Huntingtin-Absenkung
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Roche gibt ein Update zu Tominersen: Wie geht es weiter mit dem Huntingtin-senkenden Medikament?
Roche berichtet über GENERATION HD2, die das HTT-senkende Medikament Tominersen bei Menschen mit der HK testet. Die Studie wird fortgesetzt, aber nur die höhere Dosis wird weiterverfolgt. Was bedeutet dies für die HK-Gemeinschaft und diese Studie?
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Molekularchirurgen für die Huntington-Krankheit läuten mit "RIDE" ein neues Kapitel für CRISPR ein
Eine neue CRISPR-basierte Technologie namens RIDE ist ein großer Fortschritt für diese bahnbrechende Technologie. Forscher untersuchten sie an Huntington-Tiermodellen.
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Huntington-Experte Prof. Ed Wild teilt seine hoffnungsvolle Sicht für 2025
Das HDBuzz-Team hat sich mit dem emeritierten Redakteur und Huntington-Spezialisten Prof. Ed Wild getroffen, um seine Gedanken darüber zu hören, was das Jahr 2025 für die Huntington-Gemeinschaft bereithält
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Jahresrückblick 2024
Zu Beginn des Jahres 2025 blicken wir auf alle Neuigkeiten und Fortschritte in der Huntington-Forschung der letzten 12 Monaten zurück.
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Zwischenbericht von Vico Therapeutics über ihr CAG-zielgerichtetes Medikament VO659
Vico Therapeutics hat vorläufige Daten zu ihrem Medikament VO659 vorgelegt, das auf die CAG-Expansion abzielt, die mehrere genetische Krankheiten verursacht, darunter #Huntingtonsdisease und #spinocerebellarataxia
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Kühnes Vorgehen: Erste Person in klinischer Phase-1-Studie von Alnylam Pharmaceuticals behandelt
Eine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.
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Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher zu sein scheint und Hinweise für eine Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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Gute Neuigkeiten von der Studie "SELECT-HD" von Wave Life Sciences
Die Ergebnisse der klinischen Studie "SELECT-HD" liegen vor und bringen ermutigende Neuigkeiten für diese allelselektive, Huntingtin-senkende Therapie.
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Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen
Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.