Huntingtin-Absenkung
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 Der erste Dominostein fällt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender StudieIn einem aktuellen Bericht von uniQure heißt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen. 
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 SKY-0515 senkt das Huntingtin bei Menschen mit Chorea Huntington in einer aktuellen StudieSKY-0515, ein oral einzunehmendes Medikament, senkt Huntingtin bei Menschen mit Huntington sicher und kann auch PMS1 reduzieren. Dies könnte ein möglicher zweigleisiger Ansatz zur Behandlung von Huntington sein. SKY-0515 wird jetzt in einer größeren Phase 2/3-Studie getestet. 
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 Der Funke ist übergesprungen: Erster Huntington-Patient wird in der neuen Gentherapie-Studie von Roche behandeltSpark und Roche haben in einem gemeinsamen Brief bekannt gegeben, dass der erste Patient in einer neuen Gentherapie-Studie zur Huntington-Krankheit behandelt wurde. Von Dr Leora Fox
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 Mit Volldampf voraus: uniQure ist auf Kurs und hofft auf eine beschleunigte Zulassung eines Medikaments gegen die Huntington-KrankheituniQure hat sich mit der US FDA über die nächsten Schritte abgestimmt, um eine beschleunigte Zulassung von AMT-130 zu erreichen. Wenn die Daten weiterhin positiv sind, wird das Unternehmen auf dem besten Weg sein, die erste Huntington-Gentherapie auf den Markt zu bringen. 
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 Roche gibt ein Update zu Tominersen: Wie geht es weiter mit dem Huntingtin-senkenden Medikament?Roche berichtet über GENERATION HD2, die das HTT-senkende Medikament Tominersen bei Menschen mit der HK testet. Die Studie wird fortgesetzt, aber nur die höhere Dosis wird weiterverfolgt. Was bedeutet dies für die HK-Gemeinschaft und diese Studie? 
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 Molekularchirurgen für die Huntington-Krankheit läuten mit "RIDE" ein neues Kapitel für CRISPR einEine neue CRISPR-basierte Technologie namens RIDE ist ein großer Fortschritt für diese bahnbrechende Technologie. Forscher untersuchten sie an Huntington-Tiermodellen. 
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 Huntington-Experte Prof. Ed Wild teilt seine hoffnungsvolle Sicht für 2025Das HDBuzz-Team hat sich mit dem emeritierten Redakteur und Huntington-Spezialisten Prof. Ed Wild getroffen, um seine Gedanken darüber zu hören, was das Jahr 2025 für die Huntington-Gemeinschaft bereithält 
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 Jahresrückblick 2024Zu Beginn des Jahres 2025 blicken wir auf alle Neuigkeiten und Fortschritte in der Huntington-Forschung der letzten 12 Monaten zurück. 
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 Zwischenbericht von Vico Therapeutics über ihr CAG-zielgerichtetes Medikament VO659Vico Therapeutics hat vorläufige Daten zu ihrem Medikament VO659 vorgelegt, das auf die CAG-Expansion abzielt, die mehrere genetische Krankheiten verursacht, darunter #Huntingtonsdisease und #spinocerebellarataxia 
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 Kühnes Vorgehen: Erste Person in klinischer Phase-1-Studie von Alnylam Pharmaceuticals behandeltEine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.