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Erste Person in wegweisender Studie zu neuronalen Stammzellen bei Huntington dosiert
Neueste Nachrichten
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Ein weniger begangener Weg: Wie weniger Huntingtin die somatische Instabilität verändern und Symptome möglicherweise hinauszögern kann
CAG-Wiederholungen können im Laufe der Zeit länger werden, während das HD-Gen genutzt wird – wie wachsende Schlaglöcher und Risse in einer alten Straße. Neue Forschung zeigt: Wenn man Zellen daran hindert, ihr HTT-Gen zu nutzen, verlangsamt das diesen Verschleiß, was den Beginn von Symptomen bei HD möglicherweise hinauszögern könnte.
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Ein Tauziehen an der DNA: Wie Huntington-Wiederholungen wachsen und schrumpfen
Eine neue Studie aus der Schweiz wirft ein Licht darauf, wie die Anzahl der CAG-Wiederholungen im Huntington-Gen in unseren Zellen wachsen oder schrumpfen kann.
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UniQure erhält FDA-Protokoll zu AMT-130, während die Unterstützung der Community weiterhin stark ist
UniQure erhielt das FDA-Protokoll zu AMT-130. Es gab zwar keine neuen Updates, aber die Reaktion der Community war überwältigend, mit über 41.000 Unterschriften unter der Petition und einer einheitlichen Interessenvertretung durch große HD-Organisationen.
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Das Gehirn über den Darm füttern: Wie Präbiotika die Huntington-Krankheit beeinflussen könnten
Studien an Mäusen, die die Huntington-Krankheit modellieren, legen nahe, dass Präbiotika – die Nahrung, die unsere Darmbakterien füttert – die Darmgesundheit und neurologische Symptome verbessern könnten.
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Ein altes Medikament, neue Tricks: Sertralin könnte die Belastung bei HD durch die Beeinflussung der Proteinproduktion verringern
Neue Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass das Antidepressivum Sertralin die Funktion bei Menschen mit Chorea Huntington verbessert, motorische Probleme bei Mäusen verhindert und die Proteinproduktion stabilisiert haben könnte. Könnte dieses gängige Medikament HD aus verschiedenen Blickwinkeln beeinflussen?
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November 2025: Diesen Monat in der Huntington-Forschung
Von der Stammzell-„Zahnfee-Therapie“ über Hindernisse bei der Gentherapie bis hin zu neuen genetischen Erkenntnissen – der November war ein wichtiger Monat für die HD-Forschung. In unserer monatlichen Zusammenfassung findest du alle diese Geschichten!
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Ein Hemd mit zwölf Fuß langen Armen falten: Protein-Faltung bei der Huntington-Krankheit verstehen
In einer kürzlich in Nature Communications erschienenen Publikation untersuchte ein Forscherteam einen neuen Weg, den Proteinfaltungsprozess bei HD zu verbessern und die Bildung toxischer Klumpen zu stoppen.
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SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.
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Eine winzige genetische Veränderung könnte Symptome verzögern und die zelluläre Reinigung bei der Huntington-Krankheit aktivieren
Wissenschaftler entdecken eine seltene genetische Besonderheit, die das Alter des Ausbruchs der Huntington-Krankheit bei Menschen verlängern könnte, indem sie die zelluläre Reinigung ankurbelt.
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Die Geheimnisse der DNA-Reparatur entschlüsseln
Die Struktur der molekularen Maschine MutSβ gibt uns weitere Hinweise auf den Mechanismus der CAG-Repeat-Expansion und wie wir ihn gezielt angehen können.