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HD2026 Milton Wexler Biennial Symposium Tag 3
Neueste Nachrichten
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Roche beendet zwei Medikamentenprogramme für die Huntington-Krankheit nach enttäuschenden Ergebnissen
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Roche gab bekannt, die Entwicklung von zwei ihrer Huntingtin-senkenden ASO-Medikamente, Tominersen und RG6496, einzustellen. Dies markiert ein enttäuschendes Ende eines wichtigen Kapitels in der klinischen Forschung zur Huntington-Krankheit.
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Bekommen wir endlich das PET, auf das wir schon immer gewartet haben?
⏱️7 Min. Lesezeit | In den letzten 20 Jahren haben PET-Tracer die Alzheimer-Forschung revolutioniert und ermöglichen es, Amyloid-Plaques im Gehirn ohne invasive Eingriffe sichtbar zu machen. Aber wie sieht es bei Huntington aus?
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Skyhawk teilt einen genaueren Blick auf die SKY-0515-Daten und einen Ausblick auf die Erweiterung des Studienzugangs in den USA
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Neue 12-Monats-Daten von Skyhawks SKY-0515 liegen vor und alle vier Komponenten, die den cUHDRS ausmachen, liegen auf oder über dem Ausgangswert und übertreffen den erwarteten natürlichen Rückgang. Außerdem ein erster Blick auf die Erweiterung der Studienzentren in den USA.
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Juni 2026: Diesen Monat in der Forschung zur Huntington-Krankheit
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Aus der Klinik hörten wir von uniQure über ihr jüngstes FDA-Treffen, eine Stammzellstudie verabreichte ihrem ersten Teilnehmer eine Dosis, und Skyhawk teilte Daten zu SKY-0515. Im Labor entwickelt sich die Wissenschaft der HD-Verlangsamung auf DNA-Ebene weiter.
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Präzisionsschnitt mit PROTACs: Gezielte Bekämpfung des toxischen Huntingtin
⏱️6 Min. Lesezeit | PROTACs wirken wie ein Präzisionsschnittwerkzeug, das giftiges Huntingtin-Protein entfernt, während die gesunde Form intakt bleibt. In Zellen und HD-Mäusen verbesserte diese gezielte Reinigung die Gesundheit und verlangsamte Krankheitsmerkmale.
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Deine DNA sollte dich nicht deine Versicherung kosten: Was HD-Familien wissen müssen
⏱️13 Min. Lesezeit | Australien hat gerade Geschichte geschrieben, indem es Lebensversicherern verboten hat, Gentests gegen dich zu verwenden. Aber für HD-Familien in anderen Ländern haben die Gesetze, die schützen sollen, nicht mit der Wissenschaft Schritt gehalten. Lass uns aufschlüsseln, was du wissen musst.
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Der andere Schuh fällt: uniQure teilt Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA für AMT-130 mit
⏱️ 9 Min. Lesezeit | Nach einem turbulenten Jahr hat uniQure ermutigende Neuigkeiten mitgeteilt: Die FDA hat zugestimmt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie als Grundlage für einen Antrag dienen können, der zur Zulassung von AMT-130 in den USA führen könnte.
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Erste Person in wegweisender Studie zu neuronalen Stammzellen bei Huntington dosiert
Eine neue klinische Studie zu HD läuft. In REGEN4HD, einer Studie, die prüft, ob die Transplantation neuronaler Stammzellen als mögliche Behandlung von HD sicher ist, hat die erste teilnehmende Person nun die Dosis erhalten.
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Sich wandelnde Bedürfnisse, sich wandelnde Pflege: Anpassung der psychologischen Unterstützung in den verschiedenen Stadien der Huntington-Krankheit
⏱️ 9 Min. Lesezeit | Die Huntington-Krankheit betrifft mehr als nur die Bewegung: Sie hat auch erhebliche Auswirkungen auf die psychische Gesundheit. Forscher untersuchen, warum psychologische Betreuung wichtig ist und wie sie an jedes Stadium von Huntington angepasst werden muss.
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Die Lücke schließen: ein Plädoyer für langsamere, smartere DNA-Reparatur
⏱️ 7 Min. Lesezeit | Dein Körper setzt DNA zusammen wie ein Team von Handwerkern, die ein Fliesenmuster legen und verbinden. Eine aktuelle Studie zeigt, dass ein besonderer Helfer die somatische CAG-Expansion verlangsamen und den Beginn von HD hinauszögern könnte.