Neueste Nachrichten
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Könnten molekulare Handschellen das Protein senken, das die Huntington-Krankheit verursacht?
Forscher hatten ĂŒberraschend GlĂŒck bei der Suche nach WirkstoffmolekĂŒlen, um mutiertes Huntingtin-Protein in eine zellulĂ€re MĂŒllentsorgungsmaschine zu befördern
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von âZinkfingernâ, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und FĂ€higkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines âSingle-Shotâ-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
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Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Ăberarbeitetes Konzept fĂŒr die Huntingtin-Verminderungsstudie von Roche
Roche kĂŒndigt zweimonatliche anstelle von monatlichen Terminen fĂŒr Teilnehmende an der Huntingtin-Verminderungsstudie GENERATION HD1 an, nachdem die offene Fortsetzung der VorgĂ€ngerstudie ausgewertet wurde.
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Wenn Unterbrechungen gut sind: Genetische Schluckaufe, die vor der Huntington-Krankheit schĂŒtzen
Mehrere Teams finden kleine Unterschiede im ‚CAG-Repeat‘-Abschnitt des Huntington-Krankheits-Gens. Sie verĂ€ndern das Huntingtin-Protein nicht direkt, beeinflussen aber das Alter des Symptombeginns. Was steckt hinter diesem RĂ€tsel und was bedeutet es fĂŒr Patienten?
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 3
Neue Details zum Huntingtin-EiweiĂ und weitere Fortschritte bei der Entwicklung von Behandlungsmethoden mithilfe genetischer Besonderheiten: Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 3
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 2
Neue AnsĂ€tze fĂŒr den Sprung vom Labor zur Therapie am Menschen: Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 Tag 2
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 1
HDBuzz berichtet vom ersten Tag der jĂ€hrlichen Huntingtonâs Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
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Die Huntington-Krankheit geht viral, wÀhrend UniQure im Wettlauf um die Gentherapie die Nase vorn hat
Die FDA erteilt dem Huntingtin-senkenden Gentherapie-Wirkstoff AMT-130 den Status eines âneuen PrĂŒfprĂ€paratsâ und ebnet damit den Weg fĂŒr klinische Studien am Menschen mit Patienten mit der Huntington-Krankheit
