Sonderbeitrag
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Skyhawk meldet ermutigende 12-Monats-Ergebnisse für orales Huntington-Medikament SKY-0515
9 Min. Lesezeit
Nach einem Jahr Behandlung senkt SKY-0515 weiterhin Huntingtin und zeigt ermutigende Trends bei Anzeichen und Symptomen von HD. Eine größere Studie läuft, um zu bestimmen, ob das Medikament das Fortschreiten von HD tatsächlich verlangsamt
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Mai 2026: Diesen Monat in der Huntington-Forschung
8 Min. Lesezeit
Mai 2026: 2-Jahres-Daten aus der votoplam-Studie deuten darauf hin, dass sich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen könnte; AMT-130 geht in Großbritannien in die regulatorische Prüfung; Schweine zeigen Immunzellen, die ins HD-Gehirn eindringen; und neue Forschung nimmt toxische Huntingtin-Fragmente genauer unter die Lupe.
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Das Rezept anpassen: Ein Stück Huntingtin senken
8 Min. Lesezeit
In einer kürzlich erschienenen Studie zielten Wissenschaftler auf ein kleines, schädliches Stück der Huntingtin-Botschaft (HTT1a) in HD-Mäusen ab. Dies reduzierte toxische Proteinklumpen und verzögerte genetische Veränderungen, mehr als das Targeting von vollständigem HTT.
Von Jenniluyn Nguyen -
Den Müll markieren: Umsatz von toxischem Huntingtin
5 Min. Lesezeit
Eine aktuelle Studie deutet darauf hin, dass die Stärkung des körpereigenen Reinigungssystems des Gehirns die Huntington-Krankheit verlangsamen könnte.
Von Devon Pendlebury -
Prilenias Antrag auf europäische Zulassung von Pridopidin zurückgezogen
4 Min. Lesezeit
Prilenias Antrag auf europäische Zulassung von Pridopidin wurde vor 6 Monaten, im November 2025, still und leise zurückgezogen, nachdem die EMA die Ablehnung des Medikaments bereits empfohlen hatte. Hier erfährst du, was passiert ist und warum du erst jetzt davon hörst.
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Eindringlinge im Gehirn: Was ein Schweinemodell über Immunzellen bei Huntington verrät
7 Min. Lesezeit
Eine aktuelle Studie an Schweinen deutet darauf hin, dass das Huntington-Gehirn vom körpereigenen Immunsystem angegriffen werden könnte. Die Ergebnisse zeigen, dass eindringende zytotoxische T-Zellen zur Neurodegeneration bei Huntington beitragen könnten, was einen neuen therapeutischen Weg eröffnet.
Von AJ Keefe -
Das große Pflege-Dilemma: Wie „gute“ Versorgung bei Huntington aussieht
8 Min. Lesezeit
Wie sieht „gute Versorgung“ bei Huntington aus? Eine neue niederländische Studie hat Angehörige und professionelle Pflegekräfte befragt und gezeigt, wie unterschiedlich sie in der Praxis erlebt wird.
Von Eva Woods -
Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
5 Min. Lesezeit
Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.
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Zwei Jahre später: Neue Langzeit-Erweiterungsdaten aus PIVOT-HD für Votoplam
9 Min. Lesezeit
PTC Therapeutics hat 2-Jahres-Daten für Votoplam, eine täglich einzunehmende HTT-senkende Pille, veröffentlicht. Teilnehmer der Stufe 2 zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 52 %. Hier erfährst du, was die Daten zeigen, was noch fehlt und wie die Phase-3-Studie anläuft.
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April 2026: Diesen Monat in der Huntington-Krankheitsforschung
8 Min. Lesezeit
Der April 2026 zeigte uns, dass ein toxisches HTT-Fragment im Mittelpunkt der Mausforschung steht, CRISPR vielversprechende Ergebnisse in Mausstudien zeigt, KI und Wearables näher an die Klinik rücken und 2 Studien die Belastung beleuchten, die HD-Pflegende tragen.