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Das Mädchen am Ende der Welt: Eine Reflexion zum Tag der Dankbarkeit über den Ort, der unsere Wissenschaft aufgebaut hat
Neueste Nachrichten
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In einer Schale gezüchtete Mini-Gehirne werfen ein Licht auf die Huntington-Krankheit und wie wir sie möglicherweise behandeln können
Spannende neue Erkenntnisse aus der Verwendung von im Labor gezüchteten 3D-Mini-Gehirnen fließen in laufende Studien zur HTT-Senkung ein und legen nahe, dass Stammzelltransplantationen bei HD die Zell-Zell-Kommunikation verbessern und Krankheitsmerkmale reduzieren könnten.
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 4
Lesen Sie unsere Live-Tweet-Zusammenstellung aus klinischen Studien und wissenschaftlicher Forschung zur Huntington-Krankheit vom 4. Tag des HDF Milton Wexler Biennial Symposiums 2024 #HD2024.
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 3
Lesen Sie unsere Live-Tweet-Zusammenstellung von klinischen Studien und wissenschaftlicher Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 3 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 2
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 2 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 1
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 1 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Anschnallen: Die Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in der klinischen Phase-I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die HD-Community von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher erscheint und Anzeichen einer Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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Positive Nachrichten aus der SELECT-HD-Studie von Wave Life Sciences
Die Ergebnisse der klinischen Studie SELECT-HD sind da, mit ermutigenden Nachrichten für diese Allel-selektive Huntingtin-senkende Therapie
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Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
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SURVEYOR öffnet die Tür für Medikamente, die die Kognition behandeln
Sage Therapeutics gab die Ergebnisse von SURVEYOR bekannt, einer Studie, die kognitive Veränderungen bei Menschen mit HD untersuchte und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor testete. Die Studie war klein, erreichte aber wichtige Ziele, und weitere Studien sind in Arbeit.