit
Casgevy ist das erste zugelassene CRISPR-basierte Medikament, das die SichelzellenanĂ€mie nahezu heilen kann, und ebnet den Weg fĂŒr Ă€hnliche Medikamente gegen andere Krankheiten. Kommt als nĂ€chstes die Huntington-Krankheit?
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Stetige Fortschritte bei uniQure – vielversprechende Daten zum Jahresende
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
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Veröffentlichung der Studienergebnisse zu GENERATION HD1
Die Daten der klinischen Phase-3-Studie GENERATION HD1, in der der Huntingtin-senkende Wirkstoff Tominersen getestet wurde, wurden nun in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Warum ist dies ein wichtiger Meilenstein?