Sonderbeitrag
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SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.
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Eine winzige genetische Veränderung könnte Symptome verzögern und die zelluläre Reinigung bei der Huntington-Krankheit aktivieren
Wissenschaftler entdecken eine seltene genetische Besonderheit, die das Alter des Ausbruchs der Huntington-Krankheit bei Menschen verlängern könnte, indem sie die zelluläre Reinigung ankurbelt.
Von AJ Keefe -
Die Geheimnisse der DNA-Reparatur entschlĂĽsseln
Die Struktur der molekularen Maschine MutSβ gibt uns weitere Hinweise auf den Mechanismus der CAG-Repeat-Expansion und wie wir ihn gezielt angehen können.
Von Devon Pendlebury -
Zahnfee-Therapie? Stammzellen aus Zähnen in einer kleinen Studie zu Huntington-Krankheit getestet
In einer Studie wurden Stammzellen aus menschlichen Zähnen als mögliche Behandlung für HD getestet. Der Ansatz schien sicher zu sein und es gab einige Verbesserungen der Symptome, aber die geringe Größe der Studie und die unklare zugrunde liegende Wissenschaft dieses Ansatzes mahnen zur Vorsicht.
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Neue Erkenntnisse zu intermediären CAG-Wiederholungen: Kartierung des Expansionskontinuums
Eine neue Studie verwendet ultra-sensitive Forschungstechniken, um DNA-Veränderungen über das gesamte Spektrum der CAG-Wiederholungslängen zu kartieren, und zeigt, wo intermediäre Wiederholungen in die genetische Landschaft passen.
Von Shota Shibata -
UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig ĂĽber den Zulassungsweg fĂĽr AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin fĂĽr die HK-Community ein.
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Oktober 2025: Huntington-Forschung in diesem Monat
Der Oktober war ein erkenntnisreicher Monat in der Huntington-Forschung: zusätzliche Klarheit bezüglich uniQures AMT-130, Kartierung, wie und wo die HK das Gehirn verändert, frühe mechanistische Studien zur DNA-Reparatur und ein wichtiges Treffen, das das Fachgebiet zusammenbrachte.
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Eine Landkarte durch die Zeit: Die Huntington-Krankheit von Geburt an im Gehirn nachverfolgen
Warum sterben manche Gehirnzellen bei der HK zuerst ab? Neue Studie zeigt: Veränderungen der Genaktivität beginnen bei Mäusen bereits bei der Geburt, besonders im Striatum & Kortex – kartiert mit räumlichen & Einzelzell-Tools.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 3
Informieren Sie sich ĂĽber das Neueste von Tag 3 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Kongress zur klinischen Forschung der Huntington-Krankheit 2025 – Tag 2
Informieren Sie sich ĂĽber das Neueste von Tag 2 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.