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Huntington's Disease Therapeutics Konferenz 2017 - Tag 3

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HDBuzz fasst den letzten Tag der Huntington's Disease Therapeutics Konferenz 2017 in Malta zusammen

Von Dr Ed Wild am 3. Mai 2017Bearbeitet von Dr Jeff Carroll; Übersetzt von Katrin BarthUrsprünglich veröffentlicht am 30. April 2017

Der letzte Tag der Huntigton’s Disease Therapeutic Konferenz 2017 brachte Neuigkeiten aus der Forschung über das Verständnis der Auswirkungen der HK auf die Gehirne, und über den Durchbruch bei der Nutzung von Hirnzellen, um die HK zu verstehen und behandeln.

Verknüpfungen im Gehirn

Andrew Leuchter von der UCLA arbeitet an Möglichkeiten, die elektrische Aktivität des Gehirns zu untersuchen, um die HK beobachten. EEG (Elektroenzephalogramm) Elektroden können die Hirnaktivität direkt messen und Computer können Muster veränderter Aktivität erkennen. Die gleichen Veränderungen können sowohl in menschlichen Probanden als auch in Versuchstieren mit HK untersucht werden und können helfen, Medikamente zu testen. Wenn ein Medikament dem Gehirn hilft, könnte sich das EEG schneller verändern, als sich die Probleme mit dem Denken oder der Bewegung ändern. Könnte hilfreich sein, um Medikamente zu testen.

Die diesjährige "Therapeutics Konferenz" fand im schönen, historischen Malta statt. Wenn es ein Trost ist, es war ungewöhnlich kühl für die Jahreszeit.
Die diesjährige “Therapeutics Konferenz” fand im schönen, historischen Malta statt. Wenn es ein Trost ist, es war ungewöhnlich kühl für die Jahreszeit.

Wir schalten nun um zu Joseph Cheer von der University of Maryland, der die Hirnrezeptoren untersucht, die von Molekülen stimuliert werden, die in Cannabis enthalten sind. Er bemerkte, dass die HK Mäuse, die er untersuchte, einen Mangel an Motivation zeigten. Cannabinoidrezeptoren kontrollieren die Reaktion des Gehirns auf die Drogenmoleküle in Cannabis und sind in Gehirnen der HK reduziert. Eine synthetische Droge, die den Cannabinoidrezeptor CB1 stimuliert, gibt den HK Mäusen die Motivation zurück. Dies bedeutet nicht, dass Cannabis eine Therapie für die HK ist, aber es ist eine sinnvolle Forschungsrichtung, die wertvolle Therapien hervorbringen könnte.

Als nächstes spricht Joshua Callahan von der Northwestern University , der untersucht, wie die Verknüpfungen innerhalb des Gehirns in der HK verändert sind. Basalganglien heißen die tiefen Hirnregionen, die früh in der HK betroffen sind. Die Basalganglien sind wichtig für Bewegung, Stimmung und Motivation. Sie bestehen aus verschiedenen, auf komplexe Art verknüpften Arealen, die zusammenarbeiten, um sinnvolle Aktionen zu hervorzubringen. Callahan nutzt eine coole ‘optogenetische ‚ Technologie, um die Verknüpfungen in Mäusen zu untersuchen. Er kann Neutronen überwachen, indem er farbige Lichtblitze benutzt.

Abdel Benraiss (Rochester) untersucht Gehirn “Stammzellen“ – eine seltene Art von Hirnzellen, die wachsen und sich teilen können, und dabei neue Hirnzellen produzieren. Normalerweise ist die Teilungsrate dieser Zellen, um neue Hirnzellen zu bilden, niedrig und auf kleine Punkte im Gehirn beschränkt. Benraiss interessiert sich dafür, diese Produktionrate von neuen Hirnzellen zu erhöhen, um eventuell Schäden zu beheben. Benraiss ist es gelungen, neue Hirnzellen in den Basalganglien zu erzeugen, im am stärksten geschädigten Teil des Gehirns in der HK. Erstaunlicherweise machten die neuen Hirnzellen passende Verknüpfungen mit den erwachsenen Gehirnen in denen sie entstanden sind. Benraiss berichtet über Versuche, bei denen menschliche Hirnzellen technisch in Mäusegehirne injiziert wurden. – cool! (und verrückt!). Nach der Injektion wachsen menschliche Zellen in dem ganzen Mäusegehirn und ersetzen bestimmte Arten von Mäuse-Hirnzellen. Die anvisierten Hirnzellen werden “Gliazellen“ genannt – nicht “Neurone“, was Hirnzellen sind, die Nachrichten zueinander schicken. Der größte Fokus in der HK wird auf die Neurone gelegt, aber diese Experimente, die Bernaiss durchführte, untersuchen den Einfluss von Glia auf den Verlauf der HK. Überraschenderweise machten gesunde Gliazellen HK Versuchsmäuse weniger krank, was darauf hindeutet, dass diese Zellen bedeutender sind, als wir bisher dachten.

James Kozloski von der IBM Forschung benutzt Computermodelle, um komplexe Phänomene zu verstehen – einschließlich der Funktionsstörungen der Schaltkreise im Gehirn in der HK. Sie können auch Modelle benutzen, um das Fortschreiten der Symptome in der HK zu verfolgen, basierend auf Daten aus der TRACK-HD-, ENROLL-HD- und PREDICT-HD-Studien. Ihre Modelle können auch ganz genau vorhersagen, ob eine Versuchsperson HK hat oder nicht, nur indem sie Bilder von Gehirnen benutzen.

Richard Ransohoff (Biogen) untersucht einen Prozess, eine sogenannte “Entzündung“ im Gehirn bei verschiedenen Hirnerkrankungen. Spezialisierte Gliazellen – sogenannte “Mikroglia“ – dienen als im Gehirn ansässige Immunsystem-Zellen, die als Reaktion auf Schädigung aktiviert werden. Ransohoff erinnert die Zuhörer daran, dass Mikroglia mit fehlerhafter Funktion mehrere unterschiedliche Hirnerkrankungen hervorrufen können. Während der normalen Hirnentwicklung werden überschüssige Hirnzellen geboren – wenn sie sterben ist es die Aufgabe der Mikroglia, sie abzuräumen. Dieser Prozess reaktiviert in erkrankten Gehirnen. – Ransohoff zeigt Bilder von HK Gehirnen mit besonders aktiven Mikroglia, die die Rückstände wegräumen. Dies bietet den Forschern neue Mittel für Versuche und um die Degeneration in Gehirnen von HK Patienten zu verlangsamen.

Yoo entwickelte eine beeindruckende Möglichkeit, Hautzellen direkt in Neurone umzuwandeln.

Nathalie Cartier (U. Paris Sud) untersucht den Stoffwechsel einer bestimmten Art Fett – Cholesterin – im Gehirn. Im Blut kann zu viel Cholesterin schlecht sein, aber eine angemessene Menge an Cholesterin ist für Zellen wichtig, um normal zu funktionieren. Cartiers Team zeigte, dass die gleichen Hirnzellen, die bei der HK absterben, krank werden, wenn das angemessene Cholesterinlevel nicht eingehalten wird. Sie entwickelte einen Virus, der ein Gen zu den Hirnzellen bringen kann, das ihnen hilft, überschüssiges Cholesterin los zu werden. In Versuchsmäusen verbessert dies Symptome, die an HK erinnern, was darauf hindeutet, dass der Ansatz sinnvoll ist. Sie führt nun Versuche mit Affen durch, als Vorbereitung für mögliche zukünftige Studien an Menschen.

Zellen als Modelle und Therapien

Anne Rosser (Cardiff U.) hat ein langwährendes Interesse an der Reparatur zerstörter Gehirne durch Implantation von gesunden neuen Zellen. Rosser beschreibt neue Studien, die für 2017-2018 geplant sind, mit Transplantation von jungen Hirnzellen in die Gehirne von 2-3 HK Patienten. Eine entscheidende Voraussetzung für diese Art der Therapie ist eine erneuerbare Quelle gesunder Zellen für die Transplantation. Rosser ist Teil eines großen Konsortiums von europäischen Wissenschaftlern, die daran arbeiten, sorgfältig kontrollierte Quellen für Zellen für diese Arbeit zu entwickeln. Wenn diese Zellen in Gehirne von Tieren transplantiert werden, überleben sie und verwandeln sich in den richtigen Typ Gehirnzelle. Rossers Konsortium injiziert die gleiche Art Zellen auch in Affen, um zu verstehen, wie sie in größeren Gehirnen überleben. Die verletzlichsten Zellen in der HK sind Hirnzellen, die Neurone genannt werden, ungefähr die Hälfte der Zellen im erwachsenen Gehirn. Während wir Hautzellen (und noch ein paar andere Typen)von HK Patienten wachsen lassen können, ist es unmöglich, Neurone eines lebenden Gehirns zu bekommen, um sie zu untersuchen.

Andrew Yoo (Wash.U.) entwickelte eine beeindruckende Möglichkeit, Hautzellen direkt in Neurone umzuwandeln. Er kann eine kleine Probe Hautzellen nehmen, verschiedene Chemikalien, die er entdeckt hat, hinzufügen, und die Hautzellen wandeln sich auf der Platte in Neurone um. Er beschreibt die Arbeit seines Labors, das beweisen will, dass die Zellen wirklich Neurone sind, was ziemlich überzeugend ist. Er kann die neuen Neurone in die genau gleiche Art von Neurone bringen, die in der HK am verletzlichsten sind, und die normalerweise tief im Gehirn versteckt sind. Dies ist von großem Nutzen, für das bessere Verständnis dafür, wie diese Zellen falsch funktionieren und letztendlich in der HK absterben. Yoos Labor stellt nun diese Zellen her, sowohl von HK Patienten als auch zum Vergleich von Versuchspersonen einer Kontrollgruppe.

Die Autoren haben keinen Interessenkonflikt offenzulegen. Weitere Informationen zu unserer Offenlegungsrichtlinie finden Sie in unseren FAQ ...