Kann dieses synthetische Öl helfen, das Gehirn bei der Huntington-Krankheit zu versorgen?
Eine neue Studie zeigt, dass ein synthetisches Öl namens Triheptanoin die Energienutzung in HD-Gehirnen verändert. Aber wird es bei HD helfen?
Die Gehirne von Patienten mit Huntington-Krankheit scheinen Probleme zu haben, genügend Energie zu produzieren. Dem Gehirn einen Energieschub zu geben, könnte bei HD helfen, aber es ist schwierig, dem Gehirn zusätzlichen Treibstoff zuzuführen. Eine neue Studie aus Frankreich zeigt, dass die Verabreichung einer speziellen Art von Fett an HD-Patienten die Energieniveaus ihres Gehirns verbesserte. Dies öffnet die Tür für neue Studien, um zu testen, ob diese Energieverbesserung bei HD-Symptomen helfen könnte.
Fettverbrennung im Gehirn?
Viele Gewebe im Körper können verschiedene Brennstoffe verbrennen, um Energie zu erzeugen. Zellen in Geweben wie der Leber oder den Muskeln können Zucker, Fett oder Proteine abbauen, um den Treibstoff zu erhalten, den sie zum Funktionieren benötigen. Wenn nicht viel Zucker vorhanden ist, beziehen diese Zellen ihre Energie gerne von woanders.
Aber das Gehirn ist anders. Normalerweise verwendet das Gehirn nur eine Zuckerart namens Glukose zur Energiegewinnung. Mit anderen Energiequellen wie Fett kann es nicht viel anfangen. Uns wird schwindelig, wenn wir wirklich hungrig sind, weil ein niedriger Blutzuckerspiegel schlecht für das Gehirn ist, das viel davon verbraucht.
Unter bestimmten Umständen, wie bei Hunger, hat der Körper keinen Zucker mehr. In diesen Zeiten produziert die Leber spezielle Arten von Gehirnbrennstoff, sogenannte Ketonkörper, um das Gehirn vor dem Verhungern zu bewahren.
Seit Jahrhunderten beobachten Menschen, dass, wenn Menschen auf diese Weise hungern, ihre Gehirne anders funktionieren. Tatsächlich kann diese Art von Diät bei manchen Menschen mit Epilepsie die Schwere ihrer Anfälle reduzieren. Wissenschaftler haben sich dafür interessiert, ob diese Art von Diät auch bei HD helfen würde, und einige neuere Studien an Mäusen deuten darauf hin, dass sie einige Vorteile haben könnte.
Triheptanoin
Menschen jeden Tag zum Hungern aufzufordern, selbst wenn es ihrem Gehirn helfen würde, ist eine schwierige Methode zur Behandlung von Gehirnerkrankungen. Daher haben Wissenschaftler daran gearbeitet, angenehmere Wege zu finden, das Gehirn auf diese Weise zu versorgen, was vorteilhaft sein könnte.
Eine entdeckte Behandlung ist eine Art Fett namens Triheptanoin. Diese Art von Fett hat eine besondere Eigenschaft: Wenn es abgebaut wird, veranlasst es die Leber, Ketonkörper zu produzieren, ohne dass ein Hungerzustand erforderlich ist.
Denken Sie daran, diese Ketonkörper sind die Chemikalien, die normalerweise von der Leber während des Hungerns produziert werden, aber Triheptanoin „überlistet“ die Leber dazu, sie zu produzieren, ohne eine Mahlzeit auszulassen.
Frühe Studie zu Triheptanoin im HD-Muskel
„Die große Frage ist, ob die Behandlung mit Triheptanoin lang anhaltende Verbesserungen der Symptome bewirken oder das Fortschreiten von HD verlangsamen wird. Diese kurze Studie kann diese Frage nicht beantworten.“
Eine Gruppe von Wissenschaftlern unter der Leitung von Fanny Mochel und Alexandra Dürr vom Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale in Paris hat ein langjähriges Interesse an der Verwendung von Triheptanoin bei HD. Triheptanoin kann als synthetisches Öl geschluckt werden. Im Jahr 2010 veröffentlichten sie eine kurze Studie, die darauf hindeutete, dass Triheptanoin bei einer kleinen Anzahl von HD-Patienten gut vertragen wurde.
Sie fanden auch interessante Hinweise darauf, dass einige der Energieprobleme, die Muskelzellen bei HD-Patienten haben, durch diese kurze Behandlung mit Triheptanoin verbessert wurden. Dies waren interessante Ergebnisse, aber die Wissenschaftler waren eindeutig daran interessiert zu sehen, ob diese Behandlung dem Gehirn mehr helfen könnte als den Muskeln.
Wie werden wir Energieprobleme im Gehirn untersuchen?
Seit dieser ursprünglichen Veröffentlichung haben Mochel und ihre Kollegen daran gearbeitet, Methoden zu entwickeln, um Energieprobleme im Gehirn bei HD zu untersuchen. Sie haben einen cleveren Weg gefunden, das Gehirn mittels visueller Signale herauszufordern, um energierelierte chemische Veränderungen zu suchen.
Im Grunde genommen nutzen sie die Tatsache, dass der Teil unseres Gehirns, der das Gesehene verarbeitet, sich im hinteren Bereich befindet und es ziemlich einfach ist, davon durch den Schädel mittels eines speziellen Magneten Bilder zu machen.
Diese neue Technik zeigte, dass, wenn Menschen ohne HD ein Bild gezeigt wird, der Teil des Gehirns, der für die Verarbeitung visueller Informationen zuständig ist, mehr Energie verbraucht. Aber HD-Gehirne taten dies nicht so gut, was darauf hindeutet, dass etwas mit der Fähigkeit ihrer Gehirne, Energie zu nutzen, nicht stimmt.
Neue Triheptanoin-Studie
Ausgestattet mit einer Methode zur Untersuchung von Gehirnenergieveränderungen bei der Huntington-Krankheit kehrten Mochel und ihre Kollegen in die Klinik zurück. Diesmal führten sie zuerst Gehirnscans durch, um zu sehen, wie die Gehirne der Patienten Energie nutzten. Wieder sahen sie dieses seltsame Versagen der Aktivierung im visuellen Teil des Gehirns von HD-Patienten.
Als Nächstes verabreichten sie zehn HD-Patienten einen Monat lang Triheptanoin-Öl. Die Patienten nahmen 1 Gramm Triheptanoin pro Tag pro Kilogramm ihres Körpergewichts zu sich. Für den durchschnittlichen Nordamerikaner bedeutet dies etwa 80 Gramm pro Tag, aufgeteilt auf 3-4 Mahlzeiten.
Nach einem Monat dieser Behandlung kehrten die Personen für wiederholte Gehirnscans zurück. Das Versagen der Aktivierung des visuellen Teils des Gehirns bei HD-Patienten nach einem Monat Triheptanoin-Behandlung verbesserte sich und ähnelte eher dem, was in den Gehirnen von Menschen ohne HD-Mutationen geschieht.
Es gibt ein paar wichtige Vorbehalte bezüglich dieser Studie. Erstens umfasste sie kleine Fallzahlen, was das Risiko erhöht, dass positiv aussehende Ergebnisse zufällig auftreten. Zweitens handelte es sich um eine sogenannte Open-Label-Studie. Das bedeutet, dass sowohl die Forscher als auch die Patienten wussten, wann sie Triheptanoin einnahmen. Es ist möglich, dass dieses Wissen die Leistung der Patienten während der Scantests beeinflussen könnte, wodurch die Ergebnisse besser erscheinen könnten, als sie sind.
Spannende Wissenschaft – was nun?
Aus wissenschaftlicher Sicht ist das wirklich spannend. Es deutet darauf hin, dass wir die Art und Weise, wie das Gehirn Energie nutzt, durch eine Änderung der Ernährung beeinflussen können. Und es gibt uns ein sehr spezifisches Werkzeug, Triheptanoin, das einige der bei HD beobachteten Gehirnenergieveränderungen zu beheben scheint. Darüber hinaus bieten uns die speziellen Scans eine Möglichkeit, schnell zu beurteilen, ob solche Behandlungen es wert sind, in größeren Studien weiterverfolgt zu werden.
Was wir jedoch noch nicht wissen, ist, was dies langfristig für die Huntington-Krankheit bedeutet. Die große Frage ist, ob die Behandlung mit Triheptanoin lang anhaltende Verbesserungen der Symptome bewirken oder das Fortschreiten von HD verlangsamen wird. Diese kurze Studie kann diese Frage nicht beantworten. Die Scan-Veränderungen scheinen positiv zu sein, aber der eigentliche Test ist, ob diese Scan-Verbesserungen einen positiven Effekt des Medikaments auf die Symptome oder das Fortschreiten der Krankheit vorhersagen.
Der einzige Weg, dies herauszufinden, ist, eine längere Studie mit Triheptanoin bei der Huntington-Krankheit durchzuführen – mit einem „verblindeten“ Design, sodass niemand weiß, wer die aktive Behandlung erhält –, um zu sehen, ob diese Veränderungen der Gehirnenergie zu einer lang anhaltenden Verbesserung der HD-Symptome führen. Sie können sicher sein, dass eine solche Studie den Wissenschaftlern, die diese Studie durchgeführt haben, im Kopf herumgeht, und wir freuen uns darauf, von den nächsten Schritten zu hören.
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