Genbearbeitung
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Molekulare Chirurgen für die Huntington-Krankheit fangen eine RIDE mit CRISPR-Fortschritten ein
Eine neue CRISPR-basierte Technologie namens RIDE ist ein großer Fortschritt für diese bahnbrechende Technologie. Mit der Präzision eines Skalpells, das scharf genug ist, um den Code des Lebens neu zu schreiben, haben Forscher es in der Hoffnung eingesetzt, die Huntington-Krankheit zu behandeln.
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Unterbrechungen sind erwünscht
Ein CRISPR-basierter Ansatz namens „Basen-Editierung“ wird untersucht, um eine neue potenzielle Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln. Das Editieren eines einzelnen Buchstabens im genetischen Code mit Basen-Editierung könnte der Schlüssel zur Verzögerung der HD-Symptome sein, möglicherweise um ein Jahrzehnt.
Von Dr Chris Kay -
CRISPR-basierte Medikamente: ein riesiger Sprung für die Menschheit
Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, das den Zulassungsprozess durchlaufen hat, die Sichelzellenanämie so gut wie heilt und den Weg für ähnliche Medikamente ebnet, die auf andere Krankheiten abzielen. Ist die Huntington-Krankheit die nächste?
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Ein weiteres Werkzeug im Werkzeugkasten: Die Entwicklung eines molekularen „Dimmschalters“ bringt die Genbearbeitung voran
Ein neues System wurde entwickelt, das es Forschenden ermöglicht, die Genexpression mit oralen Medikamenten fein abzustimmen – eine Arbeit, die ein leistungsstarkes Werkzeug für die Genbearbeitung darstellt.
Von Dr Leora Fox -
Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Screening des gesamten Genoms nach neuen Zielstrukturen für Medikamente gegen HD
Wissenschaftler screenen das GESAMTE Genom, um neue potenzielle therapeutische Zielstrukturen für HD zu finden. Diese ehrgeizige Studie liefert eine Fülle von Daten für HD-Forscher
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Zur Vorsicht bei der Verwendung der Gen-Editing-Technologie CRISPR wird geraten
Eine aktuelle Reihe von Studien zur Gen-Editing-Methode CRISPR hat Bedenken hinsichtlich der Eignung dieser Technologie zur Behandlung von genetischen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit geweckt.
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Neues Molekül kann die Huntington-Mutation in Labormodellen rückgängig machen
Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines Molekül identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit ändern kann.
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Zuerst Dolly, jetzt Piglet; ein neues Huntington-Krankheit Schweine-Knock-in-Modell bestätigt
Zum ersten Mal in der HD-Forschung wurde ein Tiermodell in Schweinen unter Verwendung von 2 hochmodernen DNA-Editier-T
Von Caroline Casey -
Eine frühe Rolle für das Huntington-Krankheits-Gen – aber glauben Sie nicht alle Schlagzeilen
Eine überraschende neue Arbeit wirft ein Licht auf die Rolle des HD-Gens in der frühen Entwicklung. Sollten wir uns Sorgen machen?