Gen-Stummschaltung
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Die C-A-G-Wiederholungsexpansion in die Schranken weisen
Eine neue Studie zeigt, dass die MSH3-Senkung mit einer ASO-Therapie die Ausbreitung von CAG-Wiederholungen in Gehirnzellen von HK-Patienten stoppen kann. Dies könnte ein Weg sein, um das Auftreten und Fortschreiten der Symptome zu verlangsamen.
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GENERATION-HD1 ASO-Studie von Roche und Ionis abgebrochen
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
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Screening des gesamten Genoms nach neuen Zielstrukturen für Medikamente gegen HD
Wissenschaftler screenen das GESAMTE Genom, um neue potenzielle therapeutische Zielstrukturen für HD zu finden. Diese ehrgeizige Studie liefert eine Fülle von Daten für HD-Forscher
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und Fähigkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines „Single-Shot“-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
Von Dr Anna Pfalzer -
Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Die Huntington-Krankheit geht viral, während UniQure im Wettlauf um die Gentherapie die Nase vorn hat
Die FDA erteilt dem Huntingtin-senkenden Gentherapie-Wirkstoff AMT-130 den Status eines „neuen Prüfpräparats“ und ebnet damit den Weg für klinische Studien am Menschen mit Patienten mit der Huntington-Krankheit
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Protein, das die Huntington-Krankheit verursacht
In diesem Herbst gibt es aufregende Ankündigungen von einer Reihe von Unternehmen, die sich auf neuartige Huntingtin-senkende Technologien konzentrieren, darunter Wave, PTC und Voyager
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Huntington's Disease Society of America beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm – wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
Von Dr Leora Fox -
Roche gibt Details zu seiner „entscheidenden“ Studie zur Senkung des Huntingtin-Wertes bekannt
In der GENERATION-HD1-Studie wird untersucht, ob RG6042 – ehemals Ionis-HTTRx – das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamt