Verbesserung der Rekrutierung für klinische Studien zur Huntington-Krankheit durch Aufklärung von Patienten und Familien

Studien zu neuen Behandlungen für die Huntington-Krankheit finden statt, aber um zu beweisen, ob ein Medikament wirkt, braucht es viele geeignete Freiwillige. Überraschenderweise ist es oft schwierig, genügend Freiwillige zu finden. Nun hat eine Gruppe von HD-Experten gezeigt, dass Aufklärung und Ansprache von Patienten in der Gemeinschaft gut funktionieren, um die Rekrutierung zu fördern.

Fortschritte bei wirksamen Behandlungen für die Huntington-Krankheit fühlen sich für die Menschen, die sie am dringendsten benötigen, quälend langsam an. Doch klinische Studien zur Erprobung neuer Behandlungen für die Huntington-Krankheit finden statt. Bevor ein Medikament für die Anwendung bei HD zugelassen werden kann, muss es an symptomatischen Patienten getestet werden und einen Nutzen gezeigt haben. Die Verbesserung muss robust genug sein, damit klar ist, dass das Medikament gewirkt hat. Das kann eine große Anzahl von Probanden erfordern, denn je mehr Menschen man ein Medikament testet, desto wahrscheinlicher sind schlüssige Ergebnisse.

Es mag einige in der HD-Gemeinschaft überraschen, aber genügend Freiwillige für HD-Medikamentenstudien zu finden, ist nicht einfach. Motiviert durch diese Sorge machte sich eine Gruppe von HD-Experten unter der Leitung von Dr. LaVonne Goodman auf die Suche nach Wegen, die Rekrutierung von Freiwilligen für die Teilnahme an klinischen HD-Studien zu verbessern.

Die Studie

Die Studie, die Goodman und ihr Team zu besetzen versuchten, war die kürzlich abgeschlossene „HART“-Studie zu Huntexil bei Bewegungssymptomen der Huntington-Krankheit.

Die Wissenschaftler, die die HART-Studie planten, berechneten im Voraus, dass 220 Freiwillige benötigt wurden, um das Medikament schlüssig zu testen. Sie sollten aus 28 Kliniken in den USA und Kanada rekrutiert werden. Jeder Freiwillige würde drei Monate lang an der Studie teilnehmen.

Rekrutierung

Die Rekrutierung für HART in den USA war langsam. Es dauerte fast 2 Jahre (von Oktober 2008 bis August 2010), um 220 freiwillige Patienten zu finden. Zum Vergleich: Eine Studie in Europa mit demselben Medikament, die „MermaiHD“-Studie genannt, rekrutierte 420 HD-Patienten in weniger als einem Jahr.

Die Verbesserung dieser langsamen Rekrutierungsrate für klinische Studien würde die Verzögerung bei der Erlangung von Studienergebnissen verkürzen. Um dies zu unterstützen, machten sich Goodman und ihre Kollegen daran zu verstehen, welche Faktoren HD-Familien helfen, sich an Studien zu beteiligen.

In einer früheren Studie, mit Mitarbeitern der Huntington’s Disease Society of America und CHDI Inc., hatte Goodman untersucht, wie viel Patienten und ihre Familien über HD verstehen. Durch Befragung von Patienten und Familienmitgliedern bei lokalen Gruppentreffen zeigte sie, dass der Wunsch nach Informationen über Studien und die Motivation zur Teilnahme sehr hoch war. Was fehlte, waren Informationen für Familien über verfügbare Studien. Goodman kam zu dem Schluss, dass „Aufklärung in Selbsthilfegruppen ein Mechanismus ist, der die Teilnahme an klinischen Studien erhöhen kann“.

Eine Gelegenheit, diese Ideen zu testen, ergab sich, als das Evergreen Neuroscience Institute eine neue Huntington Study Group-Stätte wurde, die an der HART-Studie beteiligt war. Da die Stätte keine eigene reguläre HD-Patientenbasis hatte, musste sie auf neue Weise rekrutieren. Gemeinschaftsvertreter, die über Studien im Allgemeinen und Huntexil im Besonderen aufgeklärt waren, trafen sich mit kleinen Gruppen von HD-Patienten und -Familien. In drei Sitzungen führten sie Gruppendiskussionen über die Risiken und Vorteile dieser Forschung. Am Ende dieser Aufklärungssitzungen standen gedruckte Informationen für Interessierte zur Verfügung.

Zusätzlich zu dieser persönlichen Arbeit sandte die HDSA Broschüren an die Mitglieder ihrer Mailingliste. Personen, die sich zur Teilnahme an Studien bereit erklärt hatten, wurden auch über eine Website, HDTrials.org, informiert, die diese Art der Kommunikation erleichtern soll. Schließlich wurden die HDSA-Websites mit Informationen über die Studie aktualisiert.

Ergebnisse

Welche dieser Techniken war also am erfolgreichsten, um willige und fähige Teilnehmer zur Einschreibung in die Studie zu ermutigen? Das Evergreen Neuroscience Institute verzeichnete siebzehn freiwillige HD-Patienten, von denen 13 die HART-Studie abschlossen. Dies machte Evergreen zur drittgrößten der achtundzwanzig Stätten in der HART-Studie – ziemlich beeindruckend, wenn man bedenkt, dass sie anfangs keine regulären HD-Patienten hatten. Sie waren auch die schnellste Stätte in der Studie, was die Rekrutierungsrate angeht. Offensichtlich machte das Evergreen Neuroscience Institute etwas richtig.

Woher erfuhren ihre siebzehn Freiwilligen von der Studie? Mehr als die Hälfte wurde durch die persönliche lokale Aufklärungsarbeit rekrutiert. Familien zu treffen und mit ihnen über klinische Forschung zu sprechen, war Evergreens effektivste Methode, Patienten als Freiwillige zu rekrutieren. Die anderen an der HART-Studie beteiligten Stätten machten eine andere Erfahrung: Die meisten anderen Freiwilligen in der HART-Studie kamen durch direkte Überweisung von Fachleuten, die an der Stätte arbeiteten.

Fazit

Es scheint, dass in diesem Fall die persönliche Zusammenarbeit mit Familien der beste Weg war, Freiwillige für klinische Studien zu gewinnen. Die gesamte HD-Gemeinschaft profitiert von klinischen Studien, denn ob sie erfolgreich sind oder scheitern, sie bringen uns dem Tag näher, an dem Behandlungen für alle verfügbar sind. In Zukunft wird es noch mehr Studien geben, viele davon gleichzeitig, und genügend Patienten zu beteiligen, ist eine Herausforderung für die gesamte globale HD-Gemeinschaft. Goodman und ihr Team haben einen Weg aufgezeigt, die Rekrutierung von Freiwilligen zu beschleunigen, um erfolgreiche Studien durchzuführen.

Mehr erfahren

• Artikel in PLoS currents HD von Goodman und Kollegen, Originalbeitrag (Open Access)
• Beschreibung der HART-Studie auf ClinicalTrials.gov des National Institute of Health
• Goodmans Website, HD Drug Works, die Details zu vergangenen, aktuellen und zukünftigen klinischen Studien zur Huntington-Krankheit bietet
• Die Huntington Study Group, ein Netzwerk US-amerikanischer Ärzte und Forscher, das klinische HD-Studien koordiniert
• Die Huntington’s Disease Society of America (HDSA)
• HDtrials.org, die HD-Familien schnell über Möglichkeiten zur Teilnahme an klinischen Studien und Untersuchungen informiert