Gen-Stummschaltung
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Die C-A-G-Wiederholungsexpansion in die Schranken weisen
Eine neue Studie zeigt, dass die MSH3-Senkung mit einer ASO-Therapie die Ausbreitung von CAG-Wiederholungen in Gehirnzellen von HK-Patienten stoppen kann. Dies könnte ein Weg sein, um das Auftreten und Fortschreiten der Symptome zu verlangsamen.
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GENERATION-HD1 ASO-Studie von Roche und Ionis abgebrochen
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
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Screening des gesamten Genoms nach möglichen Ansatzpunkten für ein Medikament gegen Huntington
Wissenschaftler rastern das gesamte Genom um potenzielle Behandlungsmöglichkeiten für die Huntington-Krankheit zu erkennen. Diese ehrgeizige Studie liefert große Mengen wertvoller Daten für die Huntington-Forschung.
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Ein aufregendes neues Huntingtin-Verminderungskonzept
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
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Details zur ersten klinischen Studie einer Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
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Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen – und macht wichtige Fortschritte
Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Eiweiß, das die Huntington-Krankheit verursacht
In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager
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Huntington's Disease Society of America beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm – wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
By Dr Leora Fox -
Roche gibt Details ihrer "ausschlaggebenden" Huntingtin-Verminderungsstudie bekannt
Die GENERATION-HD1-Studie wird erproben ob das Medikament RG6042 – vormals Ionis-HTTRx – das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamt.