Sonderbeitrag
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Neue Erkenntnisse zu intermediären CAG-Wiederholungen: Kartierung des Expansionskontinuums
Eine neue Studie verwendet ultra-sensitive Forschungstechniken, um DNA-Veränderungen über das gesamte Spektrum der CAG-Wiederholungslängen zu kartieren, und zeigt, wo intermediäre Wiederholungen in die genetische Landschaft passen.
Von Shota Shibata -
UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig über den Zulassungsweg für AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin für die HK-Community ein.
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Oktober 2025: Huntington-Forschung in diesem Monat
Der Oktober war ein erkenntnisreicher Monat in der Huntington-Forschung: zusätzliche Klarheit bezüglich uniQures AMT-130, Kartierung, wie und wo die HK das Gehirn verändert, frühe mechanistische Studien zur DNA-Reparatur und ein wichtiges Treffen, das das Fachgebiet zusammenbrachte.
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Eine Landkarte durch die Zeit: Die Huntington-Krankheit von Geburt an im Gehirn nachverfolgen
Warum sterben manche Gehirnzellen bei der HK zuerst ab? Neue Studie zeigt: Veränderungen der Genaktivität beginnen bei Mäusen bereits bei der Geburt, besonders im Striatum & Kortex – kartiert mit räumlichen & Einzelzell-Tools.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 3
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 3 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Kongress zur klinischen Forschung der Huntington-Krankheit 2025 – Tag 2
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 2 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 1
Lesen Sie hier Neuigkeiten vom Tag 1 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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DNA-Scan-Maschinen steuern, um die Ausdehnung von CAG-Repeats zu verlangsamen
Eine neue Studie identifiziert kleine Moleküle, die auf eine DNA-Reparaturmaschine abzielen, was einen potenziellen Weg eröffnet, den Ausbruch der Huntington-Krankheit zu verzögern.
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September 2025: Dieser Monat in der Forschung zur Huntington-Krankheit
Der September war ein bedeutender Monat für die Erforschung der Huntington-Krankheit: Eine Gentherapie zeigt Anzeichen für eine Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit! Außerdem gibt es neue Biomarker, mechanistische Erkenntnisse und Fortschritte bei der psychischen Gesundheit. Das Feld ist weit vorangeschritten, und es liegen aufregende Wege vor uns.
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Der erste Dominostein fällt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender Studie
In einem aktuellen Bericht von uniQure heißt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen.