Prilenias Antrag auf europäische Zulassung von Pridopidin zurückgezogen

Regelmäßige HDBuzz-Leser erinnern sich vielleicht an unseren Artikel vom September 2024, der die lange Geschichte von Pridopidin in der Huntington-Krankheitsforschung (HK) beleuchtet. In diesem Artikel haben wir den Weg des Medikaments durch vier klinische Studien – MermaiHD, HART, PRIDE-HD und PROOF-HD – verfolgt, von denen keine ihre primären Endpunkte erreichte. Wir berichteten auch über Prilenias Antrag bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) auf Zulassung von Pridopidin, das unter dem Markennamen Nurzigma vertrieben wird. Wir merkten damals an, dass die Einreichung eines Antrags ein Schritt ist, den jedes Medikament durchläuft, ob zugelassen oder abgelehnt, und dass die Gemeinschaft abwarten sollte, wie die Bewertung ausfällt, bevor sie Schlussfolgerungen zieht.

Wir haben jetzt eine Antwort.

Analyse der klinischen Studiendaten

Nach dem Abschluss von PROOF-HD analysierte Prilenia ihre Ergebnisse detailliert und suchte nach Anzeichen für einen Nutzen innerhalb der Studiendaten. Eine Analyse konzentrierte sich auf eine Untergruppe von Teilnehmern, die keine antidopaminergen Medikamente (ADMs) einnahmen, welche häufig bei HK zur Behandlung von Chorea und Verhaltenssymptomen wie Tetrabenazin oder Risperidon eingesetzt werden.

Wir haben dies ausführlich behandelt, als die PROOF-HD-Ergebnisse im September 2025 in Nature Medicine veröffentlicht wurden. Auf der Grundlage dieser Untergruppe, die keine ADMs einnahm – weniger als die Hälfte der ursprünglichen 499 PROOF-HD-Teilnehmer – baute Prilenia ihren EMA-Antrag auf, um die Zulassung speziell für Erwachsene mit früher HK zu beantragen, die keine ADMs einnahmen.

Der Antrag und die EMA-Prüfung

Im September 2024 reichte Prilenia einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) bei der EMA für Nurzigma ein, den Markennamen, unter dem Pridopidin zur Zulassung eingereicht wurde. Eine Marktzulassung ist das europäische Äquivalent der FDA-Zulassung in den USA und gewährt einem Unternehmen das Recht, ein Medikament in den Mitgliedstaaten der Europäischen Union kommerziell zu vertreiben.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA, das Expertengremium, das für die Bewertung neuer Medikamente zuständig ist, führte eine vollständige Bewertung durch. Diese Bewertung endete im Juli 2025, als der CHMP die Ablehnung der Marktzulassung empfahl.

Die Agentur stellte fest, dass weder die Hauptstudie PROOF-HD noch die Subgruppenanalyse eine ausreichende Wirksamkeit nachgewiesen hatten und dass das Medikament die Kriterien für eine bedingte Marktzulassung nicht erfüllte, ein weniger strenger Weg, der für Medikamente gedacht ist, die seltene Krankheiten mit ungedecktem Bedarf und vorläufigen Nachweisen für einen Nutzen behandeln.

Nach dieser Empfehlung machte Prilenia von ihrem Recht Gebrauch, eine erneute Prüfung zu beantragen, eine standardmäßige Verfahrensoption, die jedem Antragsteller zur Verfügung steht.

Rückzug

Am 7. November 2025 zog Prilenia den Antrag zurück, bevor diese erneute Prüfung abgeschlossen war.

In ihrem unten beigefügten Schreiben an die EMA erklärte das Unternehmen, dass der Rückzug auf der Notwendigkeit beruhe, zusätzliche klinische Daten zu sammeln, um die vom CHMP aufgeworfenen Fragen zu beantworten. Das Schreiben wies auch darauf hin, dass Prilenia sich das Recht vorbehält, zukünftige Anträge für Pridopidin bei HK oder anderen Indikationen einzureichen.

Warum du erst jetzt davon hörst

HDBuzz berichtet darüber im Mai 2026, sechs Monate nach dem Rückzug, weil Prilenia keine öffentliche Ankündigung gemacht hat. Wir erfuhren zufällig von dem Ergebnis, als wir die öffentlich zugänglichen behördlichen Aufzeichnungen der EMA überprüften.

Wir sind der festen Überzeugung, dass die HK-Gemeinschaft wissen sollte, wann ein behördlicher Prozess abgeschlossen ist, in welche Richtung auch immer. Obwohl der Rückzug nicht von einer öffentlichen Ankündigung von Prilenia begleitet wurde, ist dies in diesem Stadium eines behördlichen Prozesses nicht ungewöhnlich.

Das Fehlen einer Unternehmensankündigung bedeutet jedoch, dass die Gemeinschaft möglicherweise nichts davon gehört hat. Sicherzustellen, dass die HK-Gemeinschaft ein vollständiges Bild davon hat, wie die Dinge bei den Medikamenten stehen, die sie in klinischen Studien vorangebracht hat, ist Teil unserer Arbeit.

Was das bedeutet

Für Personen, die sich derzeit in klinischen Studien oder Härtefallprogrammen mit Pridopidin befinden, hat der Rückzug keine Auswirkungen; diese Programme laufen unbeeinflusst weiter.

Für die breitere HK-Gemeinschaft steht dieses Ergebnis im Einklang mit der Gesamtheit der Beweise aus mehr als fünfzehn Jahren klinischer Tests. Die unabhängige Expertenbewertung der EMA kam zu demselben Schluss, den die Studiendaten stützen: dass die Wirksamkeit noch nicht nach dem Standard nachgewiesen wurde, der für die Zulassung von Pridopidin zur Behandlung von Menschen mit HK erforderlich ist.

Wir wissen, dass dies enttäuschend ist, insbesondere für Menschen, die das Gefühl hatten, während einer Studie von Pridopidin profitiert zu haben. Diese Erfahrungen sind real. Die behördliche Zulassung erfordert jedoch, dass der Nutzen in einer Patientenpopulation rigoros nachgewiesen wird, damit jeder, dem eine Behandlung angeboten wird, Vertrauen in diese haben kann.

Zusammenfassung

• Pridopidin (Nurzigma) wurde Mitte 2024 bei der EMA zur europäischen Marktzulassung eingereicht
• Das europäische Prüfungsgremium schloss seine Bewertung im Juli 2025 ab und empfahl die Ablehnung der Zulassung, da weder PROOF-HD noch die Subgruppenanalyse eine Wirksamkeit nachwiesen
• Pridopidin erfüllte auch die Kriterien für eine bedingte Marktzulassung nicht
• Prilenia beantragte eine erneute Prüfung und zog den Antrag dann am 7. November 2025 zurück, bevor dieser Prozess abgeschlossen war
• Das Unternehmen verwies auf die Notwendigkeit zusätzlicher klinischer Daten und behielt sich das Recht vor, in Zukunft erneut einen Antrag zu stellen
• Der Rückzug wurde nicht von einer öffentlichen Ankündigung begleitet, und HDBuzz erfuhr davon durch öffentliche EMA-Aufzeichnungen
• Personen in klinischen Studien oder Härtefallprogrammen sind nicht betroffen