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​​Ein altes Medikament, neue Tricks: Sertralin könnte die Belastung bei HD durch die Beeinflussung der Proteinproduktion verringern
Neueste Nachrichten
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November 2025: Diesen Monat in der Huntington-Forschung
Von der Stammzell-„Zahnfee-Therapie“ über Hindernisse bei der Gentherapie bis hin zu neuen genetischen Erkenntnissen – der November war ein wichtiger Monat für die HD-Forschung. In unserer monatlichen Zusammenfassung findest du alle diese Geschichten!
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Ein Hemd mit zwölf Fuß langen Armen falten: Protein-Faltung bei der Huntington-Krankheit verstehen
In einer kĂĽrzlich in Nature Communications erschienenen Publikation untersuchte ein Forscherteam einen neuen Weg, den Proteinfaltungsprozess bei HD zu verbessern und die Bildung toxischer Klumpen zu stoppen.
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SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.
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Eine winzige genetische Veränderung könnte Symptome verzögern und die zelluläre Reinigung bei der Huntington-Krankheit aktivieren
Wissenschaftler entdecken eine seltene genetische Besonderheit, die das Alter des Ausbruchs der Huntington-Krankheit bei Menschen verlängern könnte, indem sie die zelluläre Reinigung ankurbelt.
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Die Geheimnisse der DNA-Reparatur entschlĂĽsseln
Die Struktur der molekularen Maschine MutSβ gibt uns weitere Hinweise auf den Mechanismus der CAG-Repeat-Expansion und wie wir ihn gezielt angehen können.
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Zahnfee-Therapie? Stammzellen aus Zähnen in einer kleinen Studie zu Huntington-Krankheit getestet
In einer Studie wurden Stammzellen aus menschlichen Zähnen als mögliche Behandlung für HD getestet. Der Ansatz schien sicher zu sein und es gab einige Verbesserungen der Symptome, aber die geringe Größe der Studie und die unklare zugrunde liegende Wissenschaft dieses Ansatzes mahnen zur Vorsicht.
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Neue Erkenntnisse zu intermediären CAG-Wiederholungen: Kartierung des Expansionskontinuums
Eine neue Studie verwendet ultra-sensitive Forschungstechniken, um DNA-Veränderungen über das gesamte Spektrum der CAG-Wiederholungslängen zu kartieren, und zeigt, wo intermediäre Wiederholungen in die genetische Landschaft passen.
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig ĂĽber den Zulassungsweg fĂĽr AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin fĂĽr die HK-Community ein.
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Oktober 2025: Huntington-Forschung in diesem Monat
Der Oktober war ein erkenntnisreicher Monat in der Huntington-Forschung: zusätzliche Klarheit bezüglich uniQures AMT-130, Kartierung, wie und wo die HK das Gehirn verändert, frühe mechanistische Studien zur DNA-Reparatur und ein wichtiges Treffen, das das Fachgebiet zusammenbrachte.
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Eine Landkarte durch die Zeit: Die Huntington-Krankheit von Geburt an im Gehirn nachverfolgen
Warum sterben manche Gehirnzellen bei der HK zuerst ab? Neue Studie zeigt: Veränderungen der Genaktivität beginnen bei Mäusen bereits bei der Geburt, besonders im Striatum & Kortex – kartiert mit räumlichen & Einzelzell-Tools.