FDA genehmigt ein neues Medikament für Symptome der Huntington-Krankheit
Deutetrabenazin ist das erste neue Medikament seit einem Jahrzehnt, das von der FDA für Symptome der Huntington-Krankheit zugelassen wurde
Wichtige Neuigkeiten für die Huntington-Gemeinschaft diese Woche, da die US-Arzneimittelbehörde FDA Austedo, auch bekannt als Deutetrabenazin, offiziell für die Verschreibung bei HK zugelassen hat. Diese modifizierte Form von Tetrabenazin hilft, Chorea, die ruckartigen Bewegungen, die häufig bei HK-Patienten auftreten, zu kontrollieren, wird aber zweimal statt dreimal täglich eingenommen.
Hintergrund zu Tetrabenazin
Tetrabenazin hat eine lange Geschichte als Behandlung der Huntington-Krankheit – die wir zuvor bei HDBuzz hier und hier behandelt haben. Das Medikament wird verwendet, um die ruckartigen, tanzartigen Bewegungen, die mit der Krankheit verbunden sind, zu kontrollieren. Tetrabenazin wurde in den 1970er Jahren in einigen Ländern, einschließlich des Vereinigten Königreichs, für HK zugelassen, aber erst 2008 wurde es das erste Medikament, das explizit für HK in den Vereinigten Staaten zugelassen wurde.
Die Kontrolle von Chorea kann ein wichtiger Teil des Kampfes gegen HK-Symptome sein, und viele HK-Patienten finden Linderung durch Tetrabenazin. Doch wie alle Medikamente hat Tetrabenazin auch Nachteile, einschließlich eines Risikos für erhöhte Depressionen und Suizidgedanken. Ein weiteres Problem bei Tetrabenazin ist, dass es schnell vom Körper verarbeitet wird, sodass viele HK-Patienten die Tabletten dreimal täglich einnehmen müssen. Dies ist besonders schwierig bei HK, wo Menschen Gedächtnis- und andere Denkprobleme haben können, die es ihnen leicht machen, ihre Medikamente zu vergessen.
Aufgrund dieser Probleme entwickelte ein kleines Biotechnologieunternehmen namens Auspex Pharmaceuticals eine modifizierte Version von Tetrabenazin (beschrieben hier). Sie nannten diese neue Version von Tetrabenazin
Die Huntington Study Group führte in Zusammenarbeit mit Auspex von 2013 bis 2015 zwei Studien mit Deutetrabenazin durch, genannt First-HD und ARC-HD. Diese Studien untersuchten Deutetrabenazin auf zwei verschiedene Weisen – die First-HD-Studie prüfte, ob Deutetrabenazin bei der Kontrolle von Chorea besser war als Placebo-Pillen. Die Ergebnisse dieser Studie waren positiv – wie Tetrabenazin reduziert die Deutetrabenazin-Behandlung Chorea bei HK-Patienten. Die Arc-HD-Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit des Wechsels von Patienten, die Tetrabenazin einnehmen, auf Deutetrabenazin zu gewährleisten, was sich als sicher erwies.
Was passiert jetzt?
Kürzlich änderte sich die Geschichte des Deutetrabenazins in mehrfacher Hinsicht. Erstens wurde Auspex von dem israelischen Pharmaunternehmen Teva gekauft. Zweitens beantragte Teva bei der amerikanischen FDA die Zulassung von Deutetrabenazin zur Behandlung von HK, basierend auf dem Erfolg der Arc- und First-HD-Studien.
Der Zulassungsprozess für Deutetrabenazin stieß Mitte 2016 auf ein Hindernis, als die FDA Teva um zusätzliche Informationen über das Medikament bat. Deutetrabenazin ist das erste Humanarzneimittel mit Deuteriumatomen, das so weit fortgeschritten ist, daher scheint zusätzliche Vorsicht von Teva und der FDA gerechtfertigt.
Diese Woche gab Teva bekannt, dass die FDA zufrieden war und Deutetrabenazin für die Anwendung bei HK-Patienten in den Vereinigten Staaten zugelassen hat. Dies deutet darauf hin, dass alle zusätzlichen Sicherheitsfragen der FDA beantwortet wurden und dass sie mit der Sicherheit von Deutetrabenazin zufrieden waren. Da das Medikament nun vermarktet und verkauft wird, erhält es einen weiteren, kommerziellen Namen, nämlich Austedo.
Was ist mit den Kosten?
Frühe Anzeichen deuten darauf hin, dass Austedo letztendlich etwas weniger teuer sein könnte als Tetrabenazin. Frühe offizielle Erklärungen von Teva deuten darauf hin, dass Austedo etwa ein Drittel weniger kosten könnte als die äquivalente Dosis Tetrabenazin. Es ist schwierig vorherzusagen, wie die Einführung eines neuen Medikaments die Gesamtkosten für HK-Patienten beeinflussen wird, und die Dinge können sich ändern, wenn sich die Verschreibungsmuster einpendeln. Zum Beispiel könnten die Hersteller von Tetrabenazin ihre Preise senken, oder das neue Medikament könnte teurer werden, wenn die Akzeptanz geringer ist als erwartet.
Fazit
Dies ist ein glückliches Ende der Deutetrabenazin-Geschichte und wir freuen uns darauf zu hören, wie Menschen mit HK mit diesem neuen Medikament in der realen Welt zurechtkommen. Die HK-Gemeinschaft leistete ihren Beitrag, indem sie schnell an den von der HSG durchgeführten Studien teilnahm und diese besetzte, während Auspex und Teva die schwierige Arbeit leisteten, das Medikament durch den Zulassungsprozess zu führen.
Austedo fügt dem Köcher von Familien und Ärzten, die daran arbeiten, die Symptome von HK zu kontrollieren, einen weiteren Pfeil hinzu. Jede wirksame Behandlung der HK-Symptome ist eine willkommene Unterstützung, während wir daran arbeiten, Medikamente zu entwickeln, um ihr Fortschreiten zu verhindern oder zu verlangsamen.
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