Sonderbeitrag
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Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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Traurige Nachricht von Novartis: Dosierung in der VIBRANT-HD-Studie mit Branaplam ausgesetzt
HDBuzz teilt mit Bedauern mit, dass die VIBRANT-HD-Studie mit dem oralen Huntingtin-senkenden Medikament Branaplam aus Gründen der Sicherheit der Teilnehmer vorübergehend ausgesetzt wurde.
Von Dr Leora Fox -

Neuigkeiten von uniQure über ihre Gentherapie für die Huntington-Krankheit
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für HD durch. Eine aktuelle Pressemitteilung enthielt ein 1-Jahres-Update zur ersten Gruppe von 10 Personen, die sich einer Operation unterzogen, um dieses experimentelle Medikament zu erhalten. Sprechen wir mehr darüber, was das bedeutet.
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Künstliche Intelligenz als Retter in der Not? Wie clevere Computer uns helfen, die Huntington-Krankheit zu verstehen.
Wissenschaftler von IBM und CHDI haben Datensätze aus Beobachtungsstudien zur HK mit KI analysiert, um den Krankheitsfortschritt zu modellieren. Sie hoffen, dass ihre Ergebnisse dazu beitragen werden, die Planung klinischer Studien zu verbessern.
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Ein neuer Fahrplan zur Verfolgung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit
Forscher haben die Klassifizierung des Fortschritts der HK aktualisiert. Die Verfolgung des Krankheitsverlaufs in 4 Stadien wird klinische Studien und die Datenauswertung einfacher und schneller machen und den Weg für präsymptomatische Studien ebnen.
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Ein Löffel Branaplam hilft, das Huntingtin zu senken
Branaplam wurde ursprünglich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt, aber eine neue Veröffentlichung zeigt, wie es vielversprechend für die Behandlung von Huntington sein könnte. Dieses orale Medikament senkt das Huntingtin-Protein und wird nun in einer Studie namens VIBRANT-HD getestet.
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Konferenz zur Behandlung der Huntington-Krankheit 2022 – Tag 3
Aktuelle Forschungsergebnisse von Tag 3 der Huntington-Therapie-Konferenz 2022 #HDTC2022
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Konferenz zur Behandlung der Huntington-Krankheit 2022 – Tag 2
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der Huntington-Therapie-Konferenz 2022 #HDTC2022
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2022 – Tag 1
Neues aus der Forschung von Tag 1 der Huntington's Disease Therapeutics Conference 2022 #HDTC2022
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Ein Schlaglicht auf Huntingtin: Ein Werkzeug zur Echtzeitmessung der Huntingtin-Senkung
Ein neues Bildgebungswerkzeug ermöglicht es Wissenschaftlern nun, die Spiegel des toxischen Huntingtin-Proteins in Tiermodellen der Huntington-Krankheit direkt zu messen, wodurch wir sehen können, wie gut Huntingtin-senkende Therapien in ihren Gehirnen wirken.