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Australien öffnet die TĂŒr fĂŒr SKY-0515: Skyhawk beantragt vorlĂ€ufige Zulassung fĂŒr sein orales HD-Medikament
Neueste Nachrichten
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Wie viele sind zu viele? Untersuchung der toxischen CAG-Schwelle im Gehirn bei der Huntington-Krankheit
Neue Arbeiten von Forschern in London verwenden MĂ€use, um die Anzahl der CAG-Repeats einzugrenzen, die erforderlich sind, um Symptome der Huntington-Krankheit zu verursachen. Ihre Arbeit deutet auf weniger als 185 CAGs als Schwellenwert hin.
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Weinen Sie sich die Augen aus: Nachweis von Huntingtin in TrÀnen
Schneidet da jemand Zwiebeln? Expandiertes Huntingtin kann jetzt in TrÀnen nachgewiesen werden und hilft Wissenschaftlern, das Fortschreiten der Krankheit zu verfolgen.
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Der Director’s Cut: Wie CAG-Wiederholungen die Bearbeitung genetischer Botschaften verĂ€ndern
Wissenschaftler in Massachusetts haben vor Kurzem unser VerstĂ€ndnis davon erweitert, wie repetitive DNA-Sequenzen die Erzeugung und Bearbeitung genetischer BotenmolekĂŒle in Zellen stören können und wie dies zur Produktion schĂ€dlicher Proteine fĂŒhren könnte.
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Expansionen auf Einzelzellebene verstehen
Wissenschaftler haben CAG-Expansionen in Gehirnen von Menschen mit HK untersucht, um zu sehen, welche Zellen betroffen sind
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 3
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 3 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 2
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 1
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 1 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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CRISPR-basierte Medikamente: ein riesiger Sprung fĂŒr die Menschheit
Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, das den Zulassungsprozess durchlaufen hat, die SichelzellenanĂ€mie so gut wie heilt und den Weg fĂŒr Ă€hnliche Medikamente ebnet, die auf andere Krankheiten abzielen. Ist die Huntington-Krankheit die nĂ€chste?
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Stetige Fortschritte bei uniQure – vielversprechende Daten zum Jahresende
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
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Gedruckt: Ergebnisse der GENERATION HD1-Studie veröffentlicht
Daten aus GENERATION HD1, der klinischen Phase-3-Studie, die das Huntingtin-senkende Medikament Tominersen testet, wurden gerade in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Die Studie endete schon vor einiger Zeit, warum ist dies also ein wichtiger Meilenstein, und was kommt als NÀchstes?