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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
Neueste Nachrichten
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Was bedeutet COVID-19 für Huntington-Familien und die HD-Forschung?
COVID-19-Update: Was bedeutet es für HD-Familien, wie beeinflusst es die HD-Forschung und wie hat es die Arbeitsweise der Wissenschaft verändert?
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Huntington’s Disease Therapeutics Conference 2020 – Tag 2
HDBuzz berichtet vom zweiten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs.
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Neues Molekül kann die Huntington-Mutation in Labormodellen rückgängig machen
Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines Molekül identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit ändern kann.
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2020 – Tag 1
HDBuzz berichtet von der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs – Tag 1
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Die dritte Dimension: Minigehirne nutzen, um Veränderungen der Gehirnentwicklung bei HD zu verstehen
Forschende zeigen, dass stark verlängerte CAGs im HD-Gen frühe Entwicklungsveränderungen verursachen können, indem sie 3D-Gehirnmodelle, sogenannte Organoide, verwenden. Was haben sie herausgefunden?
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Analyse der Ankündigung von Waves PRECISION-HD2-Studie zur Huntingtin-Senkung
Wave Life Sciences gibt bekannt, dass sein Antisense-Medikament WVE-120102 das mutierte Huntingtin-Protein im Liquor gesenkt hat, doch Investoren scheinen enttäuscht zu sein. Ziemlich verwirrend – was wissen wir mit Sicherheit?
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Könnten molekulare Handschellen das Protein senken, das die Huntington-Krankheit verursacht?
Forscher hatten überraschend Glück bei der Suche nach Wirkstoffmolekülen, um mutiertes Huntingtin-Protein in eine zelluläre Müllentsorgungsmaschine zu befördern
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und Fähigkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines „Single-Shot“-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
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Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs