Das Engagement der Huntington-Krankheit-Community verhilft AMT-130 zu einem wichtigen FDA-Meeting

Die Huntington-Krankheit (HD)-Community hat in den letzten zwei Monaten ihre kollektive Stärke bewiesen und sich gemeinsam dafür eingesetzt, die Weiterentwicklung von AMT-130, der Prüf-Gentherapie von uniQure, in den Vereinigten Staaten voranzutreiben. Dieses nachhaltige Engagement scheint zur Anberaumung des Typ-A-Meetings von uniQure mit der Food and Drug Administration (FDA) beigetragen zu haben, um den US-Zulassungsweg für AMT-130 zu erörtern.

Community übergibt Petitionen an die FDA

Die Reaktion der HD-Community auf die jüngsten regulatorischen Herausforderungen war schlichtweg außergewöhnlich. Zwei Online-Petitionen, in denen die FDA aufgefordert wurde, ihre Position zu AMT-130 zu überdenken, sammelten in kurzer Zeit über 48.000 Unterschriften, was eine beispiellose Einigkeit in der HD-Community darstellt. Über die digitalen Unterschriften hinaus schrieben Community-Mitglieder Briefe an Kongressabgeordnete und organisierten Treffen mit Gesetzgebern, um auf den dringenden ungedeckten Bedarf an HD-Behandlungen aufmerksam zu machen.

Dieser Einsatz gipfelte in einem eindrucksvollen Moment am 22. Januar 2026, als HD-Community-Vertreter die Reise zum FDA-Hauptquartier in Silver Spring, Maryland, antraten, um die gedruckten Petitionen mit den über 48.000 Unterschriften persönlich zu überreichen. Vertreter von Help 4 HD International, der Huntington’s Disease Youth Organization (HDYO), der Huntington’s Disease Society of America (HDSA), HD Reach und der Huntington’s Disease Foundation (HDF) kamen zu dieser koordinierten Aktion zusammen.

Dies war nicht nur eine symbolische Geste, sondern eine physische Manifestation der kollektiven Stimme der HD-Community. Die anwesenden Organisationen repräsentierten das gesamte Spektrum der HD-Community: gefährdete junge Menschen, Menschen mit der Krankheit, Familienmitglieder, die Angehörige pflegen, und Fürsprecher, die sich seit Jahrzehnten für wirksame Behandlungen einsetzen. Ihre Anwesenheit bei der FDA sandte eine unmissverständliche Botschaft über die Dringlichkeit des Bedarfs an krankheitsmodifizierenden Therapien im Vorfeld des geplanten Typ-A-Meetings von uniQure.

Das Typ-A-Meeting

Am 9. Januar kündigte uniQure an, dass ein Typ-A-Meeting mit der FDA angesetzt wurde. In einem Brief an die HD-Community vom 20. Januar erläuterte das Unternehmen, was dies bedeutet.

Typ-A-Meetings sind dringenden Problemen vorbehalten. Sie sollen Unternehmen dabei helfen, kritische Hindernisse zu beseitigen und von der FDA wichtiges Feedback zu ihren Entwicklungsprogrammen zu erhalten. Diese hochprioritären Meetings werden in der Regel innerhalb von 30 Tagen nach Eingang eines Meetingantrags bei der FDA angesetzt. Die FDA stellt in der Regel etwa 30 Tage nach dem Meeting ein offizielles Protokoll zur Verfügung.

Wichtig ist, dass sich uniQure verpflichtet hat, einen Community-Vertreter in das Typ-A-Meeting einzubeziehen, um sicherzustellen, dass die Stimme der HD-Community während dieser Diskussionen direkt von den FDA-Regulierungsbehörden gehört wird. Das Unternehmen hat angekündigt, ein regulatorisches Update zu geben, sobald es das offizielle Protokoll von der FDA erhalten hat. Laut dem Zeitplan von uniQure sollte die Community also bis Anfang März mehr wissen.

Die Macht der Gemeinschaft

In ihrem Schreiben würdigte uniQure ausdrücklich die Bemühungen der HD-Community in den letzten zwei Monaten und erklärte, dass sie eine wichtige Rolle bei der Sensibilisierung für den erheblichen ungedeckten Bedarf bei HD gespielt haben.

Dieses Ausmaß an koordinierter Interessenvertretung ist in der HD-Community beispiellos. Die über 48.000 Unterschriften unter die Petition, die Kontaktaufnahme mit dem Kongress und die organisierte Übergabe von Petitionen an die FDA zeigen, was geschehen kann, wenn Menschen mit der Krankheit, Familien, junge Menschen und Organisationen gemeinsam auf ein gemeinsames Ziel hinarbeiten.

Obwohl wir das Ergebnis des Treffens von uniQure mit der FDA noch nicht kennen, hat die HD-Community bereits etwas Bedeutendes erreicht. Sie hat es unmöglich gemacht, den dringenden Bedarf an wirksamen HD-Behandlungen zu ignorieren. Jede Unterschrift, jeder Brief, jedes Gespräch mit einem Gesetzgeber trug dazu bei, dass die Stimmen der von HD Betroffenen von den Entscheidungsträgern gehört wurden.

Was kommt als Nächstes?

UniQure geht davon aus, dass es bis spätestens Anfang März ein Update geben wird, nachdem es das offizielle Protokoll des FDA-Meetings erhalten hat. Bis dahin hat das Unternehmen die HD-Community ermutigt, weiterhin auf den dringenden ungedeckten Bedarf von HD aufmerksam zu machen.

Die letzten zwei Monate haben gezeigt, dass die Menschen zuhören, wenn die HD-Community mit einer Stimme spricht. Menschen mit HD, Familien, gefährdete Personen und Fürsprecher haben ihre kollektive Stärke und Entschlossenheit bewiesen, für den Zugang zu potenziell krankheitsmodifizierenden Therapien zu kämpfen.

Was auch immer das Endergebnis dieses Treffens sein mag, diese Zeit der Interessenvertretung wird als ein entscheidender Moment in Erinnerung bleiben, als die HD-Community zusammenstand und ihre Bedürfnisse laut, deutlich und mit unbestreitbarer Wirkung kundtat.

Zusammenfassung

• Über 48.000 Menschen unterzeichneten Petitionen, in denen die FDA aufgefordert wurde, ihre Position zu AMT-130 zu überdenken
• Am 22. Januar 2026 übergaben Vertreter von fünf großen HD-Organisationen diese Petitionen persönlich an das FDA-Hauptquartier in Silver Spring, Maryland
• UniQure hat ein hochrangiges Typ-A-Meeting mit der FDA gesichert, um den Zulassungsweg für AMT-130 zu erörtern
• Ein Community-Vertreter wird direkt an dem FDA-Meeting teilnehmen