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Das Gewebe deiner Gene flicken
6 Min. Lesezeit
Neueste Nachrichten
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Mai 2026: Diesen Monat in der Huntington-Forschung
8 Min. Lesezeit
Mai 2026: 2-Jahres-Daten aus der votoplam-Studie deuten darauf hin, dass sich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen könnte; AMT-130 geht in Großbritannien in die regulatorische Prüfung; Schweine zeigen Immunzellen, die ins HD-Gehirn eindringen; und neue Forschung nimmt toxische Huntingtin-Fragmente genauer unter die Lupe.
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Das Rezept anpassen: Ein Stück Huntingtin senken
8 Min. Lesezeit
In einer kürzlich erschienenen Studie zielten Wissenschaftler auf ein kleines, schädliches Stück der Huntingtin-Botschaft (HTT1a) in HD-Mäusen ab. Dies reduzierte toxische Proteinklumpen und verzögerte genetische Veränderungen, mehr als das Targeting von vollständigem HTT.
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Den Müll markieren: Umsatz von toxischem Huntingtin
5 Min. Lesezeit
Eine aktuelle Studie deutet darauf hin, dass die Stärkung des körpereigenen Reinigungssystems des Gehirns die Huntington-Krankheit verlangsamen könnte.
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Prilenias Antrag auf europäische Zulassung von Pridopidin zurückgezogen
4 Min. Lesezeit
Prilenias Antrag auf europäische Zulassung von Pridopidin wurde vor 6 Monaten, im November 2025, still und leise zurückgezogen, nachdem die EMA die Ablehnung des Medikaments bereits empfohlen hatte. Hier erfährst du, was passiert ist und warum du erst jetzt davon hörst.
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Eindringlinge im Gehirn: Was ein Schweinemodell über Immunzellen bei Huntington verrät
7 Min. Lesezeit
Eine aktuelle Studie an Schweinen deutet darauf hin, dass das Huntington-Gehirn vom körpereigenen Immunsystem angegriffen werden könnte. Die Ergebnisse zeigen, dass eindringende zytotoxische T-Zellen zur Neurodegeneration bei Huntington beitragen könnten, was einen neuen therapeutischen Weg eröffnet.
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Das große Pflege-Dilemma: Wie „gute“ Versorgung bei Huntington aussieht
8 Min. Lesezeit
Wie sieht „gute Versorgung“ bei Huntington aus? Eine neue niederländische Studie hat Angehörige und professionelle Pflegekräfte befragt und gezeigt, wie unterschiedlich sie in der Praxis erlebt wird.
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Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
5 Min. Lesezeit
Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.
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Zwei Jahre später: Neue Langzeit-Erweiterungsdaten aus PIVOT-HD für Votoplam
9 Min. Lesezeit
PTC Therapeutics hat 2-Jahres-Daten für Votoplam, eine täglich einzunehmende HTT-senkende Pille, veröffentlicht. Teilnehmer der Stufe 2 zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 52 %. Hier erfährst du, was die Daten zeigen, was noch fehlt und wie die Phase-3-Studie anläuft.
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April 2026: Diesen Monat in der Huntington-Krankheitsforschung
8 Min. Lesezeit
Der April 2026 zeigte uns, dass ein toxisches HTT-Fragment im Mittelpunkt der Mausforschung steht, CRISPR vielversprechende Ergebnisse in Mausstudien zeigt, KI und Wearables näher an die Klinik rücken und 2 Studien die Belastung beleuchten, die HD-Pflegende tragen.
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Die Zahl auf der Waage: Was der TFC-Score misst und warum er gerade jetzt wichtig ist
9 Min. Lesezeit
Der Total Functional Capacity Score wird seit Jahrzehnten in der Huntington-Forschung verwendet. Hier erfährst du, was er misst, was er nicht erfasst & warum er im Mittelpunkt einer erwarteten klinischen Studie steht.