Gentherapie
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Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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Neuigkeiten von uniQure über ihre Gentherapie für die Huntington-Krankheit
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für HD durch. Eine aktuelle Pressemitteilung enthielt ein 1-Jahres-Update zur ersten Gruppe von 10 Personen, die sich einer Operation unterzogen, um dieses experimentelle Medikament zu erhalten. Sprechen wir mehr darüber, was das bedeutet.
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
Von Dr Leora Fox -
Zur Vorsicht bei der Verwendung der Gen-Editing-Technologie CRISPR wird geraten
Eine aktuelle Reihe von Studien zur Gen-Editing-Methode CRISPR hat Bedenken hinsichtlich der Eignung dieser Technologie zur Behandlung von genetischen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit geweckt.
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Die Huntington-Krankheit geht viral, während UniQure im Wettlauf um die Gentherapie die Nase vorn hat
Die FDA erteilt dem Huntingtin-senkenden Gentherapie-Wirkstoff AMT-130 den Status eines „neuen Prüfpräparats“ und ebnet damit den Weg für klinische Studien am Menschen mit Patienten mit der Huntington-Krankheit
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Protein, das die Huntington-Krankheit verursacht
In diesem Herbst gibt es aufregende Ankündigungen von einer Reihe von Unternehmen, die sich auf neuartige Huntingtin-senkende Technologien konzentrieren, darunter Wave, PTC und Voyager
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Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen
Das gesunde Huntingtin bei Erwachsenen zu reduzieren, könnte die Funktion des Gehirns beeinträchtigen
Von Dr Leora Fox