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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
Neueste Nachrichten
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Neue Erkenntnisse zu intermediÀren CAG-Wiederholungen: Kartierung des Expansionskontinuums
Eine neue Studie verwendet ultra-sensitive Forschungstechniken, um DNA-VerĂ€nderungen ĂŒber das gesamte Spektrum der CAG-WiederholungslĂ€ngen zu kartieren, und zeigt, wo intermediĂ€re Wiederholungen in die genetische Landschaft passen.
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig ĂŒber den Zulassungsweg fĂŒr AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin fĂŒr die HK-Community ein.
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Oktober 2025: Huntington-Forschung in diesem Monat
Der Oktober war ein erkenntnisreicher Monat in der Huntington-Forschung: zusĂ€tzliche Klarheit bezĂŒglich uniQures AMT-130, Kartierung, wie und wo die HK das Gehirn verĂ€ndert, frĂŒhe mechanistische Studien zur DNA-Reparatur und ein wichtiges Treffen, das das Fachgebiet zusammenbrachte.
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Eine Landkarte durch die Zeit: Die Huntington-Krankheit von Geburt an im Gehirn nachverfolgen
Warum sterben manche Gehirnzellen bei der HK zuerst ab? Neue Studie zeigt: VerĂ€nderungen der GenaktivitĂ€t beginnen bei MĂ€usen bereits bei der Geburt, besonders im Striatum & Kortex â kartiert mit rĂ€umlichen & Einzelzell-Tools.
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Huntingtonâs Disease Clinical Research Congress 2025 â Tag 3
Informieren Sie sich ĂŒber das Neueste von Tag 3 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Kongress zur klinischen Forschung der Huntington-Krankheit 2025 – Tag 2
Informieren Sie sich ĂŒber das Neueste von Tag 2 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Huntingtonâs Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 1
Lesen Sie hier Neuigkeiten vom Tag 1 des Huntingtonâs Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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DNA-Scan-Maschinen steuern, um die Ausdehnung von CAG-Repeats zu verlangsamen
Eine neue Studie identifiziert kleine MolekĂŒle, die auf eine DNA-Reparaturmaschine abzielen, was einen potenziellen Weg eröffnet, den Ausbruch der Huntington-Krankheit zu verzögern.
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September 2025: Dieser Monat in der Forschung zur Huntington-Krankheit
Der September war ein bedeutender Monat fĂŒr die Erforschung der Huntington-Krankheit: Eine Gentherapie zeigt Anzeichen fĂŒr eine Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit! AuĂerdem gibt es neue Biomarker, mechanistische Erkenntnisse und Fortschritte bei der psychischen Gesundheit. Das Feld ist weit vorangeschritten, und es liegen aufregende Wege vor uns.
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Der erste Dominostein fÀllt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender Studie
In einem aktuellen Bericht von uniQure heiĂt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen.