Sonderbeitrag
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Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen Huntington-Krankheit ist in Australien für eine beschleunigte Zulassung qualifiziert. Dies ist noch keine vollständige Zulassung, aber es ebnet einen schnelleren Weg, diese einmal täglich einzunehmende Pille Menschen mit HD potenziell früher zugänglich zu machen.
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Der weitere Weg für uniQure: FDA fordert mehr Daten für die AMT-130-Gentherapie
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Die FDA will mehr Daten, bevor sie AMT-130 gegen Huntington in den USA zulässt. Im März 2026 teilte uniQure in einem Update mit, dass die aktuellen Phase-1/2-Daten der Behörde nicht ausreichen. Möglicherweise ist eine neue randomisierte, Schein-OP-kontrollierte Studie erforderlich.
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Vicos Studie wird auf halbjährliche Dosierung umgestellt, die USA sind als Nächstes dran
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Das Huntington-Medikament VO659 von Vico Therapeutics wird jetzt nur noch zweimal jährlich getestet, und die FDA hat den Weg für den Beginn von US-Studien noch in diesem Jahr freigemacht.
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Februar 2026: Dieser Monat in der Huntington-Krankheit-Forschung
⏱️ 8 Min. Lesezeit | HD-Forschungsrückblick Februar 2026: veröffentlichte Studiendaten aus der Branaplam-Studie; neue Erkenntnisse zur Genetik der HD-„Grauzone“; außerdem Würmer, Gehirnschaltkreise, Eye-Tracking und die verborgene psychische Last, mit einem Risiko zu leben.
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Ein Fenster zu den Augen: Nutzung okularer Biomarker zur Verfolgung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit
Eine neue Übersichtsarbeit der Universität Cambridge untersucht okuläre Biomarker bei Huntington, einschließlich Netzhautscans und der Verfolgung von Augenbewegungen.
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Eine Störung im Supercomputer
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Dein Gehirn ist ein hochentwickelter Supercomputer. Doch bei HD beginnt ein Kernprozessor zu versagen. Eine Forschungsgruppe an der UCLA hat genau untersucht, um die spezifischen Schaltkreise zu visualisieren, die verrücktspielen – und wie sie bei HD anders aussehen.
Von Dr Chris Kay -
Zwischen zwei Welten: Die psychischen Herausforderungen für Menschen mit Risiko für Huntington
⏱️ 7 Min. Lesezeit | Mit dem Risiko für Huntington zu leben, ist eine enorme psychische Belastung. Eine kleine Interviewstudie mit 12 Menschen mit Risiko ging der Frage nach, wie sie im Alltag damit umgehen.
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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
⏱️10 Min. Lesezeit | Die Ergebnisse der VIBRANT-HD-Studie sind jetzt in einem begutachteten Fachjournal veröffentlicht. In der Studie wurde das orale Medikament Branaplam getestet, das HTT senkte, aber schwerwiegende Sicherheitsprobleme verursachte – am Ende wurde die Studie gestoppt.
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Eine Unregelmäßigkeit im Muster zeigt, warum DNA-Sequenzmuster bei der Huntington-Krankheit wichtig sind
Zwei Personen mit der gleichen CAG-Repeat-Anzahl können sehr unterschiedliche Verläufe der Huntington-Krankheit (HK) haben. Eine neue Studie, die Personen mit 36-42 Repeats untersucht, zeigt, dass DNA-Sequenzmuster eine große Rolle beim Symptombeginn und -verlauf spielen.
Von Mustafa Mehkary -
Würmer zur Rettung: Die Trennung des Guten, des Schlechten und des klumpigen Huntingtin
⏱️ 7 Min. Lesezeit | Ein Forschungsteam entwickelte eine einfache Plattform, um mithilfe eines Laborwurmmodells zu testen, wie giftig verschiedene Arten von HTT-Protein-Klumpen sind. Sie zeigten, dass bestimmte Arten von Klumpen für die Würmer schädlich sind, während andere es nicht sind.