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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
Neueste Nachrichten
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Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
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SURVEYOR öffnet die Tür für Medikamente, die die Kognition behandeln
Sage Therapeutics gab die Ergebnisse von SURVEYOR bekannt, einer Studie, die kognitive Veränderungen bei Menschen mit HD untersuchte und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor testete. Die Studie war klein, erreichte aber wichtige Ziele, und weitere Studien sind in Arbeit.
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Der VIP-Bereich: Samtseile für das Gehirn und wie man hineinkommt
Neue Arbeiten von zwei Gruppen verbessern die Werkzeuge zur Modellierung der Blut-Hirn-Schranke und könnten die Art und Weise verbessern, wie Medikamente gegen Hirnerkrankungen verabreicht werden. Dies baut auf unserer Fähigkeit auf, die Huntington-Krankheit zu untersuchen und schließlich zu behandeln.
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Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente wirken auch auf CAG-Expansionen
In einer überraschenden Wendung verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion im HTT-Gen. Eine neue Studie, die für diese glückliche Entdeckung Zellen im Labor verwendete, identifizierte das Gen PMS1 als wichtigen Akteur bei der Verlangsamung von CAG-Expansionen.
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Hut ab vor den Hirnspendern am Tag des Bewusstseins für die Hirnspende
7. Mai ist der Tag der Hirnspende. Wir heben die selbstlose Spende vieler HK-Familien hervor, zeigen Dankbarkeit, berichten über aktuelle Forschungsergebnisse, die mit diesen Gehirnen gemacht wurden, und zeigen Ressourcen für Gehirnspenden auf.
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Ein paar gute Nachrichten zur Behandlung von HD-Chorea
Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.
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Eine neue Ära für HDBuzz
Seit über einem Jahrzehnt berichtet HDBuzz unvoreingenommen über Forschung und Studien zur Huntington-Krankheit. Während sich unsere geliebten Ed und Jeff zurückziehen, freuen sich Rachel, Sarah und Leora darauf, die Mission von HDBuzz weiterzuführen
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Wie viele sind zu viele? Untersuchung der toxischen CAG-Schwelle im Gehirn bei der Huntington-Krankheit
Neue Arbeiten von Forschern in London verwenden Mäuse, um die Anzahl der CAG-Repeats einzugrenzen, die erforderlich sind, um Symptome der Huntington-Krankheit zu verursachen. Ihre Arbeit deutet auf weniger als 185 CAGs als Schwellenwert hin.
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Weinen Sie sich die Augen aus: Nachweis von Huntingtin in Tränen
Schneidet da jemand Zwiebeln? Expandiertes Huntingtin kann jetzt in Tränen nachgewiesen werden und hilft Wissenschaftlern, das Fortschreiten der Krankheit zu verfolgen.
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Der Director’s Cut: Wie CAG-Wiederholungen die Bearbeitung genetischer Botschaften verändern
Wissenschaftler in Massachusetts haben vor Kurzem unser Verständnis davon erweitert, wie repetitive DNA-Sequenzen die Erzeugung und Bearbeitung genetischer Botenmoleküle in Zellen stören können und wie dies zur Produktion schädlicher Proteine führen könnte.