Gentherapie
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie auf dem Weg und vielversprechende Daten in Tieren
Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
By Dr Leora Fox -
Vorsicht ist angebracht bei der Nutzung der Gen-Schere CRISPR
Mehrere kürzlich durchgeführte Studien zur Gen-Schere CRISPR wecken Bedenken bezüglich der Tauglichkeit der Technologie für die Heilung von genetisch bedingten Krankheiten wie der Huntington-Krankheit
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Ein aufregendes neues Huntingtin-Verminderungskonzept
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
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UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen – und macht wichtige Fortschritte
Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Eiweiß, das die Huntington-Krankheit verursacht
In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager
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Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen
Das gesunde Huntingtin bei Erwachsenen zu reduzieren, könnte die Funktion des Gehirns beeinträchtigen
By Dr Leora Fox -
Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit
Arbeit mit Gen-Bearbeitungs-Techniken (Zinkfinger, CRISPR) bringt diese näher zur Anwendung bei klinischen HK-Studien
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Könnte ein neuer, "atemberaubender" Durchbruch helfen, die Huntington-Krankheit zu behandeln?
In den Nachrichten waren Geschichten über CRISPR, einer neuen, "atemberaubenden" DNA-Bearbeitung. Hype oder Hoffnung?
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Der Huntington Krankheit den Stinkefinger zeigen? Zwei Teams berichten Erfolg bei Zinkfinger-Wirkstoffen in Zellen und Mäusen
Erfolg bei HK Zellen und Mäusen für Zinkfinger Wirkstoffe, die die Produktion des schädlichen Proteins verringern
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10 goldene Regeln zum Lesen einer wissenschaftlichen Nachrichtenmeldung
Den Hype vermeiden: HDBuzz präsentiert 10 "goldene Regeln" zum Lesen einer Nachrichtenmeldung zur Huntingtonkrankheit