Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.

Sind Sie auf der Suche nach unserem Logo? Auf Teilen können Sie unser Logo sowie Informationen über die Nutzung herunterladen.

Größte klinische Kreatin-Studie für Huntington nach "Wirksamkeits-" Analyse gestoppt

7

CREST-E, eine Kreatin-Studie, wurde gestoppt, nachdem eine frühe Analyse fand, dass es keinen Nutzen zeigen könnte

Von Dr Ed Wild am 5. November 2014Bearbeitet von Dr Jeff Carroll; Übersetzt von Michaela GreinUrsprünglich veröffentlicht am 29. Oktober 2014

CREST-E, die größte klinische Studie mit dem Nahrungsergänzungsmittel Kreatin, ist vorzeitig beendet worden, weil eine frühe Analyse der bisherigen Ergebnisse zeigte, dass es keine realistische Chance gab, dass sie positive Ergebnisse zeigen könnte. Dies liefert überzeugende Beweise dafür, dass Kreatin das Fortschreiten bei Huntington-Patienten nicht verlangsamt.

Was ist Kreatin und warum testen wir es bei der Huntington-Krankheit?

Eine der vielen Auswirkungen der genetischen Mutation der Huntington-Krankheit ist, dass unsere Zellen bei der Herstellung und Verwendung von Energie etwas weniger effizient werden. Kreatin ist ein Nahrungsergänzungsmittel, das weithin von Bodybuildern verwendet wird, es kann wie eine Art Bank wirken, um zusätzliche hochenergetische chemische Bindungen zu speichern, die die Zellen brauchen, um Energie herzustellen. Zellen verbrennen in der Tat kein Kreatin für die Energie, sondern sie verwenden es als einen Ort, um ihre zusätzliche Energie für Zeiten hoher Nachfrage zu speichern.

CREST-E war die größte, längste und hochdosierteste Studie von Kreatin bei der Huntington-Krankheit
CREST-E war die größte, längste und hochdosierteste Studie von Kreatin bei der Huntington-Krankheit

Studien bei Huntington-Tiermodellen hatten das Potenzial nahegelegt, dass Kreatin bei der Huntington-Krankheit vorteilhaft sein könnte, aber frühere klinische Studien bei Huntington-Patienten waren enttäuschend.

Was ist die CREST-E-Studie?

Koordiniert von der Huntington Study Group hatte CREST-E das Ziel, auf frühere Studien von Kreatin aufzubauen, um so oder so endgültige Beweise zur Verfügung zu stellen, ob Kreatin den Fortschritt der Huntington-Krankheit verlangsamt.

CREST-E war nicht nur die jemals größte Studie von Kreatin, die 551 Freiwillige für je drei Jahre einschrieb; sie verwendete auch die höchste Dosis von Kreatin - bis zu 40 Gramm pro Tag.

Was bedeutet es, eine Studie wegen „Aussichtlosigkeit“ zu stoppen?

Viele klinische Studien sind mit sogenannten “Zwischenanalyse“-Punkten ausgestattet. Diese ermöglichen es den Forschern, die bisherigen Ergebnisse zu untersuchen, um zu sehen, ob die untersuchte Therapie unerwartet gut oder unerwartet schlecht abschneidet. Dies ermöglicht fundierte Entscheidungen darüber, ob die Studie fortgesetzt oder aufgegeben wird.

Eine Wirksamkeitsanalyse wurde entwickelt, um bei noch laufender Studie zu fragen, ob die Chance auf ein positives Ergebnis so dünn ist, dass es wenig Sinn für die Fortführung der Studie gibt.

Leider zeigte die Wirksamkeitsanalyse für CREST-E genau das. Es gab keine wirkliche Chance, das Kreatin klinischen Nutzen zeigen könnte, so dass die Studie vorzeitig beendet wurde.

Ist dies das Ende für Kreatin?

Während es enttäuschend ist, bietet CREST-E sehr nützliche Informationen um Huntington-Familienmitglieder und ihren Ärzten bei Entscheidungen zu helfen.

Während es enttäuschend ist, bietet CREST-E sehr nützliche Informationen um Huntington-Familienmitglieder und ihren Ärzten bei Entscheidungen zu helfen. CREST-E war gut gestaltet und wurde gut durchgeführt, zeigte aber leider sehr überzeugend, dass hochdosiertes Kreatin das Fortschreiten der Huntington-Krankheit nicht verlangsamt.

Eine weitere Studie namens PRECRESTuntersuchte Kreatin bei Probanden mit der Huntington-Mutation aber ohne Symptome. Die Ergebnisse von PRECREST legten einige mögliche Vorteile bei den Gehirnveränderungen nahe, die auf den MRT-Scans bei der Huntington-Krankheit gesehen wurden. Aber das Anhalten von CREST-E, das die wirklichen klinischen Wirkungen von Kreatin gemessen hat, macht es schwer zu glauben, dass die Erkenntnisse aus PRECREST in ein Verzögern des Ausbruchs der Huntington-Krankheit übertragen werden könnten.

Und was jetzt?

Während wir uns freuen würden, über die erste erfolgreiche klinische Studie zur Verlangsamung der Huntington-Krankheit berichten zu können, ist es zweifellos richtig, dass jede Studie fehlschlagen wird, bis es eine nicht tut.

Das Wichtigste im Moment ist von "negativen” Ergebnissen wie diesen zu erlernen. Studien wie CREST-E haben uns als Gemeinschaft geholfen, wirklich gut zu werden in der Gestaltung, dem Einschreiben und Durchführen klinischer Studien, und darin zu verstehen, warum bestimmte Behandlungen nicht funktionieren. Jetzt haben wir das Ergebnis von CREST-E, all diese Energie, Begeisterung und Erfahrung kann in die Untersuchung anderer experimenteller Behandlungen mit einer höheren Chance auf Erfolg ausgerichtet werden. Ein sehr solider Vorteil ist, dass Hunderte von Freiwilligen nun frei wurden, um sich jetzt oder in naher Zukunft für andere klinische Studien einzuschreiben.

Zum Glück hört die Wissenschaft nie auf! Huntington-Forscher und Medikamentenjäger auf der ganzen Welt haben hart daran gearbeitet die Auswirkungen der Huntington-Mutation zu untersuchen und bringen Behandlungen hervor, die speziell für Huntington konzipiert wurden. Dies steht im Gegensatz zu Stoffen wie Kreatin, von denen man dachte, dass sie in einer viel allgemeineren Weise für das Gehirn vorteilhaft sind.

Wie wir kürzlich vom Treffen des Europäischen Huntington-Netzwerkes berichteten, sind nicht weniger als fünf neue klinische Huntington-Studien entweder bereits im Gange oder die Einschreibung beginnt bald. Die größten sind Amaryllis, Legato-HD und Pride-HD, die jetzt oder bald in Nordamerika und Europa einschreiben. Ihre lokale Huntington-Klinik oder Ihr Center of Excellence wird Informationen darüber haben, welche Studien Sie in Anspruch nehmen können und wie Sie sich einbringen können.

Die Autoren haben keinen Interessenkonflikt offenzulegen. Weitere Informationen zu unserer Offenlegungsrichtlinie finden Sie in unseren FAQ ...