Huntingtin-Absenkung
-
Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen Huntington-Krankheit ist in Australien für eine beschleunigte Zulassung qualifiziert. Dies ist noch keine vollständige Zulassung, aber es ebnet einen schnelleren Weg, diese einmal täglich einzunehmende Pille Menschen mit HD potenziell früher zugänglich zu machen.
-
Der weitere Weg für uniQure: FDA fordert mehr Daten für die AMT-130-Gentherapie
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Die FDA will mehr Daten, bevor sie AMT-130 gegen Huntington in den USA zulässt. Im März 2026 teilte uniQure in einem Update mit, dass die aktuellen Phase-1/2-Daten der Behörde nicht ausreichen. Möglicherweise ist eine neue randomisierte, Schein-OP-kontrollierte Studie erforderlich.
-
UniQure sichert sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA: Was das für AMT-130 bedeutet
⏱️6 Min. Lesezeit | UniQure sicherte sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA, eine vorrangige Besprechung für dringende Angelegenheiten. Innerhalb von 30 Tagen werden beide Seiten erörtern, welche Art von Datenpaket die Weiterentwicklung von AMT-130 in den USA unterstützen könnte.
-
Erste Teilnehmende in neuer POINT-HD-Studie zur Huntingtin-Senkung dosiert
POINT-HD hat begonnen, die ersten Teilnehmenden mit dem Wirkstoff RG6496 zu dosieren – ein früher, aber wichtiger Schritt für einen neuen selektiven Ansatz zur Senkung von Huntingtin.
-
Ein weniger begangener Weg: Wie weniger Huntingtin die somatische Instabilität verändern und Symptome möglicherweise hinauszögern kann
CAG-Wiederholungen können im Laufe der Zeit länger werden, während das HD-Gen genutzt wird – wie wachsende Schlaglöcher und Risse in einer alten Straße. Neue Forschung zeigt: Wenn man Zellen daran hindert, ihr HTT-Gen zu nutzen, verlangsamt das diesen Verschleiß, was den Beginn von Symptomen bei HD möglicherweise hinauszögern könnte.
Von AJ Keefe -
UniQure erhält FDA-Protokoll zu AMT-130, während die Unterstützung der Community weiterhin stark ist
UniQure erhielt das FDA-Protokoll zu AMT-130. Es gab zwar keine neuen Updates, aber die Reaktion der Community war überwältigend, mit über 41.000 Unterschriften unter der Petition und einer einheitlichen Interessenvertretung durch große HD-Organisationen.
-
UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig über den Zulassungsweg für AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin für die HK-Community ein.
-
Der erste Dominostein fällt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender Studie
In einem aktuellen Bericht von uniQure heißt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen.
-
SKY-0515 senkt das Huntingtin bei Menschen mit Chorea Huntington in einer aktuellen Studie
SKY-0515, ein oral einzunehmendes Medikament, senkt Huntingtin bei Menschen mit Huntington sicher und kann auch PMS1 reduzieren. Dies könnte ein möglicher zweigleisiger Ansatz zur Behandlung von Huntington sein. SKY-0515 wird jetzt in einer größeren Phase 2/3-Studie getestet.
-
Der Funke ist übergesprungen: Erster Huntington-Patient wird in der neuen Gentherapie-Studie von Roche behandelt
Spark und Roche haben in einem gemeinsamen Brief bekannt gegeben, dass der erste Patient in einer neuen Gentherapie-Studie zur Huntington-Krankheit behandelt wurde.
Von Dr Leora Fox