Neue Zusammenarbeit soll die Zulassung von Medikamenten gegen die Huntington-Krankheit beschleunigen

Kürzlich hat das Critical Path Institute eine neue Initiative angekündigt – das Huntington’s Disease Regulatory Science Consortium, kurz HD-RSC. Diese Zusammenarbeit mit vielen internationalen Partnern zielt darauf ab, die Entwicklung neuer HD-Behandlungen zu beschleunigen. Worum geht es dabei und wie könnte es HD-Patienten helfen?

Was ist C-Path?

Das Critical Path Institute ist den meisten Mitgliedern der Huntington-Gemeinschaft wahrscheinlich neu, aber im Kampf gegen menschliche Krankheiten sind sie keine Unbekannten.

Im Jahr 2004 startete die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine Initiative zur Modernisierung und Beschleunigung der Entwicklung neuer Therapien. Als Ergebnis dieser Bemühungen gründeten und finanzierten die FDA und Partner im Jahr 2005 das Critical Path Institute (oder C-Path) mit dem Ziel, die Entwicklung zu beschleunigen und die Kosten für die Bereitstellung neuer Medikamente für Patienten, die sie benötigen, zu senken.

Um seine Arbeit zu leisten, bringt C-Path Teams von Organisationen zusammen, die an einem spezifischen Problem arbeiten. Diese C-Path-Konsortien arbeiten daran, Medikamentenstudien in ihrem Interessengebiet zu optimieren und neue Werkzeuge zur Verbesserung der Qualität von Studien zu entwickeln.

Als Beispiel hat C-Path ein Konsortium, das sich auf die Alzheimer-Krankheit konzentriert und das sie Critical Path for Alzheimer’s Disease, oder CPAD nennen. Dieses Konsortium aus Regulierungsbehörden, Pharmaunternehmen, Forschern und Interessenvertretern konzentriert sich auf die Entwicklung neuer Werkzeuge, um die Entwicklung neuer Therapien für die Alzheimer-Krankheit zu beschleunigen.

Was macht C-Path?

Wie arbeiten Gruppen wie CPAD daran, klinische Studien zu verbessern oder zu beschleunigen? Zum Beispiel hat CPAD ein ausgeklügeltes Computermodell entwickelt, das den Verlauf der Alzheimer-Krankheit verfolgt, indem es riesige Mengen bestehender Informationen über Alzheimer-Patienten zusammenstellt. Klinische Studien zur Alzheimer-Krankheit werden von einer Reihe verschiedener Einzelorganisationen durchgeführt, und die Daten werden nicht immer zwischen den Studien ausgetauscht.

Hier kommt C-Path ins Spiel – sie sind darauf spezialisiert, Informationen über die Krankheit zusammenzutragen, die bei Pharmaunternehmen und akademischen Forschern weltweit gespeichert sind. Basierend auf realen Daten aus Dutzenden von Medikamentenstudien ermöglicht das Computermodell von C-Path Organisationen, die über die Entwicklung eines neuen Alzheimer-Modells nachdenken, im Wesentlichen einen Probelauf ihrer Studie in einer Computersimulation durchzuführen.

Dies ermöglicht jeder Organisation mit einem neuen Alzheimer-Medikament, einige Zahlen darüber einzugeben, wie gut sie glauben, dass ihr Medikament wirken wird, und Feedback darüber zu erhalten, wie wahrscheinlich ein bestimmtes Studiendesign erfolgreich sein wird. Das kann enorm hilfreich sein, um herauszufinden, wie viele Patienten in eine Studie aufgenommen werden sollen und wie die Studienteilnehmer auf die verschiedenen Studienarme aufgeteilt werden sollen.

Die Konsortien von C-Path haben auch an anderen kritischen Hindernissen für den schnellen Abschluss von Studien gearbeitet. Mehrere ihrer Konsortien haben sich beispielsweise darauf konzentriert, Forschern bei der Entwicklung eines neuen Biomarkers zu helfen, um klinische Studien zu vereinfachen oder zu verkürzen.

Es gibt verschiedene Arten von Biomarkern, aber letztendlich sind es präzise Messungen, die uns Aufschluss darüber geben, wie eine Krankheit bei einem Menschen fortschreitet – zum Beispiel ein Gehirnscan bei HD. Sie können auch darüber berichten, wie gut ein Medikament wirkt, basierend auf Veränderungen, die das Medikament in der Körperchemie oder anderen Messungen hervorruft.

Aufgrund ihrer Geschichte und Mitgliedschaft versteht C-Path, wie Regulierungsbehörden wie die FDA und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) über die Arzneimittelzulassung denken. Dies versetzt sie in eine hervorragende Position, die von Forschern generierte Wissenschaft in die Messungen und Ergebnisse zu übersetzen, die Regulierungsbehörden benötigen, um zu beweisen, dass Medikamente sicher und wirksam sind.

C-Paths neuestes Konsortium: HD-RSC

Kürzlich wurde der offizielle Start des neuesten Konsortiums von C-Path bekannt gegeben – des Huntington’s Disease Regulatory Science Consortium, oder HD-RSC. Das Konsortium wurde in Partnerschaft mit der CHDI Foundation ins Leben gerufen, einer gemeinnützigen Organisation, die sich der schnellen Entwicklung sinnvoller Behandlungen für HD widmet.

Das HD-RSC umfasst eine große Bandbreite von Akteuren in der HD-Welt über C-Path und CHDI hinaus, darunter Pharmaunternehmen (tatsächlich zehn, darunter Roche, Sanofi, Teva, Wave Life Sciences und andere), Regulierungsbehörden und Patientenvertretungen (einschließlich HDSA, HSC und EHDN). Diese vielfältigen Organisationen haben alle ihre eigene Expertise und Interessen, aber alle sind der Entwicklung neuer Therapien für HD-Patienten verpflichtet.

Im vergangenen November kamen Vertreter all dieser Organisationen in Silver Spring, Maryland, zu einem Auftakttreffen zusammen. Dein bescheidener HDBuzz-Autor war anwesend, um einen Eindruck davon zu bekommen, was vom HD-RSC zu erwarten ist. Über zwei Tage hinweg (Programm unter dem Link verfügbar) sprachen Dutzende von Teilnehmern darüber, wie klinische Studien für HD am besten beschleunigt werden können.

Erfreulicherweise nahmen sehr hochrangige Mitglieder der FDA teil, darunter Eric Bastings (stellvertretender Direktor) und Billy Dunn (Abteilungsleiter, Abteilung für Neurologische Produkte). Dies sind die Personen, die für die Überprüfung neuer HD-Medikamente zuständig sind, die getestet werden. Weit davon entfernt, am Rande zu stehen, saßen die FDA-Teilnehmer ganz vorne in der ersten Reihe, machten sich Notizen und stellten eine Reihe von Fragen. Es scheint, dass diese Regulierungsbehörden HD verstehen und daran interessiert sind, die sichere Entwicklung neuer Therapien für HD-Familien zu beschleunigen. Dieses Konsortium fasst den kollaborativen Geist der HD-Gemeinschaft und unsere Entschlossenheit zusammen, so schnell und effizient wie möglich Fortschritte zu erzielen.

Am Ende des Treffens hatten sich die Organisationen, aus denen das HD-RSC besteht, in 5 Arbeitsgruppen organisiert. Jede dieser kleineren Gruppen konzentriert sich darauf, ein spezifisches Problem zu lösen – zum Beispiel die Entwicklung neuer Biomarker.

Ein weiteres spannendes Ziel, das vom HD-RSC verfolgt wird, ist die Frage, wie Studien für Medikamente für präsymptomatische HD-Mutationsträger konzipiert werden können – also Menschen, die die HD-Mutation tragen, aber noch keine HD-Symptome haben.

HD-Symptome zu stoppen, bevor sie beginnen, ist das Ziel aller, die an HD arbeiten, aber es ist kompliziert zu verstehen, wie wir eine Studie konzipieren und Menschen überwachen würden, die noch keine messbaren Symptome haben. Erfreulicherweise deutet diese Arbeitsgruppe darauf hin, dass einige wirklich kluge Köpfe dies für ein wichtiges Problem halten und zugestimmt haben, Zeit in die Entwicklung kreativer Lösungen zu investieren.

Wichtige Botschaft für Familien

Wir treten in eine neue Phase im Kampf gegen HD ein. Unglaubliche Medikamente, die speziell für HD entwickelt wurden, sind aus Laboren auf der ganzen Welt in die Klinik gelangt. Das Gefühl vieler in der Gemeinschaft, dass „sich niemand um HD kümmert“, wird durch die Erkenntnis ersetzt, dass HD ein sehr schwieriges, aber lösbares Problem ist.

Gruppen wie das HD-RSC sind eine großartige Nachricht für uns, denn sie bedeuten, dass kluge Köpfe hart arbeiten, dass sie zusammenarbeiten und – was am wichtigsten ist – dass all diese Organisationen der Meinung sind, dass die Entwicklung von HD-Medikamenten ein spannendes Arbeitsfeld ist. Bleib dran für aufregende neue Ideen vom HD-RSC.

Mehr erfahren

• Link zu den Präsentationen des HD-RSC-Gründungstreffens
• Link zu einer Pressemitteilung von CPath und CHDI
• Link zur zusammenfassenden Darstellung des Auftakttreffens